意大利早期用药实践：Abemaciclib在C(nn)分类下实现高风险乳腺癌辅助治疗的可及性与卫生经济学效益

　　意大利研究人员通过真实世界研究，探讨Abemaciclib（Verzenios?）在C(nn)分类下用于HR+/HER2-高风险早期乳腺癌辅助治疗的临床与经济效益。研究显示，该方案显著降低35%的复发与远处转移风险，并节约医疗成本，为创新药物早期可及性政策提供重要参考。

　　

意大利法规允许制药企业在完成药品价格谈判前，通过集中审批程序将药物投放市场，并将其归类为C(nn)类别——即“未谈判、非报销”药物。自2022年4月4日起，Verzenios^?（Abemaciclib）以名义价格进入该分类，用于高风险早期乳腺癌的辅助治疗。

关键临床研究MonarchE显示，Abemaciclib联合内分泌治疗（Endocrine Therapy, ET）可将高风险患者的复发和远处转移风险降低35%。治疗持续24个月，其获益——包括无侵袭性疾病生存期（Invasive Disease-Free Survival, IDFS）和无远处复发生存期（Distant Relapse-Free Survival, DRFS）——持续至48个月，证实了长期疗效与耐受性。Abemaciclib联合ET组中乳腺癌相关死亡率为4.2%，低于单用ET组的4.9%。此外，对照组发生转移性疾病的比例近乎Abemaciclib组的两倍。

在意大利，约2000名患者在C(nn)分类下接受Verzenios^?治疗，因药品仅为象征性收费（每包1欧元），未对国家卫生系统预算造成压力。这一做法通过避免辅助治疗全费用和预防转移复发，实现了显著节约：每100名接受治疗的患者中，因避免35例转移复发，约节省52.5万欧元（按每例转移管理成本1.5万欧元计）。从第三年起，因患者无需接受转移性乳腺癌治疗，可进一步节省每人约1.7万欧元。

Abemaciclib是欧盟首个且唯一获批用于辅助治疗的CDK4/6抑制剂，具有双适应症（转移性和早期乳腺癌）。其疗效与安全性在Monarch2、Monarch3等临床试验中得到证实，针对内分泌耐药和敏感人群均显示显著生存获益。

从卫生系统可持续性角度看，意大利高风险HR+/HER2-早期乳腺癌患者仅占年新发患者的6%，约3408人。Abemaciclib以象征性价格提供，不仅加速了药物可及，也为医院预算带来直接节约，同时避免了后续高成本转移性疾病的治疗负担。

C(nn)分类作为一种临时通道，填补了EMA集中批准与国家价格谈判之间的空窗期，使创新疗法能及时惠及患者。然而，该机制也受限于企业推广动力与定价策略差异，其实际应用效果仍需更系统性的数据支持。

综上所述，Abemaciclib在意大利的早期用药实践为创新药物准入政策提供了重要范例，凸显了跨部门协作在平衡药物可及性、临床需求与经济可持续性之间的关键作用。