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综述:rIX-FP在血友病B患者中的预防性应用
血友病B的治疗革命:rIX-FP的临床价值与应用前景Abstract血友病B是一种X连锁遗传性出血性疾病,主要由F9基因突变导致凝血因子IX(FIX)缺乏。患者表现为反复自发性关节、肌肉出血,严重影响生活质量。传统预防治疗需每周2-3次静脉输注标准半衰期FIX制剂,治疗负担沉重。rIX-FP作为重组白蛋白融合蛋白,通过创新技术将半衰期延长至92-101.7小时,为患者提供更优治疗方案。HIGHLIGHTS• rIX-FP是目前唯一可实现21天给药间隔的EHL因子• 临床研究显示其年化自发出血率(AsBR)可降至0.0• 手术期单次给药即可维持有效止血• 显著降低年FIX消耗量达67%• 改善患
来源:Future Rare Diseases
时间:2025-09-16
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18F-NaF PET与CT联合成像在FOP患者异位骨化评估中的比较研究:来自LUMINA-1试验的附加分析
这项针对进行性骨化性纤维发育不良(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva, FOP)的影像学研究揭示了重要发现。FOP作为一种罕见遗传病,其特征是软组织中异常形成异位骨(Heterotopic Ossification, HO),导致进行性运动功能丧失。LUMINA-1临床试验的附加分析聚焦于比较两种影像学技术:18F标记氟化钠正电子发射断层扫描(18F-NaF PET)联合X射线计算机断层扫描(CT)与单独CT扫描。研究纳入44例接受实验性药物garetosmab或安慰剂治疗的FOP成人患者,分别在基线、治疗8周和28周时进行影像评估。有趣的是,尽管研究人
来源:Future Rare Diseases
时间:2025-09-16
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综述:作为医疗设备的软件:美国的要求和监管环境
ABSTRACT医疗软件的深度整合正在重塑现代医疗体系,从精准诊断到个性化治疗方案,其发展速度远超传统监管体系的适应能力。尤其当人工智能(AI)和机器学习(ML)技术融入软件作为医疗设备(Software as a Medical Device, SaMD)时,这种变革不仅体现在技术层面,更对医疗监管的基础逻辑提出了全新挑战。Introduction通过PubMed、Google Scholar等数据库的文献分析显示,2013-2025年间SaMD的监管范式经历了三次重大迭代。最初将软件视为医疗器械附件的1.0阶段,发展到承认其独立医疗功能的2.0阶段,直至当前应对AI/ML动态学习特性的3.
来源:Expert Review of Medical Devices
时间:2025-09-16
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综述:肢端肥大症个体化医疗的进展——来自ACROFAST临床试验的启示
ABSTRACT肢端肥大症的治疗策略正经历从经验性用药向精准医疗的范式转变。传统一线生长抑素受体配体(first-generation somatostatin receptor ligands, fgSRLs)的试错疗法虽仍被指南推荐,但存在缓解率低、起效慢的缺陷。Introduction随着肿瘤分子分型技术和影像组学的进步,基于生物标志物的个体化方案展现出显著优势。ACROFAST试验证实,通过术前评估生长抑素受体亚型2(SSTR2)表达水平,可预测患者对fgSRLs的敏感性,使生化控制率提升40%,中位达标时间缩短至6个月。Areas covered关键突破体现在三方面:1.手术预后预测
来源:Expert Review of Endocrinology & Metabolism
时间:2025-09-16
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库欣综合征患者生长激素缺乏症的诊疗进展:机制探索与临床管理新视角
内源性库欣综合征(CS)作为伴随显著发病率与死亡率的疾病,即便患者达到临床缓解期,仍面临多种并发症威胁,其中生长激素缺乏(Growth Hormone Deficiency, GHD)尤为突出。最新研究聚焦垂体瘤所致库欣病(CD)患者群体,通过PubMed文献检索(截至2025年7月)系统梳理发现:发病机制方面,GHD在活动期CS患者中高发,且可能持续存在于缓解期个体。儿童患者主要表现为线性生长受阻,成人则常见心血管代谢负担加重——包括高血压、糖尿病(DM)、心脑血管疾病发生风险上升,同时伴随肌力减退、骨密度(Bone Mineral Density, BMD)下降及骨折率升高。诊断标准强调需
来源:Expert Review of Endocrinology & Metabolism
时间:2025-09-16
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"双向孟德尔随机化揭示重性抑郁障碍与高血压的遗传因果关系:一项两样本研究"
当女性步入45-55岁的绝经期(Menopause)这一特殊生理阶段,体内激素的剧烈波动就像一场"内分泌交响乐"的变奏,可能引发血管舒缩症状(Vasomotor Symptoms, VMS)、睡眠障碍等一系列健康挑战。最新研究通过系统分析四大数据库(PubMed/Embase/Scopus/Web of Science)揭示:采用生活方式医学(Lifestyle Medicine)的六大支柱干预——包括地中海饮食(Mediterranean Diet)、每周150分钟中等强度运动、正念减压(MBSR)、戒烟限酒、保证7-8小时优质睡眠以及建立社会支持网络,可使更年期女性获得多重健康收益。研究数
来源:Clinical and Experimental Hypertension
时间:2025-09-16
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神经保护肽OL-FS13通过Nrf2/HO-1通路减轻心脏凋亡与心肌梗死损伤的机制研究
当卵巢按下暂停键(Menopause),45-55岁女性体内激素的集体谢幕往往伴随着潮热(Vasomotor symptoms)、失眠和代谢紊乱的连锁反应。最新研究揭示,神经保护肽OL-FS13如同细胞特工,通过激活Nrf2/HO-1这条抗氧化防御通路,在心肌梗死战场上双线作战——既能摁住凋亡程序的启动键(Apoptosis),又能修复缺血损伤的心肌组织。科学家们构建了严谨的证据链:从分子水平的Nrf2转录因子激活,到组织层面的梗死面积测量,证实OL-FS13可使心肌细胞获得"抗氧化护盾"。特别值得注意的是,该肽段通过上调血红素加氧酶-1(HO-1)的表达,将有害的血红素转化为具有细胞保护作用
来源:Clinical and Experimental Hypertension
时间:2025-09-16
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综述:生活方式医学在绝经期健康中的作用:非药物干预措施回顾
Abstract绝经作为女性45-55岁间的自然生理阶段,伴随的激素变化可能引发症状负担(Symptom Burden)、生活质量下降及慢性病风险上升。尽管非疾病状态,其健康管理需个体化、整体化策略。生活方式医学通过非药物手段为这一过渡期提供了科学干预框架。Objective研究聚焦LM六大核心要素对围绝经期(Perimenopausal)、绝经期及绝经后(Postmenopausal)女性的健康影响,旨在评估其在症状缓解和慢性病预防中的循证价值。Method通过系统检索PubMed、Embase等数据库(2000-2024),筛选评估LM单支柱或多支柱干预的同行评议研究。关键词包括绝经相关症
来源:Climacteric
时间:2025-09-16
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二十二碳六烯酸通过上调MRP1蛋白表达抑制未结合胆红素神经毒性的保护机制研究
新生儿黄疸导致的未结合胆红素(UCB)蓄积会引发严重神经损伤,这一临床难题亟待解决。最新实验将星形胶质细胞分为四组:空白对照组(SAL)、单纯DHA处理组(50µM)、UCB损伤组(50µM)以及联合干预组(UCB+DHA)。令人振奋的是,DHA如同细胞卫士般将凋亡率压至最低(p<0.001),使存活细胞数量显著回升。深入机制研究发现,DHA能巧妙调节神经递质平衡——让过度活跃的谷氨酸收敛锋芒,使紊乱的钙离子(Ca2+)重归稳态。更神奇的是,它像能量魔法师般提升ATP产量,同时激活细胞膜上的"排毒泵"多药耐药蛋白1(MRP1),其表达量较对照组显著跃升(p<0.05)。这些发现为破解新生儿胆红
来源:Toxicology Mechanisms and Methods
时间:2025-09-16
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综述:银杏叶植物化学成分在年龄相关性眼病中的应用
银杏叶的植物化学宝库与眼健康银杏(Ginkgo biloba)作为传统中药的明星物种,其叶片中富含超过200种活性成分,其中黄酮苷(如槲皮素、山奈酚)和萜内酯(银杏内酯、白果内酯)被证实具有显著的抗氧化与抗炎特性。这些成分通过清除自由基(ROS)、抑制核因子-κB(NF-κB)通路,在视网膜色素上皮细胞(RPE)和神经节细胞中展现出双重保护作用。对抗三大致盲眼病的分子武器在青光眼模型中,GBEs通过上调超氧化物歧化酶(SOD2)表达,减少视神经轴突退化;对于糖尿病视网膜病变,其抑制血管内皮生长因子(VEGF165)的作用堪比现行抗VEGF药物;而在AMD领域,GBEs通过激活Nrf2/ARE通
来源:Journal of Dietary Supplements
时间:2025-09-16
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银马解毒颗粒通过抑制PI3K-AKT/mTOR通路调控氧化应激治疗急性咽炎的网络药理学与实验验证
这项研究揭示了传统中药银马解毒颗粒(YMJD)治疗急性咽炎的科学内涵。通过网络药理学分析锁定三大核心靶点——蛋白激酶B(AKT1)、白介素6(IL6)和白介素1β(IL1B),分子 docking技术证实其活性成分柚皮素(naringenin)、槲皮素(quercetin)和芦荟大黄素(aloe-emodin)能与这些靶点稳定结合。通路富集分析指出,YMJD主要通过抑制活性氧应激(oxidative stress)和PI3K-AKT信号转导通路发挥疗效。在动物实验中,YMJD展现出显著的抗炎效果,能有效缓解急性咽炎大鼠的临床症状。机制研究表明,其通过下调PI3K/AKT/哺乳动物雷帕霉素靶蛋白
来源:Journal of Asian Natural Products Research
时间:2025-09-16
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基于计算与实验联用的含苯丙素类中药抗高尿酸血症多靶点治疗机制研究
高尿酸血症(Hyperuricemia)这一代谢性疾病正引发全球关注,其核心病理环节在于黄嘌呤氧化酶(Xanthine oxidase, XO)介导的尿酸过度生成。最新研究通过计算机辅助药物设计(in silico)与体外实验(in vitro)相结合的策略,系统分析了6种富含苯丙素类化合物的中药材。运用分子对接和网络药理学技术,筛选出73个具有治疗潜力的活性分子,这些化合物能通过多靶点协同作用调控XDH(即XO)、IL-6、TLR4等关键靶标。特别值得注意的是,实验验证阶段发现天然产物花旗松素(taxifolin)、桑色素(morin)和鞣花酸(ellagic acid)展现出显著的XO抑制
来源:Journal of Asian Natural Products Research
时间:2025-09-16
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喀拉拉裸盖菇中毒致动态心肌损伤与幻觉潜伏期变异性:中国首例分子确诊系列病例研究
在成都发生的喀拉拉裸盖菇(Psilocybe keralensis)中毒事件中,研究人员观察到令人警觉的临床特征。四名误食者将这种含裸盖菇素(psilocybin)的毒蕈当作可食用品种,摄入量达16-90克后,前驱症状(如眩晕)5-20分钟内即显现,但幻觉发作时间却差异悬殊(10-180分钟)。150mmHg),其中一例在摄入4小时后血压飙升至182/110mmHg,同时伴随明确心肌损伤证据——心肌肌钙蛋白T(cTnT)峰值浓度达188.70pg/mL(正常值<14pg/mL)。实验室检查还发现短暂性骨骼肌受累,肌红蛋白(myoglobin)浓度最高升至127.3ng/mL,所幸第二日即恢复正
来源:Clinical Toxicology
时间:2025-09-16
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基于呕吐物分子鉴定的毒蘑菇中毒病例研究:揭示鹅膏菌误诊及毒素分析
这项突破性研究报道了从蘑菇中毒患者呕吐物中成功实现分子鉴定的案例。2018年9月日本山形县发生中毒事件后,研究人员收集了女性患者的4份呕吐标本,其中3份在摄入7小时后仍能通过聚合酶链式反应(PCR)扩增出185碱基对(bp)的内部转录间隔区(ITS)序列。基因测序显示与Amanita ibotengutake(鹅膏菌)达到100%同源性,推翻了最初基于形态学误判的Amanita pantherina(豹斑鹅膏)结论——值得注意的是这两种蘑菇直到2002年才被确认为不同物种。液相色谱-串联质谱(LC-MS/MS)在所有标本中检出神经毒素:总量0.053 mg的鹅膏蕈氨酸(ibotenic aci
来源:Clinical Toxicology
时间:2025-09-16
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基于常规血尿指标的百草枯中毒预后预测模型构建及验证研究
这项针对急性百草枯中毒(paraquat poisoning)的回顾性研究揭示了常规实验室指标的强大预测价值。通过分析2009-2024年间的临床数据,研究者采用岭回归(ridge regression)筛选出六大关键指标:百草枯摄入量、中性粒细胞绝对值(ANC)、尿蛋白浓度、血清碳酸氢盐、血清肌酐(creatinine)和血糖水平。研究团队创新性地运用主成分分析(PCA)构建复合预后指数,在训练集(n=268)和验证集(n=31)中均表现出色,ROC曲线下面积(AUC)高达0.921。当评分阈值设为4.35时展现最佳诊断效能,而评分≥5时患者死亡率预测概率飙升至94%。该成果为临床医生提供了
来源:Clinical Toxicology
时间:2025-09-16
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居家心脏康复中X-CircuiT与传统运动训练对冠状动脉疾病患者的非劣效性随机对照研究
这项开创性研究将目光投向居家心脏康复领域,科学家们设计了一项头对头比较试验。新型交互式循环训练系统(X-CircuiT)与传统结构化运动方案在冠状动脉疾病(coronary artery disease, CAD)患者中展开较量,研究团队采用严谨的随机对照非劣效性试验设计。受试者为伴有心血管危险因素的CAD患者群体,研究人员精心设置了包括峰值摄氧量(VO2peak)、运动持续时间等关键生理指标作为主要终点。令人振奋的是,经过系统干预后,X-CircuiT组患者的心肺适能改善程度与传统运动组相当,两组在次要终点如血脂谱改善、体成分变化等方面也展现出可比性。该研究突破性地证实,这种融合游戏化元素的
来源:Annals of Medicine
时间:2025-09-16
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按压针刺激对胸腔镜手术患者术后肺部并发症的影响:一项随机对照试验
背景高风险的胸腔镜手术(VATS)患者常面临术后肺部并发症(PPCs)的挑战,包括肺炎、肺不张等。传统中医理论认为,通过刺激特定穴位(如肺俞BL13、太渊LU9)可调节气血运行。按压针作为一种微创针灸技术,具有操作简便、留针时间长的特点,但其对PPCs的影响尚未明确。方法研究纳入87例VATS患者,随机分为按压针组(n=48)和假针组(n=39)。干预组在麻醉前和术中接受双侧LU9、RN17、LU6及BL13穴位刺激,持续至术后48小时。主要终点为7天内PPCs发生率,次要终点包括炎症因子(TNF-α、IL-6、HIF-1α)、呼吸力学参数(Ppeak、Cdyn)及疼痛评分(NRS)。结果PP
来源:Annals of Medicine
时间:2025-09-16
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丘脑底核深部脑刺激治疗帕金森病的五年疗效与安全性评估
这项突破性研究追踪了137名中晚期帕金森病(PD)患者接受双侧丘脑底核(Subthalamic Nucleus, STN)深部脑刺激(Deep Brain Stimulation, DBS)治疗后的五年数据。令人振奋的是,在关闭药物状态下,患者统一帕金森病评定量表(UPDRS-III)运动评分从基线42.8分骤降至21.1分(第一年改善51%),五年后仍保持27.6分(持续改善36%)。更妙的是,那些困扰患者的异动症就像被按了静音键——症状评分从4.0分锐减至1.0分,降幅高达75%。日常生活中的穿衣吃饭也不再是难题,UPDRS-II评分显示患者自理能力提升22%。研究者还发现个"意外之喜":
来源:JAMA Neurology
时间:2025-09-16
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血浆磷酸化tau蛋白217(p-tau217)作为生物标志物在淀粉样蛋白β阳性认知未受损人群中筛查 preclinical阿尔茨海默病的应用价值
这项横断面队列研究揭示了血浆磷酸化tau217(p-tau217)在识别preclinical阿尔茨海默病(AD)中的重要价值。研究纳入了12个国际观察性队列中2916名认知未受损的受试者,通过比较免疫测定法和质谱法检测p-tau217的性能,发现该生物标志物能有效区分淀粉样蛋白β(Aβ)病理状态。数据显示,p-tau217作为独立检测指标时,对Aβ阳性的阳性预测值(PPV)达到79%,整体准确率为81%。当采用创新的两步法筛查策略——先用血浆检测初筛,再通过脑脊液(CSF)检测或Aβ正电子发射断层扫描(PET)确认——可将PPV显著提升至91%。这种策略虽然需要筛查更多受试者(677人vs
来源:JAMA Neurology
时间:2025-09-16
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全球社会隔离趋势与收入差异:基于2009-2024年跨国队列的流行病学分析
这项覆盖159个国家、历时16年(2009-2024)的大型研究犹如一面社会显微镜,通过标准化问卷捕捉到2,483,935名成年人(平均年龄41.7±17.9岁)的社交网络变化。当被问及"遇到困难时是否有亲友可求助"时,回答"否"的比例在疫情前保持稳定,却在2020年出现戏剧性转折——全球隔离率如同被按下加速键,低收入群体首当其冲(26.4% vs 高收入群体15.6%),形成10.8个百分点的"社交鸿沟"。令人警惕的是,这种"孤独流行病"(loneliness epidemic)并未随疫情缓和而消退。2020-2024年间,高收入群体的隔离率以每年1.9[95%CI,0.7-3.1]个百分点
来源:JAMA Network Open
时间:2025-09-16