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虎父无犬子，基因编辑大神父子俩共同发表《Nature Medicine》
Shoukhrat Mitalipov博士是OHSU胚胎细胞和基因治疗中心主任，他17岁的儿子Paul Mitalipov参与合著了这篇社论。去年11月，世界上第一例基因编辑婴儿在中国出生以来，各方谴责不绝于耳，本文作者就“暂停生殖系基因编辑”观点进行了回击。他们写道：“一旦发生一件异常事件，人们的即时反应是可以理解的，包括中国在内30多个国家已经制定了禁止对人类生殖细胞系进行基因改造的法规和法律。因此，一个紧迫的问题不是更多的暂停或禁止，而是如何加强世界各地现有的法规。”Mitalipov认为，中国的实验在科学上并不成熟，在伦理上不负责任，但生殖细胞基因疗法在预防遗传病方面的巨大前景是不容置
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莱斯大学华人科学家报道CRISPR-Cas9治疗镰状细胞病进展
莱斯大学布朗工程学院的生物工程师Gang Bao与德克萨斯州儿童医院、贝勒医学院和斯坦福大学合作进行了这项研究。Bao和Vivien Sheehan是贝勒医学院的助理教授，也是德克萨斯州儿童血液学中心镰刀细胞项目的成员。文章发表在开放获取的学术期刊《Nucleic Acids Research》。痛苦的、往往致命的镰状细胞病影响了大约10万美国人和全世界数百万人。血红蛋白亚单位β（又名β-珠蛋白）的一次突变迫使正常的盘状红细胞变硬并形成特有的镰刀形。这些细胞会破坏血管壁，使小血管凝结，阻止氧气向组织输送。如今，一些患有这种疾病的人用来自匹配捐赠者的干细胞进行治疗，研究人员说，然而事实上，只有不
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基于人工智能模型的单细胞CRISPR筛选数据分析新方法
同济大学生物信息系刘琦教授课题组近日成功开发了基于人工智能主题模型(Topic Modeling)的单细胞CRISPR筛选数据的分析方法。相关研究论文《Model-based Understanding of Single-cell CRISPR screening》于5月20日在《自然·通讯》（Nature Communication）杂志在线发表【1】。CRISPR筛选（CRISPR screening）是揭示基因功能以及进行基因筛选的一项有效的高通量实验技术。近来，面向单细胞的CRISPR筛选技术（被称为Perturb-Seq, CRISP-seq和CROP-seq等）通过结合传统CRI
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华中农大棉花团队建立四倍体棉花 CRISPR-Cas9 高效单碱基基因编辑系统
CRISPR/Cas9作为一种新型的基因编辑技术，被广泛应用于多种物种的基因组编辑研究。由于低效率的同源重组修复及无法预期的编辑类型，CRISPR/Cas9技术多用于基因敲除的研究。目前，如何在细胞内高效且特异地引入单核苷酸突变成为基因编辑的重大研究方向。CRISPR/nCas9/dCas9技术融合胞嘧啶脱氨酶的碱基编辑系统自研发以来被广泛关注，该系统不需要产生DSB和提供DNA模板就能有效地替代基因组中的特定碱基。碱基编辑器包含Cas9 蛋白变体、胞嘧啶脱氨酶和尿嘧啶糖基化酶抑制剂（UGI）（图1 单碱基编辑示意图）。 图1 单碱基编辑系统工作示意图2019 年 5 月 22 日，
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III-B型CRISPR-Cas系统捕获靶标RNA的分子机制
CRISPR-Cas是原核生物特有的一种获得性免疫系统，用于抵御病毒、质粒等外源遗传物质的入侵。研究表明，III型CRISPR系统具有RNA酶活性、RNA激活的DNA酶活性和环腺苷酸（cOA）合成酶活性，相比其他CRISPR系统更为复杂。然而，靶标识别与捕获这一对增强靶标特异性至关重要的详细特征在III型CRISPR-Cas系统中尚不清楚。华中农大生科院发酵工程室发表了题为“A seed motif for target RNA capture enables efficient immune defense by a Type III-B CRISPR-Cas system”的文章，完善了I
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Nature子刊：基于人工智能模型的单细胞CRISPR筛选数据分析新方法
同济大学生物信息系刘琦教授课题组近日成功开发了基于人工智能主题模型(Topic Modeling)的单细胞CRISPR筛选数据的分析方法。相关研究论文《Model-based Understanding of Single-cell CRISPR screening》于5月20日在《自然·通讯》（Nature Communication）杂志在线发表【1】。CRISPR筛选（CRISPR screening）是揭示基因功能以及进行基因筛选的一项有效的高通量实验技术。近来，面向单细胞的CRISPR筛选技术（被称为Perturb-Seq, CRISP-seq和CROP-seq等）通过结合传统CRI
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夏季来袭 小心B族肠道病毒
5月11日，广东省卫健委官网发布消息称，近期发生在南方医科大学顺德医院的感染事件已造成5名新生儿死亡，是由B族肠道病毒中埃可病毒11型引起的严重医疗事故。 “B族肠道病毒是儿童病毒性脑炎、脑膜炎的主要致病病原，但大多数B族肠道病毒的致病机制以及跨越血脑屏障机制尚不清楚，也尚无针对B族肠道病毒的特异性药物和疫苗。”首都医科大学附属北京儿童医院感染与病毒研究室主任谢正德研究员告诉《中国科学报》。 日前，谢正德团队联合中科院微生物研究所高福院士团队、北京大学生命科学学院魏文胜研究员课题组利用CRISPR筛选技术，发现人类新生儿Fc受体是多数B族肠道病毒的通用脱衣壳受体，从分子水平
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高彩霞发表综述文章：基因组编辑技术与植物精准育种综述
通过基因组的定向与特异改造而实现品种的精准设计和培育是作物遗传改良研究的重要科学问题，基因组编辑有望为该问题的解决提供重要策略与途径。中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组致力于植物基因组编辑技术创新及作物分子设计育种应用的研究。近期其研究组发表了题为“CRISPR/Cas genome editing and precision plant breeding in agriculture”的综述文章。这一综述文章发表在国际重要综述期刊Annual Review of Plant Biology杂志上。这篇文章总结了CRISPR/Cas及相关衍生技术的发展，全面回顾了CRISPR/Cas
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高福院士连发三篇Cell文章：病毒“双受体系统”入侵机制
高福（George Fu Gao）院士研究组主要从事病原微生物跨种间传播机制与结构免疫学，尤其是有关T细胞识别、艾滋病病毒等囊膜病毒侵入的分子机制、禽流感等动物源性病原跨种间传递的机制的研究。近期其研究组连发多篇Cell文章，报道病毒作用新机制。5月16日高福团队与北京大学魏文胜团队，首都医科大学附属北京儿童医院谢正德团队联合，在Cell杂志上发表了题为“Human neonatal Fc receptor is the cellular uncoating receptor for Enterovirus B”的文章。该论文中，研究人员利用CRISPR筛选技术，发现人类新生儿Fc受体（hum
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Science杂志最受关注的文章（5月）
生物通报道：美国的《Science》杂志由爱迪生投资创办，是国际上著名的自然科学综合类学术期刊，与英国的《Nature》杂志被誉为世界上两大自然科学顶级杂志。Science杂志主要发表原始性科学成果、新闻和评论，许多世界上重要的科学报道都是首先出现在Science杂志上的，比如艾滋病与人类免疫缺陷病毒之间的关系，标志性基因组研究成果等。Science杂志近期下载量最多的文章包括：Architecture and subunit arrangement of native AMPA receptors elucidated by cryo-EM科学家揭示了大脑中与学习、记忆、行为和情绪相关的关键
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预测免疫治疗反应？测序筛查就行！
图片|ANDREW H. LEE现在，来自约翰霍普金斯Kimmel癌症中心、Bloomberg~Kimmel癌症免疫治疗研究所和纪念Sloan Kettering癌症中心的研究人员说，他们已经找到了一个一直隐藏的失败原因。在一项对小鼠和人类肿瘤的新研究中，研究人员说，他们发现，最有可能对免疫疗法产生反应的肿瘤比低密度微卫星遗传不稳定性（microsatellite instability，MSI）的肿瘤具有更高程度或更高强度的MSI，这意味着随着重复细胞分裂，高密度MSI肿瘤具有更高程度的DNA变化。特别是，研究人员报告指出，与其他肿瘤相比，它们的DNA构建基块的插入/删除（或插入缺失标记，i
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《PNAS》六大热点文章
生物通报道：《PNAS》（美国国家科学院院刊）是与Nature、Science齐名，被引用次数最多的综合学科文献之一，PNAS收录的文献涵盖生物、物理和社 科学，主要内容包括具有高水平的前沿研究报告、学术评论、学科回顾及前瞻、学术论文以及美国国家科学学会学术动态的报道和出版。近期其最受关注的文章（生物类）如下：Residential green space in childhood is associated with lower risk of psychiatric disorders from adolescence into adulthood直到工业革命之前，人类的大部分生活都与自然
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4月王牌聚焦：开创性新技术打开新的大门
生物通报道：有一些科学技术也许在当下看来许多人都无法理解，或者说感觉并没有实用性，但是经过时间的沉淀和证明，这些技术也许将成为我们生活的一部分，又或者对科学发展产生了极大的推动力。首先，CRISPR技术本月就有多项技术进展，比如加州大学伯克利分校的研究人员将CRISPR技术的强大功能与石墨烯的超灵敏度结合起来，创造了一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。这一研究成果公布在Nature Biomedical Engineering杂志上。文章的作者KGI助理教授Kiana Aran表示，“我们研发了第一个利用CRISPR，搜索基因组中存在的潜在突变的新技术。你只需将纯化的DNA样品放
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基因编辑技术的潜在危害——可产生抗性病毒
根据阿尔伯塔大学（University of Alberta）、比利时列日大学（University of Liege）和瑞士联邦理工学院（Swiss Federal Institute of Technology）的植物生物学家最新发现，利用基因编辑技术创造抗病毒木薯植物可能会产生严重的负面影响。他们的研究结果表明，对植物进行基因工程以对抗病毒的尝试，实际上导致了变异病毒在受控实验室条件下的传播。生物科学系博士后Devang Mehta解释说：“我们得出的结论是，由于这项技术既给病毒带来选择压力，使其进化更快，又为病毒提供了进化的手段，因此产生了一种对我们的干预有抵抗力的病毒突变体。”CRI
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基因组学新工具！单细胞蛋白、转录组、克隆型和CRISPR扰动的多重检测
这项技术，ECCITE-seq，发表在《Nature Methods》上，代表了通过测序扩展CRISPR兼容的转录物组和表位的细胞索引。ECCITE-seq从数千个平行的单细胞中提取了不同类型的生物分子，提供了可在基于CRISPR的汇集遗传学筛选中用作读数的一系列信息。“ECCITE-seq是一个新一代的工具，它增强了我们更深入地研究单个细胞和更好地了解疾病机制的能力，”NYGC主任兼首席执行官Tom Manatis博士说。2017年，技术创新实验室发布了一个相关的工具，CITE-seq，它可以检测单个细胞中的蛋白质和转录组。2018年，他们使用相同的概念给单个样本打上条形码，从而使单细胞RN
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《Science》检测CRISPR脱靶效应的新方法——DISCOVER-Seq
自从CRISPR基因组编辑技术问世以来，它已经显示出了治疗许多棘手疾病的巨大希望。然而，科学家们一直在努力确定与治疗有关的细胞类型的潜在非靶向效应，这仍然是临床转化的主要障碍。现在，Gladstone研究所和创新基因组学研究所（IGI）的一组科学家与AstraZeneca合作开发了一种可靠的方法来实现这一点。CRISPR通过在特定位置切割DNA来编辑一个人的基因组。挑战在于确保该工具不会在DNA上的其他地方进行切割，即所谓的“脱靶效应”，可能会产生不可预见的后果。《Science》杂志的一项研究，两位第一作者，Beeke Wienert和Stacia Wyman，找到了解决这个问题的新方法。“
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Science子刊：基因编辑视网膜感光细胞治疗遗传性致盲疾病
视网膜色素变性是一种常见遗传性眼科疾病，表征为患者视网膜内感光细胞逐渐退化，出生后伴随严重夜盲，视觉区域逐渐减小直至彻底失明，尚无有效治疗手段。CRISPR-Cas9基因编辑是治疗遗传性疾病的潜在手段之一，切割基因组后一般会发生两种DNA修复机制：非同源末端连接（NHEJ）和同源重组修复。HDR可精准将错误基因根据模板修复为正确序列，具有更为优秀的治疗遗传性疾病潜力。直接基因编辑修复受遗传突变影响器官的成体细胞，可在定点恢复受累器官功能的同时又不触及生殖细胞，是安全有效的基因编辑治疗遗传疾病策略。但自然发生的HDR依赖于细胞有丝分裂，对于出生后失去分裂能力的多种体细胞（例如感光细胞）来说，HD
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又一重击！Nature指出CRISPR碱基编辑器会诱导大范围脱靶效应
生物通报道：麻省总医院（MGH）的一个研究小组报告说，近年来开发的几种CRISPR碱基编辑器（靶向单个DNA碱基）会导致靶标DNA以外，RNA的大范围脱靶效应。同时这一研究小组也研发了一种工程化新碱基编辑器，能显著降低RNA编辑的发生率，提高靶标DNA编辑的精确度。这一研究成果公布在4月17日的Nature杂志上。“大多数关于脱靶基因编辑的调查都集中在DNA上，但我们发现这种技术也可以诱导大量的RNA改变，”文章通讯作者，MGH病理学系J. Keith Joung博士说，“这一令人惊讶的发现表明，当分析基因编辑在细胞中的意外脱靶效应时，不仅要考虑遗传改变，在这篇文章中，我们通过构建选择性减少脱
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全新CRISPR/Cas9基因敲入系统助力肝癌建模
最近发表在开放获取期刊《基因组医学》（Genome Medicine）上的一项研究，报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说：“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在的治疗策略，我们需要有效的肿瘤模型。现有用来敲入致癌基因以建立癌症模型的方法或效率很低，或难以控制敲入位置和敲入的拷贝数。CRISPR/Cas9使得在基因组特定位置——我们将这种位置称为目标基因座——插入大片段DNA成为可能，并且可应用于实验室的人类细胞以及小鼠中。我们研发出了一个新的系统——
来源：EurekAlert中文
时间：2019-04-17
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Nature Biotechnology小小改动，让CRISPR的精确度提高50倍！
生物通报道：杜克大学生物医学工程科学家研发出一种新方法，可以将CRISPR基因组编辑技术的准确性平均提高50倍，他们相信这种技术将能很快应用到多种编辑技术上。具体来说，这种方法就是在导向RNA上添加一段短“尾巴”，这种“尾巴”会向后折叠，与其自身结合，形成一个“发夹”结构，只有靶向DNA序列能解开。这一研究成果公布在4月15日的Nature Biotechnology杂志上。多个CRISPR系统都会产生不必要的遗传编辑“一般来说，CRISPR准确性高，但已经有了一些例子出现了脱靶效应，因此这个研究领域对于提高特异性普遍关注。但到目前为止提出的解决方案都不能在不同的CRISPR系统之间轻松转换”
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