TriNetX平台儿科队列规模扩大策略及其在真实世界研究中的价值与应用前景

　　本研究由国际多中心团队开展，针对真实世界证据（RWE）生成中儿科数据稀缺的痛点，通过TriNetX平台系统性扩大儿科队列规模并验证其数据质量。研究证实扩大后的队列能显著提升罕见病统计效能（P<0.01），建立儿科特异性表型算法准确率达92.3%，为儿童精准医疗提供高质量真实世界数据支持，对优化临床试验设计和公共卫生政策具有里程碑意义。

　　

随着真实世界证据（Real-World Evidence, RWE）在医疗决策中重要性日益凸显，儿科领域却长期面临数据稀缺的挑战。本研究通过TriNetX临床研究平台，创新性地采用多源数据整合策略扩大儿科队列规模，涵盖超过200万18岁以下患者的电子健康记录（EHR）。研究团队开发了儿科特异性表型算法（Phenotype Algorithm），经验证其准确率可达92.3%（95%CI: 91.5-93.1）。关键发现包括：扩大后的队列使罕见病统计效能提升40%（P<0.01），成功识别出15种既往未被充分认识的药物不良反应信号（ADR Signals）。采用分布式数据网络（Distributed Data Network, DDN）架构确保各参与机构数据安全合规，同时通过标准化数据模型（OMOP CDM v5.3）实现跨机构异构数据整合。特别值得注意的是，研究证实儿科队列的扩大显著提升了真实世界数据（RWD）对临床试验外部有效性的验证能力，为儿童用药标签外使用（Off-label Use）提供了关键证据支持。该成果对推动儿童精准医疗发展、优化临床试验设计以及制定儿科公共卫生政策具有重要实践价值。