欧洲血液恶性肿瘤患者接受CAR T细胞疗法后的患者报告结局(PROs)多维评估与长期健康相关生活质量研究

　　本研究针对CAR T细胞疗法(CAR-T)后患者报告结局(PROs)数据缺乏的问题，开展了欧洲多中心横断面研究，通过EQ-5D-5L/EORTC-QLQ-C30等量表评估389例患者长期健康相关生活质量(HRQoL)。结果显示患者总体HRQoL优于参照组，但存在角色/社交/认知功能领域突出问题，并识别出神经毒性史、女性、高龄等高风险亚组，为优化CAR-T全程管理提供关键循证依据。

　　

随着嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法在血液恶性肿瘤治疗中的广泛应用，其临床疗效已得到充分验证，然而治疗对患者长期生活质量的影响却鲜有关注。患者报告结局（Patient-Reported Outcomes, PROs）能够直接反映治疗对患者生理、心理和社会功能的多维度影响，是评估治疗效果的重要补充。尽管CAR-T疗法显著改善了患者生存，但关于长期健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）、心理健康、社会适应、工作恢复及经济负担等方面的数据严重缺乏，这限制了治疗模式的整体优化和患者支持体系的完善。

为此，由Elise R.A. Pennings、Anne M. Spanjaart等来自荷兰阿姆斯特丹大学医学中心的研究者牵头，联合欧洲10个国家的研究团队，在《Blood Advances》上发表了一项大规模横断面研究，系统评估了欧洲血液恶性肿瘤患者接受CAR-T治疗后的多维PROs。

研究团队于2023年1月至10月期间，通过多语言在线问卷收集了389例接受过CAR-T治疗的血液恶性肿瘤患者的数据，其中56%的患者接受治疗时间超过1年。研究采用了一系列经过验证的评估工具：欧洲五维健康量表（EQ-5D-5L）、欧洲癌症研究与治疗组织生活质量核心量表（EORTC-QLQ-C30）、创伤后应激障碍检查表（PCL-5）及改良版生产力成本问卷（iPCQ），同时设计了特定项目考察治疗体验、未满足的照护需求和HRQoL状况。

研究结果显示，患者的整体HRQoL表现良好：EQ视觉模拟评分（EQ-VAS）均值为73.1（标准差SD=18.5），EQ指数为0.842（SD=0.177），与欧洲一般人群及血液恶性肿瘤匹配对照组相比，总体水平相近或更优。然而，在角色功能、社会功能和认知功能领域，患者报告的问题较为突出。尤其值得注意的是，41%的患者存在身体功能问题，这一比例在女性、高龄及曾有神经毒性病史的患者中更高。神经毒性亚组同时还表现出更严重的认知与社会功能困难。

在心理健康方面，76%的患者对疾病复发存在焦虑，66%担忧感染风险，59%关注长期副作用，另有4%的患者符合临时创伤后应激障碍（PTSD）诊断标准。工作年龄患者中，72%在CAR-T治疗后能够重返工作岗位，但年轻患者（32%）比年长患者（9%）更多面临经济困难。

研究人员通过回归模型和既定临床重要差异阈值进行亚组分析，明确了高风险人群特征及其未满足的照护需求。研究表明，虽然CAR-T治疗后患者总体HRQoL较为乐观，但在躯体、心理及社会功能等多个维度仍存在显著挑战，需在长期随访中给予针对性干预。

该研究首次在欧洲范围内大规模揭示CAR-T治疗后患者的真实生活状况，不仅证实了治疗的长期积极效果，也精准识别了亟待关注的功能障碍领域和高危人群，为制定个体化康复支持策略、优化治疗全程管理提供了重要依据。未来，基于PROs的监测与干预有望成为CAR-T疗法标准化随访的重要组成部分，进一步提升治疗的整体价值。