2023-2025年肿瘤药物短缺的关键驱动因素与缓解策略：供应链脆弱性分析与政策改革路径

　　本综述系统剖析了肿瘤药物短缺危机的现状与根源，指出供应链脆弱性（如低价压力、生产地域集中、制造复杂性及质量问题）是导致短缺的核心因素。文章借助美国药典（USP）Medicine Supply Map的预测模型，提出以脆弱药物清单（VML）为核心的政策解决方案，倡导通过支付改革、产能强化及跨部门协作构建可持续的医药供应链体系，为临床实践与政策制定提供关键数据支撑。

　　

DRUG SHORTAGES LANDSCAPE

Introduction

近年来，药物短缺现象在多类药物中愈发普遍，对癌症等疾病的治疗造成严重冲击。2024年底，美国食品药品监督管理局（FDA）报告显示美国存在98种活跃且持续的药物短缺。政策制定者、监管机构、制药企业、支付方及医疗系统正协力识别医药供应链中的风险与脆弱环节，以保障患者治疗可及性。

美国药典（USP）开发的Medicine Supply Map是一种基于预测分析的工具，通过整合USP、FDA、CMS、EMA、WHO及私营部门数据，对全球原料药（API）和成品制剂生产基地进行监测，覆盖92%的FDA批准仿制药。该平台识别出四大短缺风险驱动因素：低价药品（尤其是老仿制药）、制造复杂性（如无菌注射剂）、地理集中性（单一或少数生产基地）以及质量问题（如监管检查不合格或产品召回）。

基于上述因素及100余项额外风险指标（如市场集中度、API合成复杂度等），Medicine Supply Map计算得出脆弱性评分（Vulnerability Score），用以预测未来12个月内药品短缺概率。美国处方药的平均脆弱性评分约为20%。

ONCOLOGY DRUG SHORTAGES

肿瘤药物短缺问题尤为突出，多家媒体报道了医院实施剂量配给的情况。2023年10月，USP发布了对20种癌症药物供应链脆弱性的分析结果，其中7种药物的短缺风险是平均水平的3至5倍。

以铂类化疗药物cisplatin和carboplatin为例，两者自2023年起脆弱性评分显著升高。Carboplatin自2023年4月起处于短缺状态，cisplatin则从2023年2月短缺至2024年6月，并于2025年5月再次被列入ASHP短缺清单——这与USP模型的预测一致。

ROOT CAUSES OF ONCOLOGY DRUG SHORTAGES

肿瘤药物短缺的四大风险因素相互关联、共同作用：制造复杂性推高成本，低药价进一步压缩利润空间，导致企业倾向于集中在少数大型生产基地以降低成本，从而形成“单点故障”；低利润也阻碍了对质量管理体系的投入。需求突增或供应中断则会加剧短缺。

癌症治疗药物尤其受这些因素影响：其制造过程复杂（如抗肿瘤药物本身具有细胞毒性，需严格安全生产规范），且老仿制药价格极低。数据显示，短缺的注射类抗癌药平均价格为每瓶2美元，而非短缺药物平均价格为1423美元；口服固体药物短缺品种平均每片1美元，非短缺品种为7.5美元。

地理集中性同样显著。如表1所示，2022年至2025年间，多种关键抗癌药的生产高度集中：nivolumab的100%美国供应来自单一美国工厂；tamoxifen在2022年50%产自英国一工厂，2025年69%转至印度一工厂。此外，印度某单一设施同时生产24%的cisplatin、84%的temsirolimus注射剂、43%的carmustine和8%的carboplatin，成为供应链中的高危节点。

PATIENT IMPACT, CLINICAL CHALLENGES, AND ETHICAL IMPLICATIONS

药物短缺对癌症患者及家庭造成严重影响，包括治疗延迟、改用疗效较差的方案或错过给药，甚至危及生命。

临床医生在短缺期间面临巨大挑战，需在保障患者治疗的同时管理药品库存、实施配给，并做出艰难的伦理抉择。调查显示，75%的肿瘤药师曾因短缺而调整治疗方案（如延迟、减量或换药），往往导致疗效下降。专业团体如美国临床肿瘤学会（ASCO）已制定相关临床与伦理指南，建议优先分配紧缺抗肿瘤药物，并探索治疗替代、临床试验药物重新分配及药品回收再利用等策略。

ADVOCACY FOCUSED INTERVENTIONS

Coalition Building

面对持续的短缺危机，患者组织、公共卫生倡导者及临床医生呼吁政策层面采取全面行动。2024年，ASCO动员500名肿瘤医生要求国会介入。

USP与美国癌症协会行动网络（ACS CAN）共同组建了药物短缺工作组（Drug Shortage Task Force），汇聚近30家利益相关组织，包括患者、提供者、医疗系统和公共卫生团体，共同发布行动倡议，提高政策制定者对短缺根源的认识，推动数据驱动的解决方案。该联盟通过持续会议与针对性倡导，致力于提升供应链全链条的协同响应能力。

EVIDENCE-BASED AND DATA-DRIVEN POLICY SOLUTIONS

解决短缺需系统性的长期改革，工作组聚焦以下几大政策方向：

• •
  协调供应链韧性行动：加强联邦机构与非政府利益相关方在医药供应链韧性与可靠性方面的协调，明确权责与资金支持，设定可衡量的成果指标。
• •
  增强供应链可见性：投资早期预警能力，整合分散的数据信号以识别风险，形成可操作的短缺预测与缓解洞察。
• •
  建立并利用脆弱药物清单（Vulnerable Medicines List, VML）：基于药物必需性、需求及供应链脆弱性评估，识别高风险药物，指导资源分配与投资决策，近期已开发完成并投入应用。
• •
  通过支付改革激励高质量与可靠供应链：建立基于质量、韧性及储备能力的采购与支付模式，推动市场向可持续供应转变。
• •
  强化制造能力：通过经济激励等措施鼓励关键药物的多来源供应、生产基地地理多样化及生产冗余配置。

CONCLUSIONS

过去二十年中，药品供应链日益复杂、冗长且分散，导致能见度低、脆弱性高，进而引发肿瘤药物等重要疗法的短缺。成功的倡导需兼顾短期危机管理与长期结构性改革，通过联盟合作凝聚多方声音，推动证据本位、数据驱动的解决方案，最终将碎片化的系统转变为保障救命药可及性的可靠体系。