• 英国开始放松基因编辑作物和动物的规则

                    英国有关基因编辑的规定预计不会像约翰·英尼斯中心正在测试的这种富含铁元素的小麦那样严格。约翰英纳斯中心/ FLICKR            鲍里斯·约翰逊(Boris Johnson) 2019年成为英国首相时，曾承诺要“将英国非凡的生物科学领域从反转基因法规中解放出来”。在今年1月最终脱离欧盟之前，该国不得不遵守严格的欧洲生物技术法规。人们普遍预计，政府将在下个月兑现约翰逊的承诺，让一些转基因作物

  来源：sciencemag

  时间：2021-05-27

• 首次对神经元进行全基因组CRISPR筛选，结果令人惊讶

        一个神经元的超分辨率显微镜显示了当激活蛋白原基因被抑制时，溶酶体内脂质的积累。当一个细胞中的单个基因被开启或关闭时，其产生的存在或缺失会影响细胞的功能和存活。在5月24日发表在《自然神经科学》(Nature Neuroscience)上的一项新研究中，加州大学旧金山分校的研究人员通过分别切换人类基因组中的20,000个基因，成功地将这种效应编入人类神经元。通过这样做，他们创造了一种可用于许多不同细胞类型的技术，以及一个数据库，其他使用新技术的研究人员可以提供类似的知识，创建一个横跨整个人类细胞谱的疾病基因功能的图片。“这是揭示疾病基因背后机制的关键

  来源：Nature Neuroscience

  时间：2021-05-25

• 如何准确评估CRISPR基因组编辑中的错误

  CRISPR技术使研究人员可以通过改变DNA序列，从而改变基因功能来编辑基因组。它有许多潜在应用包括纠正遗传缺陷，治疗和预防疾病的传播以及改良农作物。例如CRISPR-Cas9等技术可以设计基因组编辑工具，对特定基因或功能元件所在的染色体上的目标靶点进行极为明确的改变。然而，CRISPR编辑也有可能导致其他意想不到的基因组变化。这些被称为脱靶活动，当靶向基因组中的几个不同位点时，靶标活性可能导致易位，异常的染色体重排以及其他意外的基因组修饰。控制脱靶编辑活动是使CRISPR-Cas9技术准确，并适用于医学实践的主要挑战之一。当前用于量化脱靶活性的测量分析和数据分析方法无法提供统计评估，在编辑率

  来源：生物通

  时间：2021-05-25

• CRISPRi/CRISPRa筛选揭示可能导致痴呆的神经元特异性通路

  加州大学旧金山分校(University of California, San Francisco)的研究人员通过整合基于crispr的功能基因组学和干细胞技术，发现了控制神经元对慢性氧化应激反应的途径，慢性氧化应激与神经退行性疾病有关。由Martin Kampmann博士领导的研究人员确定了人类干细胞产生的神经元中的单个基因在失活或激活后是如何影响神经元应对有毒含氧分子的能力的。令他们惊讶的是，研究人员发现，如果编码溶酶体蛋白的基因被禁用，神经元对氧化应激变得更脆弱。这一发现于5月24日发表在《自然神经科学》(Nature Neuroscience)杂志上，文章题为“Genome-wide

  来源：

  时间：2021-05-25

• 准确评价CRISPR基因组编辑

  CRISPR技术允许研究人员通过改变DNA序列从而修改基因功能来编辑基因组。它的许多潜在应用包括纠正遗传缺陷、治疗和防止疾病传播以及改良作物。基因组编辑工具，如CRISPR-Cas9技术，可以被设计成对染色体上特定基因或功能元件所在的预定目标做出极其明确的改变。然而，一个潜在的并发症是CRISPR编辑可能导致其他意想不到的基因组变化。这些被称为脱靶活动。当瞄准基因组中的几个不同位点时，脱靶活性可能导致易位、染色体异常重排以及其他意想不到的基因组修饰。控制偏离目标的编辑活动是使CRISPR-Cas9技术准确和适用于医疗实践的核心挑战之一。目前用于量化脱靶活性的测量方法和数据分析方法没有提供统计评

  来源：Nature Communications

  时间：2021-05-24

• Nature Metabolism ：嘌呤会影响癌症的发展吗?

        图片:第一作者Kai-Chun Li和通讯作者Giulio Superti-Furga。许多疾病的发展过程与表观遗传调节有关。BRD4是一种重要的癌症标志物，参与了调节过程。奥地利科学院CeMM分子医学研究中心的首席研究员和科学主任Giulio Superti-Furga的研究小组最近进行了一项研究，现在表明嘌呤的供应和细胞嘌呤的合成可以影响BRD4的活性，从而在癌变过程中发挥作用。研究结果发表在《自然新陈代谢》杂志上。染色质是细胞核的核心成分。它指的是大约两米长的人类DNA与蛋白质的复合体，这些蛋白质组织DNA，使某些基因激活或失活，这取决于细胞

  来源：Nature Metabolism

  时间：2021-05-11

• 《自然-方法》发布高效RNA编辑工具：两类新的CRISPR/Cas13系统

  　CRISPR/Cas13是一类RNA介导的靶向RNA切割的系统，它被广泛地应用于RNA敲低、RNA单碱基编辑、RNA定点修饰、RNA活细胞示踪以及核酸检测领域。相比于传统的RNA干扰技术，Cas13系统具有更高的敲低效率和特异性；相比于Cas9介导的DNA编辑技术，Cas13不会对基因组造成永久性改变，甚至可以通过药物来调控RNA编辑，使其具有可逆性，因此在疾病治疗上具有比较独特的优势。2015年，美国Eugene Koonin实验室和张锋团队合作，利用计算生物学方法在微生物宏基因组数据库中发现了Cas13a(c2c2),Cas13b(c2c6)和Cas13c(c2c7)三种系统，并证明了这

  来源：中科院

  时间：2021-05-07

• NSR开发新型高效稳定的食蟹猴加速传代技术

  　　食蟹猴作为一种高等模式动物，被广泛应用于脑科学和生物医药研究中。随着近年来基因编辑技术的快速发展，遗传修饰的非人灵长类模式动物将会在生物医学研究和新药研发中扮演越来越重要的角色。但无论是通过慢病毒载体介导技术得到的转基因猴还是通过CRISPR-Cas9等分子核酸酶技术获得的基因编辑猴，其首建个体（F0）都存在嵌合突变现象，因此不能成为可对比分析的理想动物模型。F0经自然繁育如果能够将突变基因传递下去则可以得到无嵌合的子一代个体（F1）。 　　然而常用的非人灵长类实验动物食蟹猴和恒河猴都具有很长的青春前期，其自然繁育周期需要近5年时间。灵长类动物的生殖发育进程与啮齿类动物差别较大。

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-05-06

• Science长文：揭示护卫CRISPR-Cas的全新毒素-抗毒素RNA系统

  　　2020年10月，基于CRISPR-Cas9系统建立的基因组编辑技术获得了“2020年度诺贝尔化学奖”。实际上，这一革命性生物技术起源于科学家们对微生物中一种特殊的免疫系统（即CRISPR-Cas系统）的研究。CRISPR-Cas系统是在原核微生物（古菌和细菌）中广泛存在的抗病毒（噬菌体）免疫系统。宿主菌通过将入侵病毒的特定DNA序列插入到其CRISPR结构中，可形成对该病毒的永久性“记忆”。这些记忆性序列（称为spacer）可转录加工生成crRNA、指导CRISPR-Cas系统效应物（如Cas9或Cascade复合物）特异性识别和切割再次入侵的病毒，实现对该类病毒的适应性免疫。CRISP

  来源：中科院

  时间：2021-05-02

• Nature子刊：单细胞CRISPR技术解读染色质可及性在癌症中的作用

  在今天发表在《自然生物技术》上的一篇科学界的新资源中，纽约基因组中心（NYGC）和纽约大学（NYU）的Neville Sanjana博士实验室的研究人员开发了CRISPR sciATAC，一个新的整合遗传筛选平台，联合捕获全基因组CRISPR基因扰动和单细胞染色质可及性。利用这项技术，他们分析了基因组组织的变化，并创建了一个大规模图谱，说明单个染色质改变酶的缺失如何影响人类基因组。新方法利用基因编辑系统CRISPR的可编程性，并行剔除几乎所有与染色质相关的基因，为研究人员提供了对DNA可及性在癌症和涉及染色质的罕见疾病中的作用的更深入的见解。单细胞技术的最新进展使科学家能够分析染色质，即驻留在

  来源：New York Genome Center

  时间：2021-04-30

• 最新综述：基于CRISPR/cas的诊断和基因治疗

  CRISPR技术是一种简单、快速、经济有效和精确的基因编辑技术，它使诊断和基因治疗发生了革命性的变化。快速和准确的疾病诊断对定点检测(POCT)和专业医疗机构至关重要。crispr相关(Cas)蛋白系统由于其优势，阐明了新的诊断方法在护理点(POC)。此外，基于CRISPR/ cas的基因编辑技术在基因治疗方面也取得了各种突破。它已被用于各种无法治疗的疾病的临床试验，包括癌症、血液病和其他综合症。目前，CRISPR/Cas的临床应用主要集中在体外治疗。近年来，基于CRISPR-Cas9的体外基因治疗研究取得了巨大进展。尽管有这些努力，体内CRISPR/Cas基因治疗仍处于初级阶段。在这篇综述中

  来源：BIO Integration

  时间：2021-04-28

• 四川大学最新发现：榛子基因组拼图中的最新一块

        图片:榛子物种高质量基因组的能力为高精度分子育种提供了资源，而不是传统的经验育种方法。几千年来，人类一直在培育植物以获取其经济价值。传统上，植物育种技术包括嫁接和杂交等繁琐和耗时的技术，以提高抗病和高营养含量等经济价值性状。现在，有了使用革命性的基因编辑工具，特别是CRISPR-Cas9系统编辑植物DNA的能力，与使用传统技术相比，可以更容易、更有效地提高植物的经济价值性状。但为此，有必要对重要经济作物的整个基因组进行测序，并确定控制这些理想性状的所有基因。榛子是一种重要的经济作物，是世界上第四大坚果种植。因其油脂含量高、风味好，被广泛用于巧克力、

  来源：Current Biology

  时间：2021-04-27

• CRISPR/Cas9基因编辑绕过基因突变，治疗单个基因相关疾病

  一种利用CRISPR/Cas9系统进行基因编辑的新方法绕过了基因中的致病突变，从而能够治疗与单个基因相关的遗传疾病，如囊性纤维化、某些类型的镰状细胞贫血和其他罕见疾病。宾州州立大学的研究人员在小鼠和人体组织培养中开发并测试了这种方法，包括插入一种新的，取代突变基因的基因的全功能拷贝。4月20日发表在《分子治疗》杂志在线版上的一篇论文描述了这种方法的概念证明，CRISPR/Cas9系统允许有前景的新基因治疗，可以针对和纠正基因中的致病突变。在这个过程中，Cas9——一种细菌蛋白——在一个特定的位置切割DNA，在DNA被修复之前，基因序列可以被编辑、修剪或插入一个新的序列。然而，目前的修复策略有两

  来源：Penn State

  时间：2021-04-22

• 碱基编辑器IBEs在修复镰状细胞病方面前景巨大

  Beam Therapeutics的研究人员开发了一种重新设计的碱基编辑器，在直接修复导致镰状细胞病(SCD)的单碱基突变方面显示了相当大的前景。许多策略正在被寻求利用基因组编辑方法，包括CRISPR来治疗SCD和相关血红蛋白疾病患者。目前临床上最先进的方法是靶向上游调控通路，开启胎儿血红蛋白基因的表达，但不直接靶向SCD突变。Ian Slaymaker和Giuseppe Ciaramella领导的Beam Therapeutics团队在4月份的The CRISPR Journal上发表了一篇文章，描述了使用重新设计的碱基编辑器成功修复SCD点突变。研究小组开发了一系列的嵌入碱基编辑器(IBE

  来源：The CRISPR Journal

  时间：2021-04-21

• crispr-DART放大线虫的基因组编辑

        图片:由于微小的秀丽隐杆线虫具有特殊的细胞类型和发育过程，它们非常适合研究人类的基因调控过程。资料来源:MDC的Rajewsky实验室理解基因调控区域(基因启动和关闭的DNA和RNA部分)的特定突变的影响，对于阐明基因组如何工作，以及正常的发育和疾病是很重要的。但以系统的方式研究这些调控区域的大量突变是一项艰巨的任务。虽然在细胞系和酵母方面取得了进展，但在活体动物上的研究却很少，特别是在大种群中。马克斯的实验和计算生物学家Delbrück赫姆霍尔兹协会(MDC)分子医学中心合作建立了一种方法，在多达100万只显微镜线虫中诱导数千种不同的突变，并分析

  来源：Cell Reports

  时间：2021-04-14

• 一种新型快速鉴定重要基因功能的遗传学方法

  　　2021年2月8日，《Development》期刊在线发表了中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室刘志勇研究组题为《嵌合CRISPR-stop技术实现核心基因突变的快速表型分析》的研究论文。 　　小鼠和人类的听觉系统在发育和功能上十分相似，因此，利用小鼠模型筛查耳蜗听觉毛细胞发育过程中的重要基因对于毛细胞再生和临床上寻找耳聋基因的治疗靶点有重要的意义。虽然目前耳蜗毛细胞在幼年和成年不同发育时期的转录组分析已有报道，但是至今为止，我们对于毛细胞分化成熟的分子机制还知之甚少。其中一个主要的原因是因为传统的小鼠模型构建费时

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-04-13

• 新型基因编辑工具脱靶检测方法GOAT证明CRISPR-Cas12a不存在明显的脱靶效应

  　　2021年4月2日，《Protein & Cell》发表了一篇名为《Indiscriminate ssDNA cleavage activity of CRISPR-Cas12a induces no detectable off-target effects in mouse embryos》的研究论文，该研究由中科院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心周昌阳研究组、杨辉研究组、孙怡迪研究组以及中国农业科学院深圳农业基因组研究所左二伟研究组合作完成。该研究在GOTI的基础上，建立了一种新型检测基因编辑脱靶的方法—GOAT，并使用该方法证明了CR

  来源：神经科学研究所

  时间：2021-04-13

• 对于番茄基因来说，一加一并不总是等于二

        图片:不同的突变组合会不可预测地影响番茄的大小。在这张图中，第一列显示的是一个未突变的(WT)番茄。人和西红柿都有不同的形状和大小。这是因为每个人都有一套独特的遗传变异——突变——影响基因的行为和功能。加在一起，数以百万计的小基因变异使我们很难预测一个特定的突变会如何影响任何个体。冷泉港实验室(CSHL)教授、霍华德休斯医学研究所研究员扎克·李普曼(Zach Lippman)展示了番茄的基因变异如何影响一种特定突变对该植物的影响。他正在努力预测突变对不同番茄品种的影响。在这项研究中，Lippman和他的团队使用了CRISPR，一种高度精确和靶向的基

  来源：Nature Plants

  时间：2021-04-13

• Cell发布突破性可逆CRISPR技术：不改变DNA序列，沉默绝大多数基因的简单新工具

  在过去的十年中，CRISPR-Cas9基因编辑系统彻底改变了基因工程领域，使科学家能够对生物体的DNA进行有针对性的改变。尽管该系统可能潜在地用于治疗多种疾病，但由于CRISPR-Cas9编辑涉及切割DNA链，会导致细胞遗传物质的永久改变，因此受到诟病。现在，在4月9日在线发表在Cell上的一篇论文中，研究人员描述了一种称为CRISPRoff的新基因编辑技术，该技术使研究人员可以在不改变DNA序列的情况下，以高特异性控制基因表达。该方法由Whitehead研究所Jonathan Weissman，加州大学旧金山分校Luke Gilbert，以及Weissman实验室James Nu&ntild

  来源：生物通

  时间：2021-04-12

• Cell：可逆的基因编辑技术——CRISPRoff

        图片:一种新的CRISPR方法允许研究人员在不改变潜在DNA序列的情况下沉默人类基因组中的大多数基因，然后逆转这些变化。来源:Jennifer Cook-Chrysos/Whitehead Institute在过去的十年里，CRISPR-Cas9基因编辑系统彻底改变了基因工程，使科学家能够对生物体的DNA进行有针对性的改变。尽管该系统可能在治疗多种疾病方面有用，但CRISPR-Cas9编辑涉及到切断DNA链，导致细胞遗传物质的永久改变。现在，在4月9日发表在《Cell》杂志网络版上的一篇论文中，研究人员描述了一种名为CRISPRoff的新基因编辑技

  来源：Cell

  时间：2021-04-12

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