综述：黏膜类天疱疮临床研究中的结局测量：一项范围综述

　　本综述系统回顾了近20年黏膜类天疱疮（MMP）临床研究的结局测量，发现当前结局指标（OMIs）使用高度异质，患者报告结局（PROs）仅占8%。作者呼吁未来研究应采用基于共识的高质量测量工具（如MMPDAI评分），并重视患者视角，以提升研究可比性和临床价值。

　　

Abstract

Background

黏膜类天疱疮（Mucous Membrane Pemphigoid, MMP）是一种罕见的自身免疫性大疱性疾病，主要累及黏膜组织。该病的治疗往往缺乏强有力的证据支持，且患者耐受性较差，尤其在老年人群中更为明显。

Objective

本篇范围综述旨在通过系统梳理和列出过去二十年间所有已报道的结局指标及其测量工具（Outcome Measurement Instruments, OMIs），为MMP的临床研究结局测量提供一个全面的概览。

Design

研究团队进行了一项大规模范围综述，检索了包括MEDLINE、Embase、CINAHL、PsycINFO、Cochrane CENTRAL、Web of Science、国际临床试验注册平台和ClinicalTrials.gov在内的多个科学数据库与试验注册库，时间跨度为2002年1月至2023年12月。纳入文献类型包括临床试验、前瞻性队列研究和系统评价，而回顾性研究则被排除。

Results

共有39项研究符合纳入标准，其中包括20项前瞻性队列研究、13篇系统评价和6项临床试验。研究者逐字提取出285个结局指标，并将其归类至29个亚域和9个核心领域。最常报告的结局领域涉及临床应答、安全性和资源使用。其中绝大多数（85%）为研究者报告的结局（Investigator-reported Outcomes），仅8%属于患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）。共使用了14种不同的OMIs，包括黏膜类天疱疮疾病面积指数（MMPDAI）评分、眼部功能评估工具及生活质量量表等。由于MMP临床表现的高度异质性，所报告的结局和测量工具呈现出显著的多样性。

Conclusions

作者强调，未来MMP研究应推动基于共识的结局定义和高品质测量工具的标准化使用，尤其需纳入患者视角。这一目标可通过共识性结局筛选及对OMIs测量学属性的严格评估来实现，有望显著提升研究的效能与可比性。