克拉屈滨单药治疗难治性多系统朗格汉斯细胞组织细胞增生症伴胃肠道受累的临床疗效及风险分层新见解

　　来自某机构的研究人员针对伴胃肠道(GI)受累的难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)开展克拉屈滨(clofarabine)单药治疗研究。结果表明，该方案可使对长春碱、泼尼松及阿糖胞苷耐药的患者获得临床缓解，建议将GI受累纳入LCH高危分层并推进克拉屈滨作为二线首选治疗的临床研究。

　　

朗格汉斯细胞组织细胞增生症(Langerhans Cell Histiocytosis, LCH)是一种可累及多器官系统的罕见组织细胞疾病。研究强调识别胃肠道(Gastrointestinal, GI)受累在LCH诊疗中具有关键意义——即使不存在高危器官侵犯，GI受累病例仍可能对一线及二线治疗方案均表现为难治性。本文报告两例GI受累的LCH病例，这些病例对长春碱(vinblastine)、泼尼松(prednisone)及阿糖胞苷(cytarabine)治疗均无响应，最终通过克拉屈滨(clofarabine)单药治疗实现临床缓解。研究者提出，GI-LCH病例应将克拉屈滨作为二线治疗首选方案进行深入研究，并建议在LCH风险分层算法中将GI受累纳入高危范畴。