综述：多发性硬化症高效治疗策略的应用：过去几年发生了哪些变化？

　　本文系统梳理了阿根廷多发性硬化（MS）治疗策略演变，揭示临床实践正向早期应用高效疗法（TAE）显著转变。抗CD20单抗（ocrelizumab/ofatumumab）已成为升级治疗及cladribine失败后的主导选择（p<0.05），而alemtuzumab使用率显著下降（72%至44%）。研究强调需基于疾病活动性、进展风险及不良反应实施个体化治疗。

　　

引言

多发性硬化（MS）作为一种复杂的神经免疫性疾病，其管理策略随着高效治疗（TAE）药物的出现发生了革命性变化。2023年阿根廷神经病学专家团队针对TAE的应用策略展开深度研讨，结合最新真实世界证据和医疗体系变化，重新评估了治疗模式的选择标准。近年来，随着大量临床研究数据的涌现，特别是真实世界证据的积累，促使临床医生需要不断更新治疗理念以适应快速发展的诊疗环境。

目标

本研究旨在评估两年间TAE应用策略的动态变化，并为不同临床场景（包括疾病活动性、残疾进展、不良预后因素及治疗不良反应）提供基于专家共识的决策建议。通过对比2023年初始研究数据，分析治疗偏好演变趋势，为临床实践提供实证依据。

方法

研究采用德尔菲专家共识法，对参与首次研究（2023年）的相同18位MS领域专家进行重复问卷调查。问卷完全复刻初始研究设计，专家在不知晓既往回答结果的情况下独立完成问卷。设定≥60%同意率作为共识达成标准。所有治疗方案的评估均基于疗效和安全性指标，排除费用影响因素。

结果

治疗定义共识：专家团100%一致认定alemtuzumab、natalizumab、ocrelizumab、ofatumumab和cladribine符合TAE标准。对于S1P调节剂，83%的专家认为其不符合TAE分类标准。

治疗模式转变：

1. 1.

   TAE一线治疗偏好显著提升，即使对于预后良好的患者群体，低效治疗药物使用率从67%降至23%（p<0.05）

2. 2.

   抗CD20单抗（ocrelizumab/ofatumumab）成为治疗升级和cladribine治疗失败后的首选方案

3. 3.

   alemtuzumab在其他治疗失败后的应用率显著下降（72%至44%，p<0.05）

4. 4.

   natalizumab治疗后虽未达成共识方案，但抗CD20成为最受青睐的选择（56%）

最终评论

本研究揭示了阿根廷MS治疗策略的两个关键演变特征：

1. 1.

   良好预后患者中cladribine使用偏好增加，低效治疗作为首选方案的比例急剧下降

2. 2.

   TAE作为初始治疗的独立性增强，不再严格受基线特征限制

3. 3.

   抗CD20单抗已成为治疗升级策略的核心选择

4. 4.

   alemtuzumab的应用范围明显收缩

这些变化反映了临床证据和实践经验对治疗决策的深刻影响，强调了个体化治疗在MS管理中的核心地位。

资助

本研究未获得任何外部资金支持。

利益冲突

所有作者均披露了与制药企业的合作关系的声明，包括Novartis、Sanofi、Roche、Teva、Biogen、Merck等多家公司的咨询、研究资助和演讲酬金。