儿童重症哮喘生物制剂治疗的真实世界依从性分析及其临床结局关联研究

　　本研究针对儿童重症哮喘生物制剂治疗依从性未知的问题，回顾性分析186例患儿治疗数据，发现首年依从率达76%-84%，给药方式、保险类型与给药频率显著影响依从性。证实依从性与哮喘急性发作减少（年降0.8次）、FVC z值（升0.26）和FEV1 z值（升0.3）改善显著相关，为优化儿童生物制剂临床应用提供实证依据。

　　

在儿童重症哮喘治疗领域，生物制剂（Biologics）的出现为传统吸入性糖皮质激素（ICS）控制不佳的患者带来了新的希望。这类靶向药物能显著改善哮喘症状、肺功能指标和急性发作频率，但一个关键问题始终悬而未决：孩子们能否坚持使用这些需要注射的生物制剂？以往研究表明，患儿对常规吸入药物的依从性往往不尽如人意，那么对于更新、更复杂的生物疗法，他们的实际用药行为又如何？这不仅关系到治疗效果，更直接影响临床决策和医疗资源分配。

为了解开这个谜团，由Steven J. Rose、Aisaku Nakamura、Md Monir Hossain、Theresa W. Guilbert和Rachelle R. Ramsey组成的研究团队，在《The Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice》上发表了一项突破性研究。他们首次系统评估了儿童群体对哮喘生物制剂的真实世界依从性，并深入分析了影响依从性的关键因素及其与临床结局的关联。

研究人员采用回顾性病历审查法，从美国辛辛那提儿童医院医疗中心（Cincinnati Children's Hospital Medical Center）的单中心队列中提取数据。主要技术方法包括：通过计算首次生物治疗后12个月内的用药覆盖天数比（PDC）量化依从性；运用多元回归模型分析给药方式（家庭护理、诊所注射或自主注射）、用药频率和保险类型对依从性的影响；采用广义线性回归模型评估生物治疗对哮喘急性发作次数、用力肺活量（FVC）z评分和第一秒用力呼气容积（FEV₁）z评分的改善效果。

研究结果揭示了一系列重要发现：

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  治疗依从性水平：在治疗的前6个月，186名患儿表现出84%（标准差SD=19）的高依从率；在12个月时，155名患儿的依从率仍维持在76%（SD=23），显著高于传统吸入性糖皮质激素的历史数据。
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  影响因素分析：给药策略（如家庭护理支持）、保险类型（可能反映社会经济差异）和给药频率（如每两周vs每月一次）被证实是影响依从性的关键协变量。
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  临床结局改善：生物治疗整体使年急性发作次数减少0.8次（SD=1.9），FVC z评分提升0.26（SD=0.7），FEV₁ z评分改善0.3（SD=0.8）。
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  依从性与结局关联：更高的依从性直接关联于更低的急性发作率和更优的肺功能指标（FVC与FEV₁ z评分），证明坚持用药是获得临床获益的重要驱动力。

研究的结论部分强调，儿童重症哮喘患者对生物制剂的实际依从性远超传统吸入疗法，这为推广生物制剂在儿科应用提供了行为学依据。更重要的是，依从性不仅是治疗成功的预测因子，其本身受到给药方式、保险覆盖和用药频率的可调控因素影响。这意味着临床工作者可通过优化给药策略（如提供家庭护理支持）和个体化用药计划来进一步提升依从性。该研究首次将真实世界依从性数据与硬临床终点（肺功能与急性发作）相结合，证实了在儿童群体中坚持生物治疗能有效改善哮喘控制，为临床实践、医保政策制定和患者管理提供了关键证据。未来研究可扩大样本来源并延长随访时间，以验证这些发现在更广泛人群中的普适性。