西班牙30至65岁普通人群中普遍进行甲状腺功能减退症筛查的成本效益分析

《Journal of Medical Economics》：Cost-effectiveness analysis of universal hypothyroidism screening in the general population aged 30 to 65 years in Spain

　　成本效益分析显示，西班牙30-65岁人群实施甲状腺功能减退症全民筛查可降低每质量调整生命年（QALY）成本至5745欧元，显著低于国家卫生系统的意愿支付阈值（21000欧元/QALY）。筛查使亚临床甲状腺功能减退诊断增加33215例，显性甲状腺功能减退减少6870例，并通过减少心血管事件提升健康效益。敏感性分析和不同筛查间隔（1-5年）验证了结果的稳健性。

　　本研究围绕甲状腺功能减退症的广泛筛查策略，从西班牙国家卫生系统（NHS）的视角出发，评估其在30至65岁成年人群中的成本效益。甲状腺功能减退症是一种常见的内分泌疾病，其症状往往不明显，容易被忽视或误诊。尤其在女性中更为普遍，且相当一部分病例未被及时发现。由于该疾病的非特异性表现，常导致延误诊断，进而引发心血管疾病等严重后果。因此，建立一种有效的筛查机制，以提高早期诊断率、防止病情恶化并改善患者生活质量，成为当前医疗领域关注的重点。

在研究中，研究人员采用了一种成本效益分析模型，即马尔可夫模型，以模拟不同健康状态之间的转换过程。模型共包含七个健康状态，包括正常甲状腺状态（euthyroid）、未确诊的亚临床甲状腺功能减退症（uSH）、控制良好的亚临床甲状腺功能减退症（cSH）、未确诊的甲状腺功能减退症（uOH）、控制良好的甲状腺功能减退症（cOH）、心血管事件（CVE）以及死亡（吸收状态）。通过比较筛查策略与无筛查策略的长期成本和质量调整生命年（QALYs）的差异，研究人员评估了筛查的总体效益。

研究结果显示，对30至65岁人群进行定期甲状腺功能减退症筛查，尽管会带来一定的额外成本，但总体上表现出显著的成本效益。具体而言，筛查策略在35年周期内带来了约6,037个QALYs的收益，而增量成本仅为约3470万欧元，这使得每QALY的增量成本效益比（ICER）仅为5,745欧元，远低于西班牙国家卫生系统的成本效益阈值（21,000欧元/QALY）。这意味着筛查策略在经济上是可行的，能够为卫生系统带来可观的健康效益，同时不会对财政造成过大压力。此外，筛查策略还带来了额外的33,215例亚临床甲状腺功能减退症的诊断，并减少了6,870例甲状腺功能减退症的确诊数量。这一结果表明，通过筛查可以有效识别更多未被发现的病例，从而降低疾病进一步恶化的风险。

从模型的运行结果来看，筛查策略在长期实施中具有明显的优势。尽管在短期中，心血管事件的减少幅度较小（仅减少了9例），但筛查带来的好处主要体现在避免长期治疗成本和疾病并发症上。同时，研究还发现，通过筛查可以有效减少患者在未确诊状态（uSH或uOH）中停留的时间，从而降低其发展为更严重疾病的概率。这一发现进一步支持了筛查在预防疾病进展方面的价值。

在模型设计方面，研究人员考虑了多种敏感性分析方法，包括单变量敏感性分析（OWSA）、概率敏感性分析（PSA）和情景分析。单变量敏感性分析结果显示，尽管个别参数的变化可能影响模型结果，但整体上筛查策略的经济性不会因此发生显著改变。概率敏感性分析则进一步验证了筛查策略的稳健性，99%的模拟结果显示该策略在21,000欧元/QALY的意愿支付阈值下具有成本效益。情景分析则评估了不同筛查频率（如每年、每两年、每三年、每五年）对成本效益的影响。结果显示，即使在更频繁的筛查频率下，筛查策略依然保持成本效益，但年度筛查的成本效益比略低于其他频率。这一结果表明，筛查频率的调整可以在保持效益的同时，优化资源分配，提高卫生系统的效率。

研究还指出，模型的构建基于专家委员会的指导，结合了西班牙的临床实践数据。因此，模型的参数设定更贴近现实情况，能够更准确地反映当地医疗环境下的筛查需求和成本结构。然而，模型也存在一些局限性。例如，过渡概率被假设为恒定，而未考虑时间变化对疾病进展的影响。此外，部分参数来自国际研究，这可能影响结果的适用性。另外，模型未计入因误诊（如假阳性结果）而产生的潜在负面影响，这也可能对整体效益评估造成一定的偏差。

尽管如此，研究仍认为，筛查策略在西班牙国家卫生系统中具有较高的可行性。这不仅体现在其成本效益上，还体现在其对公众健康的潜在贡献。通过筛查，可以更早地发现亚临床甲状腺功能减退症患者，及时干预，从而降低其发展为更严重疾病的风险。此外，筛查还能减少患者因未确诊而长期处于亚临床状态所带来的生活质量下降，以及由此引发的其他并发症。这种早期干预的模式，类似于其他成功的预防性筛查项目，如糖尿病筛查，表明将甲状腺功能减退症筛查纳入常规体检，可能具有广泛的推广价值。

研究结果对于西班牙国家卫生系统具有重要的现实意义。一方面，它为卫生政策制定者提供了科学依据，支持将甲状腺功能减退症筛查纳入国家健康计划。另一方面，它也提醒医疗工作者，应更加关注亚临床甲状腺功能减退症的早期识别，特别是在女性群体中，由于其发病率较高，更需要系统性的筛查机制。此外，研究还指出，筛查频率的调整应结合实际情况，避免过度筛查带来的资源浪费，同时确保足够的疾病监测频率。

从长远来看，这项研究不仅有助于改善甲状腺功能减退症的诊断和治疗，还能为其他内分泌疾病的筛查策略提供参考。它表明，针对特定人群的系统性筛查可以显著提高疾病管理的效率，降低整体医疗成本，并改善患者的生活质量。因此，未来的研究可以进一步探索不同筛查频率、不同人群群体（如高风险人群）以及筛查与其他疾病管理措施的整合可能性。

此外，研究还强调了筛查在提升公众健康意识方面的潜在作用。通过定期筛查，可以促使更多人关注自身健康状况，及时发现并治疗潜在疾病。这种主动的健康管理模式，有助于构建更加完善的医疗体系，提高疾病防控能力。特别是在当前医疗资源有限的情况下，推广具有成本效益的筛查策略，是实现公共卫生目标的重要手段。

总体而言，这项研究为甲状腺功能减退症的广泛筛查提供了坚实的理论和实践基础。它不仅验证了筛查策略在经济上的可行性，还揭示了其在改善患者健康状况方面的多重益处。这些发现对于推动西班牙乃至其他地区的公共卫生政策具有重要意义，同时也为全球范围内甲状腺功能减退症的筛查实践提供了有价值的参考。未来，随着更多数据的积累和技术的进步，筛查策略的优化和推广将有望进一步提升其在医疗体系中的应用价值。