Sebetralstat（EKTERLY?）获美英首批：开创遗传性血管性水肿（HAE）口服按需治疗新纪元

　　来自KalVista Pharmaceuticals的研究人员开发出口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat（EKTERLY?），用于遗传性血管性水肿（HAE）急性发作的按需治疗。该药物于2025年7月7日在美国首次获批，适用于12岁及以上患者，随后于英国获批并获欧盟积极意见，标志着HAE治疗领域的重要突破。

　　

Sebetralstat（商品名EKTERLY^?）是一种口服生物利用度高的血浆激肽释放酶（plasma kallikrein）抑制剂，由KalVista Pharmaceuticals公司研发，用于遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）急性发作的按需治疗（on-demand treatment）。2025年7月7日，该药物在美国获得首次批准，适用于12岁及以上的成人和儿科患者；随后于同年7月15日在英国获批，用于治疗12岁及以上成人及青少年的HAE发作。欧盟方面也对其给出了积极意见，认可其用于成人及12岁以上青少年HAE急性发作的症状性治疗。本文综述了sebetralstat从研发到获得首批批准的关键里程碑进展。