亚洲多族裔儿童青少年心脏病患者生命质量测评工具比较研究：PedsQL通用核心量表区分度更佳而EQ-5D-Y-5L响应性更优

　　本研究针对亚洲多族裔儿童心脏病患者群体，系统比较了五种健康相关生命质量（HRQoL）测评工具（包括EQ-5D-Y-3L、EQ-5D-Y-5L、CHU9D、PedsQL通用核心量表与心脏模块）的测量性能。研究发现PedsQL通用核心量表在横断面研究中有更好的区分能力，而EQ-5D-Y-5L在纵向干预研究中表现出更优响应性，为临床实践与卫生技术评估提供了关键方法学依据。

　　

在儿童心脏病治疗领域，如何科学评估患者的健康相关生命质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）一直是临床研究和实践中的关键问题。尤其对于亚洲多族裔人群，不同文化背景和疾病类型使得选择合适的评估工具变得复杂。目前国际上常用的儿科HRQoL工具主要包括偏好型（preference-based）和非偏好型（non-preference-based）两大类，前者如EQ-5D-Y-3L、EQ-5D-Y-5L和CHU9D，能够生成效用值用于成本-效用分析，后者如PedsQL通用核心量表和心脏模块，则更侧重于疾病特异性功能的评估。然而，这些工具在区分不同健康状态、检测随时间变化等方面的性能尚缺乏系统比较，特别是在亚洲人群中的实证研究更为稀缺。

为此，由Mihir Gandhi、Ching Kit Chen、张哲伟（Dyan Zhewei Zhang）、李俊帆（Chun Fan Lee）、罗楠（Nan Luo）和张允彬（Yin Bun Cheung）共同完成的一项研究，针对来自新加坡两家三级医院的221名8–18岁心脏病患儿开展了为期12个月的纵向调查。该研究旨在全面评估上述五种工具在效度、内部一致性、重测信度和响应性等方面的表现，为临床结局评估和卫生技术评估（Health Technology Assessment, HTA）提供循证依据。研究成果发表在《Journal of Clinical Epidemiology》上，为儿科心脏病领域的患者报告结局（Patient-Reported Outcome, PRO）测量提供了重要参考。

该研究采用多时点纵向设计，在基线、1个月和12个月三个时间点收集了患者自评或父母代评的HRQoL数据。主要分析方法包括：通过天花板效应评估工具区分能力；使用Cronbach’s α系数检验内部一致性；通过组内相关系数（Intraclass Correlation Coefficient, ICC）衡量重测信度；运用标准化响应均值（Standardized Response Mean, SRM）评价响应性；此外，还通过相关分析和假设检验评估了收敛效度和已知组效度。

结果

研究对象与天花板效应

研究样本中85%为先天性心脏病患者，9%为心律失常，6%为心力衰竭。在天花板效应方面，EQ-5D-Y-3L和EQ-5D-Y-5L分别高达49.3%和47.5%，而CHU9D仅为15.4%，表明CHU9D在捕捉健康问题方面更具敏感性。

内部一致性与重测信度

PedsQL各维度显示出可接受的内部一致性（Cronbach’s α ≥0.70），但学校功能（School Functioning）和治疗依从性（Treatment Adherence）维度例外（α分别为0.52和0.56）。所有偏好型工具与非偏好型工具之间具有良好的收敛效度（≥75的假设得到支持）。已知组效度最强的是PedsQL通用核心量表，其次是EQ-5D-Y系列和CHU9D。重测信度方面，除EQ-5D-Y-3L效用值（ICC = 0.68）外，其余工具均达到满意水平（ICC ≥0.70）。

响应性比较

在检测HRQoL随时间变化的能力方面，EQ-5D-Y-5L的响应性最高（SRM = 0.50），紧随其后的是EQ-5D-Y-3L和CHU9D，而PedsQL系列工具的响应性较低。

结论与讨论

本研究系统比较了五种常用儿科HRQoL工具在亚洲多族裔心脏病患儿中的性能差异。结果表明，PedsQL通用核心量表在区分不同健康状态方面表现优异，适用于横断面研究或需要细化分组的研究场景；而EQ-5D-Y-5L则因其高响应性，更适用于干预性研究或纵向追踪，尤其适合需要偏好型效用值的卫生经济评估。CHU9D虽然天花板效应低、信度良好，但区分能力稍逊于EQ-5D-Y工具。

该研究为临床工作者和卫生政策制定者提供了重要的工具选择依据：若研究目标为区分不同健康状态或疾病严重程度，应优先选用PedsQL通用核心量表；若关注干预效果或健康变化，EQ-5D-Y-5L是更优选择。这一成果不仅填补了亚洲人群HRQoL测量性能比较的证据空白，也为国际儿科心脏病领域的患者报告结局研究提供了跨文化验证的范例。未来研究可进一步探索这些工具在更广泛疾病谱和年龄组中的适用性，以及在不同医疗体系下的推广价值。