综述：评估大语言模型在消化系统疾病中应用的随机对照试验：一项范围综述

　　本综述系统梳理了当前大语言模型（LLMs）在消化系统疾病领域的随机对照试验（RCTs）研究现状，涵盖已发表及注册中的试验。研究发现LLMs在临床决策支持、患者教育等任务中展现出潜力，但现有研究数量有限且以单中心为主，亟需更多国际多中心、高质量RCTs验证其临床效用与安全性。

　　

引言

大语言模型（LLMs）作为基于Transformer架构的人工智能技术，能够理解和生成类人语言，自2022年ChatGPT发布后迅速渗透至医疗领域。消化系统疾病全球负担沉重，其诊疗过程涉及多源数据整合，对临床决策、患者教育和专业培训提出较高要求，而LLMs在这些领域可能发挥重要作用。然而，LLMs的应用也伴随幻觉输出、性能不一致、算法偏见等风险，需通过随机对照试验（RCTs）严格评估其临床效用与安全性。

方法

本研究遵循PRISMA-ScR指南，系统检索了PubMed、Web of Science等数据库中2022年至2025年的RCTs，并补充检索ClinicalTrials.gov和ICTRP平台中的注册试验。纳入标准为以LLMs为主要干预措施、针对消化系统疾病的RCTs，排除基础研究。数据提取涵盖研究设计、人群、任务类型、模型特性及结局指标，并使用Cochrane RoB 2工具评估偏倚风险。

结果

共识别出14项RCTs（4项已发表，10项进行中），主要来自中国和美国，以单中心研究为主。疾病聚焦于胃肠疾病（8项）和肝胆疾病（3项），目标人群包括患者、学生及医护人员。10项研究使用真实患者数据，4项基于模拟场景。

核心应用场景：

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  医疗任务：临床决策支持（5项）和患者教育（5项）为主，其次为医学教育（2项）及患者沟通（1项）。
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  NLP任务：11项研究聚焦问答任务，分类、对话和文本简化各1项。
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  模型类型：通用LLMs（如ChatGPT）与领域专用模型（如GutGPT）应用比例相近，3项研究采用多模态LLMs（整合图像或语音）。

试验设计特征：

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  主要对比设计为“LLM辅助 vs 无辅助”（8项），结局指标多关注护理管理（6项）和患者体验（3项）。
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  已发表试验初步显示LLMs在提升患者理解度、医学教育效果及临床信任度方面具有潜力，但均存在偏倚风险。

典型案例：

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  GutGPT针对上消化道出血管理，结合风险预测与LLM决策支持，初步RCT显示其可提升医生对AI系统的信任度和知识掌握水平。
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  一项试验比较ChatGPT与消化科医生生成的饮食指导，患者评价无显著差异。

讨论

当前LLMs在消化疾病领域的RCTs仍处于早期阶段，存在以下挑战与机遇：

1. 1.
   证据缺口：研究数量少且异质性强，需更多以真实患者结局为重点的多中心试验。
2. 2.
   模型选择：通用模型与领域专用模型的平衡需结合任务需求、资源成本及部署可行性综合考虑。
3. 3.
   技术演进：多模态LLMs有望整合影像、语音等多维数据，但面临跨模态学习与计算效率的挑战。
4. 4.
   伦理与报告规范：需关注数据隐私、算法公平性等问题，并采纳TRIPOD-LLM等专用报告框架提升透明度。

未来研究应优先开展国际合作、优化模型适配性，并严格遵循伦理与报告标准，以推动LLMs安全融入临床实践。

结论

本综述揭示了LLMs在消化系统疾病领域的应用潜力及当前证据基础的局限性。尽管初步结果积极，仍需设计严谨、关注真实世界结局的RCTs支持其临床转化。跨学科合作与标准化评估框架将是推动该领域发展的关键。