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CRISPR基因编辑的临床之路
生物通报道 CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse Gelsinger在1999年死亡。人们最初利用腺病毒载体来导入纠正基因，但引起了致命的免疫反应，包括黄疸、肾衰竭、肺衰竭和脑死亡。如今，CRISPR系统重新燃起了基因治疗的希望。治疗人类疾病6月21日，美国NIH的重组DNA顾问委员会批准了一项提议，它将利用CRISPR/Cas9来增强癌症疗
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四川农大最新综述介绍CRISPR/Cas系统的研究进展
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：广泛存在于细菌和古细菌中的CRISPR/Cas系统是通过介导外源DNA降解来实现抵抗病毒和外源DNA入侵的一种适应性免疫保护机制，也是新近发展起来的基因组定点编辑技术。近期来自四川农业大学动物科技学院等处的研究人员从基本结构、作用机制、分类、运用等方面详细地介绍了CRISPR/
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浙江大学最新文章利用CRISPR/Cas9技术敲除基因
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：基因组编辑技术(Genome editing)是通过基因工程表达的序列特异的核酸酶对基因组进行切割，实现基因定点敲除、敲入等修饰，在基础生物学领域的反向遗传学研究、农业领域的种质改良和医学领域的基因治疗等方面有重要的应用价值。来自浙江大学生科院的研究人员在 Golden-gat
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科学家利用鳉鱼研究人类衰老
生理学家Alessandro Cellerino是一名水族馆狂热者，但一开始鱼类并不在他的研究计划中。2000年的一个下午，他和饲养者Stefano Valdesalici一起在意大利北部卡诺萨的一个装满水族箱的室内闲聊，Cellerino一时兴起便问后者哪种鱼的寿命最短。Valdesalici指着一个水族箱中长着亮色斑点的非洲蓝绿鳉鱼说：“它们活不过3个月。”“你在开玩笑吗？”在比萨高等师范学校工作的Cellerino问道，“好，那我就要它们了。”此后，2004年3月，Cellerino和研究生Dario Riccardo Valenzano以及卡诺萨鳉鱼协会主席Valdesalici驾驶一
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湖南农业大学最新文章比对两种基因组编辑技术
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：TALEN(Transcription activator-like effector nucleases)系统和CRISPR/Cas9(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-assoc
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Nature：CRISPR技术开拓新的疆域
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。近几年，精确、有效的CRISPR–Cas9基因编辑系统如风暴一般席卷了多个生物学领域。如今，这一技术又为进化发育生物学带来了翻天覆地的变化，进化发育生物学旨在探索进化背后的发育改变。研究者们不再是简单推测历史性的进化转变，他们开始直接用CRISPR检验自己的理论。进化生物学研究者的
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诺贝尔奖得主Cell发布端粒酶重要发现
生物通报道 随着染色体绳索的复制，它的两端会遭到磨损。然而由于染色体的末端有着额外的细绳，磨损不会触及重要信息所在的绳索主体部分。这一额外的细绳被称作为“端粒”。随着时间的推移及经历多轮复制，这一端粒细绳会分解直至染色体丧失它的保护末端，这种“磨损”触及绳索，破坏染色体导致了细胞死亡。这样当然好——最终细胞就该死亡。如果没有细胞死亡，细胞就会永生，细胞永生就会发生癌症。癌细胞通过以与端粒降解一样快的速度来构建它们以此抵消端粒分解。癌细胞是通过用端粒酶来填补端粒做到这一点的。大致说来，当端粒酶找到并附着于端粒上时，它会添加一段重复DNA序列到已经存在的重复DNA序列上，延长端粒，增加
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干细胞先驱发表单细胞RNA测序新成果
生物通报道：人多能干细胞是研究人类胚胎发育的理想模型，可以揭示谱系分化背后的细胞和分子机制。不过，人们还不清楚单个干细胞如何退出多能状态并转化为相应的前体细胞。Morgridge研究院的科学家们使用单细胞RNA测序（scRNA-seq）技术，对来自人胚胎干细胞的谱系特异性前体细胞进行了转录组分析，揭示了人胚胎干细胞分化到定形内胚层（DE）的新调控子。这项研究最近发表在Genome Biology杂志上，文章通讯作者是著名干细胞先驱James Thomson。James Thomson博士是干细胞领域的风云人物、莫格里奇研究院再生生物学主任、国际细胞动力学公司创始人兼首席科学家。Thomson的
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湖北农科院用CRISPR制备基因敲除克隆猪
生物通报道：来自湖北省农科院畜牧兽医研究所、河南科技大学和中科院水生生物研究所的研究人员，用CRISPR/Cas9系统和Cre/LoxP，敲除了猪初生细胞中肌生成抑制蛋白（MSTN）的一个等位基因，制备了无选择标记的MSTN基因敲除克隆猪。相关研究结果发表在8月17日的《Scientific Reports》杂志。湖北省农科院畜牧兽医研究所的郑新民研究员和河南科技大学动物科学学院的董发明教授，是本文共同通讯作者。可预测的、无污染的转基因家畜，对于可靠的表型和生物安全，都是很重要的。因为不想要的序列的引入，如SMGs（选择标记基因），已经引起了公众对于食品安全、生物多样性和农业生态系统的强烈担忧
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张锋学生爆料其不应获得CRISPR专利
生物通报道 曾受聘于Broad研究所的一名初级研究人员说，该机构声称发明了CRISPR基因编辑技术是不准确的，其误导了专利局（Science：张锋被控在CRISPR专利战中“使诈” ）。这位前研究生Shuailiang Lin在写给加州大学伯克利分校教授Jennifer Doudna的一封电子邮件中做出了这一指控。Doudna是Broad研究所取得CRISPR科学与商业信用的主要竞争对手。在这一于2015年2月28日发送的电子邮件中，Lin将Broad研究所的声明称作为是“一个笑话”且“对我和科学历史均不公平。我将努力捍卫真相。”这封爆炸性的电子邮件出现在本周美国专利局公开的大量法
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2016国家自然科学基金评审结果：CRISPR项目
生物通报道：来自国家自然科学基金委员会的消息，8月17日国家自然科学基金委员会公布了2016年国家自然科学基金申请项目评审结果，其中面上项目16934项、重点项目612项、创新研究群体项目38项、优秀青年科学基金项目400项、青年科学基金项目16112项、地区科学基金项目2872项、海外及港澳学者合作研究基金项目135项、重点国际（地区）合作研究项目105项、国家重大科研仪器研制项目（自由申请）85项、部分联合基金项目（NSAF联合基金、天文联合基金和钢铁联合研究基金）116项，合计37409项。CRISPR/Cas系统是一种创新、特异而有效的基因编辑方法，目前被广泛应用于各种研究中，这两年来
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Science：CRISPR解决棘手的科研难题
生物通报道：诺如病毒（Norovirus）是造成腹泻的一种常见病毒，但科学家们对其致病机制一直知之甚少，因为这种病毒无法在实验室中培养。现在，华盛顿大学的研究人员通过CRISPR-Cas9技术鉴定了诺如病毒入侵细胞所需的蛋白。这一重要发现于八月十八日发表在Science杂志上。“无法在实验室培养诺如病毒，这大大限制了我们开发抗病毒药物的能力。如果不能让病毒在人类细胞中增殖，要怎么找到抑制病毒增殖的药物呢？” 文章资深作者Herbert Virgin教授说。“我们为建立诺如病毒的小鼠模型奠定了良好的基础。这样的模型可以帮助我们理解诺如病毒感染的病理机制，寻找相应的治疗方法。”诺如病毒每年都会在学
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卢冠达Science用CRISPR- Cas9实现重大突破
麻省理工学院的生物工程师们设计了一种方法在人类细胞DNA中记录复杂的历史，使得他们能够通过测序DNA检索有关过去事件的“记忆”，例如炎症。这一首个可以记录人类细胞中事件持续时间和/或强度的模拟记忆存储系统，还能够帮助科学家们研究胚胎发育过程中细胞分化为各种组织的机制，细胞如何经受环境条件，以及它们是如何经历导致疾病的遗传改变的。生物通报道 这项研究发布在8月18日的《科学》（Science）杂志上。麻省理工学院电子学研究实验室合成生物学研究组负责人、电子工程、计算机科学和生物工程系的副教授卢冠达（Timothy Lu）博士是这篇论文的资深作者。这位年仅三十五岁的科研新星曾被麻省理工
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Nature：CRISPR基因编辑技术助力破解重要生物学谜题
生物通报道 鱼类的后代变成可以在陆地上行走的动物必须发生的一个重大转变就是，要用手指和脚趾来替代长长的鳍条（fin rays）。在8月17日的《自然》（Nature）杂志上，来自芝加哥大学的科学家们证实，在鱼类中构成鳍条的细胞也在四条腿动物手指和脚趾的形成过程中发挥重要作用。采用新型的基因编辑技术和敏感的命运绘图方法在鱼类中标记和追踪发育细胞，经过三年的艰苦实验，研究人员描绘出了鳍末端一些柔韧的小骨头与更适合在陆地上生活的手指与脚趾之间的关系。研究的资深作者、芝加哥大学有机体生物学和解剖学教授Neil Shubin说：“当我第一次看到这些结果时真让我大吃一惊。多年来，科学家们一直认
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简单小窍门，将CRISPR-Cas9基因编辑效率提高5倍
生物通报道 CRISPR-Cas9是用于人类细胞系中敲除基因以发现基因功能的一项首选技术，但其让基因丧失功能的效率却有着巨大的差异。加州大学伯克利分校的研究人员现在找到了一种方法，可在大多数类型的人类细胞中将CRISPR-Cas9切割及让基因丧失功能的效率提高5倍，使得构建及研究基因敲除细胞系变得更容易，并有潜力让突变基因丧失功能作为一种人类疗法。科学家们在不断地发现新基因或它们编码的蛋白，但要阐明它们在体内或疾病中的作用则难得多。发现这一作用的关键在于要让基因丧失功能，看看当除去它时会发生什么。尽管CRISPR-Cas9可以加速生成基因敲除细胞系的过程，研究人员有时必须制造并筛查
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Nature重大成果：揭示125000个病毒基因组
生物通报道 在地球的内部、地球之上以及地球的周围，微生物的数量达到了10^30，估计超过了银河系中的星星（刘洋彧博士Nature发布微生物组研究重要成果 ，美国国家微生物组计划启动：真正的新技术在哪里？ ，两篇Science发表微生物组研究重要成果）。微生物已知在调控碳固定，维持全球氮、硫、磷和其他营养素的循环中起至关重要的作用，但目前大多数的微生物仍然是无法培养和未知的。美国能源部正以这一“微生物暗物质”作为目标，更好地了解地球微生物的多样性，收集来自自然的教训用于应对能源和环境的挑战。然而要探索地球微生物的多样性，要求更多地了解较少研究的，微生物和感染它们的病毒，影
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“染色体保护者”端粒由谁保护？
生物通报道：总所周知，染色体末端的“帽子”——端粒，犹如一道防护屏障，保护着染色体。最近，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）由Maria A. Blasco领导的端粒和端粒酶研究组发现，尽管端粒有着特别紧凑的结构，很难进入，但是它们能转录像其他DNA这样的信息。从这个过程所产生的RNA叫做TERRA，它们的功能对于保护端粒这些防护结构，是至关重要的。相关研究结果发表在《Nature Communications》杂志。这一发现与该研究组两年前的观察结果是一致的。在那个时候，他们对小鼠细胞进行分析发现，保护这种哺乳动物的20条染色体的TERRA，只起源于对18染色体，并且在较小程度上，起源于9号
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惠利健、李大力最新CRISPR文章
生物通报道：8月11日，中科院上海生命科学研究院、华东师范大学、复旦大学、华东理工大学和第二军医大学等处的研究人员，在Nature子刊《Scientific Reports》在线发表题为“Efficient liver repopulation of transplanted hepatocyte prevents cirrhosis in a rat model of hereditary tyrosinemia type I”的研究成果。这项研究使用最近开发的CRISPR/Cas9技术，制备了Fah−/−大鼠。这种Fah−/−大鼠能够忠实地代
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Nature Medicine挖掘CRISPR基因编辑的治疗潜力
生物通报道 由圣犹大儿童研究医院的研究人员领导的一个国际科学家小组，发现了一种方法在分离自患者的血细胞中利用CRISPR基因编辑来帮助治疗镰状细胞疾病和β地中海贫血。这项发表在《自然医学》（Nature Medicine）杂志上的研究，为借助基因组编辑来治疗常见血液疾病的一种新方法提供了原理证明。研究的主要作者之一、圣犹他儿童研究医院血液学系教授Mitchell J. Weiss博士说：“我们的基因编辑方法是受到遗传性持续性胎儿血红蛋白增多症已知益处的启发。一段时间以来，人们已经知道携带一些持续提高胎儿血红蛋白的遗传突变的个体能够抵抗镰状细胞病和β地中海贫血，这些严重的
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吉林大学：可逃避CRISPR/Cas9抑制的病毒
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas9适应性免疫系统就是其中之一。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且扩展性强，很快便成为了生物学领域的香饽饽。当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此，如何利用CRISPR/Cas9系统对病毒基因进行高效靶向修饰，从而达到治疗病毒感染病患的目的，成为了国内外许多实验室的研究热点。今年5月份，Temple
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