从预测到PRO预测模型：患者报告结局赋能肿瘤精准医学新纪元

　　来自斯坦福大学的研究人员探讨了如何将患者报告结局(PROs)整合至机器学习(ML)模型，以提升肿瘤预后预测精准度。研究表明，标准化PRO采集与电子健康记录(EHR)结合可优化症状管理、生存预测及治疗决策，推动人工智能驱动的人性化医疗实践。

　　

预测驱动着癌症治疗决策。随着数字医疗与人工智能(AI)的兴起，预测肿瘤学这一新兴领域正通过复杂模型实现治疗个性化¹。传统肿瘤预后模型仅依赖有限的临床或分子参数，而机器学习(ML)方法通过整合多组学、影像学、病理学及电子健康记录(EHR)等大规模数据，显著提升了风险预测能力²。然而当前模型常忽略患者主观体验，制约了真正个性化治疗的发展。

患者报告结局(PROs)的价值在此凸显——它们无需临床医生解读，直接捕捉患者症状与生活质量(QOL)指标，已日益广泛应用于临床试验与监管决策³。通过标准化工具收集的PROs可提供疾病相关症状、药物不良事件、躯体功能等关键信息，这些数据常被传统疗效评估遗漏⁴。将PROs纳入常规肿瘤护理不仅能改善症状管理与疾病识别，还可提升生存结局^5,6，其本身更是疾病复发与生存的预测指标。

尽管机器学习风险预测模型与PROs同属肿瘤学新工具，二者融合仍处于早期阶段。研究表明，PROs通过捕捉癌症相关症状、生活质量及身心功能数据，可显著改善短期死亡率预测（临床医生常高估该指标）^7,9,16，进而促进姑息治疗应用与临终关怀目标契合。除死亡率预测外，PROs在ML模型中还能预测疾病复发、治疗毒性、术后并发症及医疗资源使用^7-15，ML模型甚至可反向预测PROs自身演变轨迹¹⁵。

电子PROs(ePROs)支持实时患者体验采集，便于医患及时沟通与模型整合。新兴AI技术（如大语言模型）有望从非结构化临床文本中提取PRO数据。动态风险模型结合治疗前临床特征与病理、影像或分子应答数据，可预测治疗反应、预后及死亡率¹⁷，而整合ePROs将进一步增强动态结局预测精度，实现毒性及生活质量的时序预报¹⁸。

针对特定癌症类型（如优先关注生活质量的骨髓增殖性肿瘤或惰性淋巴瘤），融合PROs的癌症特异性ML模型最具应用潜力。许多实体瘤则呈现与原发或转移部位相关的特异性症状，这些症状能准确预测复发风险。

实现PROs与ML模型整合需应对多重挑战：尽管PROs对症状控制、治疗成功及生存的益处已有证据支持，EHR系统仍缺乏常规PRO数据收集，限制了ML模型开发与应用。碎片化数据收集与不统一的PRO工具阻碍了数据 harmonization 与模型泛化能力。

标准化是释放PROs潜力的关键。临床应常规收集ePROs并无缝集成至EHR以构建大规模数据集；各临床场景需制定标准化PRO收集规范；研究须采用经验证的PRO工具确保一致性；需建立数据 harmonization 与缺失值处理标准；ML方法应能处理纵向PRO数据且具备可解释性以促进临床采纳；最后，研究设计需遵循SPIRIT-PRO、SPIRIT-AI等指南^19,20，并通过前瞻性数据集进行外部验证。

PROs与风险预测模型是协同变革个性化肿瘤诊疗的工具。通过动态预测框架融合PROs可 humanizing AI（让人工智能更具人性化），支持多方决策。标准化PRO收集、EHR整合及稳健透明的研究设计是成功实施的核心。优先考虑模型可解释性并清晰传达逻辑，将增强临床信任、患者参与及监管认可。PROs与预测肿瘤学的深度融合，正在数据驱动洞察与患者中心照护间架起桥梁。