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CRISPR-Cas3有治愈疾病潜力
新系统被称为CRISPR-Cas3，可以有效地清除人类基因组中一个目标位置的长片段DNA，这种能力对传统的CRISPR-Cas9来说不容易实现。新系统有潜力找出并清除单纯疱疹、艾巴氏病毒和乙型肝炎病毒等异位病毒，这些病毒都属是公共卫生的主要威胁所在。“过去十年，我的实验室一直在研究CRISPR-Cas3的工作原理，”分子生物学和遗传学教授4月8日发表在《Molecular Cell》杂志上这篇论文的通讯作者、Ailong Ke说。“我很高兴我的同事和我终于证明了它在人类细胞中的基因组编辑活性。我们的工具可以特异地针对这些病毒，然后非常有效地清除它们。理论上，它可以为这些病毒性疾病提
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Nature：点击“重置按钮”，解决导致疾病的基因复制问题
Charles P. Emerson Jr., PhD和Scot A. Wolfe, PhD“我们不需要添加任何纠正性的遗传物质，相反，细胞将DNA缝合在一起，减去重复，这是基因矫正的捷径，具有潜在的治疗吸引力，”麻省大学医学院教授Scot A. Wolfe说。他们利用CRISPR/Cas9和一种很少使用的DNA修复途径来编辑和修复与微复制（microduplications）相关的特定基因突变，本质上，这种可编程的基因编辑方法克服了之前的基因校正效率低下的问题。微复制是染色体上的变化，染色体上的小片段DNA被复制或复印。在某些基因中，这些重复可以导致所谓的“移码突变”，即添加的核苷酸数量不能
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Nature：CRISPR提供了一个独特的工具寻找肿瘤药物靶点
这是此类型研究中规模最大的一个，研究成员来自威康桑格研究所和Open Targets，他们随后开发了一个新系统，对600个药物目标进行优先级排序，以展示最有希望发展为治疗的目标。这项结果发表在今天（4月10）的《Nature》杂志，它加速了靶向癌症治疗的发展，使研究人员更近距离地绘制癌症依赖关系图，这是一本关于精准癌症治疗的详细规划书，帮助更多患者获得有效治疗。在英国，每两分钟就有一人被诊断出患有癌症，同时，50%的社会人将会在一生中的某个时刻患上癌症。手术、化疗和放疗属于癌症常规治疗范畴，然而，它们在有些患者身上有效，在另一些患者身上没有反应，不仅如此，治疗损害了健康组织，从而对癌症患者产生
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下一代基因驱动技术问世
加州大学圣地亚哥分校的科学家们现在已经开发出了一种新的种群基因驱动方式（也被称为“等位基因，alleles”）。4月9日《Nature Communications》描述了等位基因驱动，它配备一个引导RNA（gRNA），指导CRISPR系统切下一个不想要的基因变体，并用一个首选的基因版本取代它。这一新驱动力扩展了科学家通过精确编辑改变生物体种群的能力。如果拿文字编辑作比喻，基于CRISPR的基因驱动就像一句一句地编辑，而新的“等位基因驱动”可以提供逐字编辑。举例一个潜在应用，选取对杀虫剂产生抗性的农业害虫的特定基因，用原始的天然基因取代回来，在等位基因驱动下，选择性地交换单个蛋白质残基即可实现
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哈尔滨工业大学Nature子刊发现新型Anti-CRISPR蛋白
CRISPR-Cas适应性免疫系统为细菌和古细菌对抗噬菌体和质粒入侵提供了核酸序列特异性的防御机制。CRISPR-Cas系统分为6个亚型，其中II型Cas9和V 型Cas12a（Cpf1）系统被广泛应用于基因组编辑和多种多样的生物技术应用。在噬菌体感染细菌过程中，细菌的Cas效应蛋白Cas9或Cas12a在RNA指导下通过PAM-interacting （PI）结构域识别位于靶向双链DNA的PAM序列并解旋靶向dsDNA的两条链，从而Cas效应蛋白核酸酶结构域切割靶向dsDNA的两条链，抵御噬菌体的入侵。作为对CRISPR-Cas免疫系统的反击，噬菌体通过进化出anti-CRISPR蛋白逃逸细
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蚊子是如何闻到人体汗液的（以及防蚊新方法）
图片来源：ALEX WILD众所周知，雌性蚊子靠一系列感官信号来寻找要叮咬的人，例如二氧化碳、体味、热量、水分和视觉信号等。《Current Biology》杂志在3月28日发表了一篇文章，报道了蚊子如何识别人体汗液中的酸性挥发物。关键是一种名叫Ir8a的嗅觉共感受器。研究人员发现，缺少Ir8a基因功能版本的蚊子被人类吸引到的机会小得多。这一发现为设计新的和改进驱蚊剂提供了新目标。“去除Ir8a功能，可以消除大约50%的宿主寻找活动，”文章通讯作者、佛罗里达国际大学蚊子神经生物学研究员Matthew DeGennaro说。“掩盖IR8a通路气味可以增强如今的驱蚊剂（如DEET或派卡瑞丁）。这样
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Nature Medicine：β-地贫CRISPR基因治疗最新进展
优化β地中海贫血基因编辑治疗Dana-Farber/Boston儿童癌症和血液疾病中心以及麻省大学医学院的研究人员在《Nature Medicine》发文，将CRISPR-Cas9基因编辑应用于镰状细胞（贫血）病和β-地中海贫血患者自身的血液干细胞，加上今年1月他们在《Blood》发表的报告，该方法克服了先前的技术挑战，可更高效地对血液干细胞进行编辑。两项研究表明，经基因修饰的细胞生成了遗传校正的血红细胞和功能性的血红蛋白。两篇文章的通讯作者、主治医师Daniel Bauer 博士说：“我们认为，我们的工作定义了一种可以治愈常见血红蛋白紊乱的策略，将基因编辑与自体干细胞移植相结合可以治愈镰状细
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Science倡议利用基因编辑技术提高食品安全和植物育种
一个国际研究小组最近在《Science》发表了一篇前瞻性报道：新植物育种技术可以显著促进粮食安全和可持续发展。尤其是基因编辑技术，例如CRISPR/Cas，可以帮助农业提高生产力和环境友好度。研究人员倡议，应支持并负责地使用这些新技术。“过去几十年，植物育种和其他农业技术对减少全球饥饿作出了巨大贡献，”论文作者Göttingen大学农业经济学家Matin Qaim说。“但由此产生的高强度农业使用也造成了严重的环境问题。未来，急需减少负面影响、使农业对气候变化更具弹性的技术。预测表明，亚洲和非洲的小型农场将在未来遭受严重的气候变化影响。”“基因编辑使我们能够开发出抵抗病虫害、更耐旱耐热
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3月王牌聚焦：绕不开的CRISPR管理问题和科研进展
生物通报道：CRISPR系统应用在今年3月又进入了一个新阶段：国内出台了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，全面规范基因编辑，基因转移或基因调控的临床研究，同时技术研究也取得了新成果。国家卫生健康委员会起草的《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》将生物医学新技术定义为：已完成临床前研究，拟作用于细胞、分子水平的，以对疾病作出判断或预防疾病、消除疾病、缓解病情、减轻痛苦、改善功能、延长生命、帮助恢复健康等为目的的医学专业手段和措施。要求对生物医学新技术的临床研究按照风险等级进行两级管理，中低风险研究项目由省级卫生主管部门审批，高风险研究项目由省级卫生主管部门审核后国务院卫
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无需扩增，CRISPR就能在几分钟内检测基因突变！
生物通报道：Keck研究所与加州大学伯克利分校的研究人员将CRISPR技术的强大功能与石墨烯的超灵敏度结合起来，创造了一种可在几分钟内检测出特定基因突变的新型手持设备。这种装置被命名为CRISPR-Chip，可用于快速诊断遗传疾病或评估基因编辑技术的准确性。目前这一团队已经使用该装置识别了来自Duchenne肌营养不良症患者的DNA样本中的基因突变。这一研究成果公布在3月25日的Nature Biomedical Engineering杂志上。文章的作者KGI助理教授Kiana Aran表示，“我们研发了第一个利用CRISPR，搜索基因组中存在的潜在突变的新技术。你只需将纯化的DNA样品放在芯
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Cell Stem Cell：精确完成p53的CRISPR基因编辑
生物通报道：近期一些研究表明，利用CRISPR基因编辑治疗遗传性血液相关疾病（如镰状细胞性贫血，地中海贫血和原发性免疫缺陷综合征），存在潜在问题，因为干细胞也许会关闭基因作为应答，而且如果想要绕过这个障碍，也会增加患上癌症的风险。但是来自意大利的一组研究人员指出，还是有解决办法的，可以利用更精确的基因编辑技术，减少DNA断裂，从而让干细胞的自然损伤-应答途径处于可控范围内。这一研究成果公布在3月21日的Cell Stem Cell杂志上。文章的通讯作者，San Raffaele Telethon基因疗法研究所Pietro Genovese说，“基因组编辑是干细胞精确基因工程的一种非常强大的策略
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世卫将制定人类基因编辑国际治理框架
新华社日内瓦3月19日电（记者刘曲）世界卫生组织19日在日内瓦宣布，将在未来两年内与相关利益攸关方广泛协商，制定一个强有力的人类基因编辑国际治理框架。经过两天的审查和密集磋商，世卫组织新成立的人类基因编辑全球治理和监督标准咨询委员会得出结论，现阶段开展人类生殖细胞系基因编辑的临床应用是“不负责任的”。世卫组织总干事谭德塞在一份声明中说：“基因编辑为改善人类健康带来了新的前景，但同时也伴随着一些伦理和医学上的风险……（世卫组织）希望汇集一些世界最优秀的专家，就这一复杂问题提供指导。”按计划，委员会未来两年内将与包括患者群体、民间团体、伦理学家、社会学家等在内的利益攸关方进行一系列面对面和网络磋商
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中国学者Nature Biotechnology首次使用RNA模板实现同源重组修复
自2012年CRISPR/Cas基因组编辑技术被发明以来，已被广泛应用于动物、植物和微生物等诸多物种的基因组编辑。基因组编辑首先在基因组靶向位置产生DNA双链断裂（DSB），这些产生的DSB可通过非同源末端连接（NHEJ）或者HDR途径进行修复。NHEJ最常用于移码突变破坏基因功能，而HDR主要被用于对靶标序列的精准替换或定点插入。在多数物种中，NHEJ是DSB最主要的修复途径，而通过HDR途径进行精准修复的概率特别低。HDR修复途径需要额外提供同源重组的供体作为修复的模板，在动物中可以较容易地将CRISPR/Cas系统及同源重组供体递送入细胞中，而在植物中，主要通过农杆菌侵染或基因枪轰击愈伤
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Cell杂志最受关注的八篇文章（3月）
生物通报道：Cell创刊于1974年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。本月《Cell》前五名下载论文为：Regulation of microRNA machinery and development by interspecies s-nitrosylation. Cell发表在Cell杂志上的一项研究描述了一种“种间交流”形式：细菌分泌一种特定分子（一氧化氮）使它们得以与宿主DNA进行交流，甚至控制。研究表
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基因编辑大豆油=健康，但消费者没有知情权
Calyxt说，由于竞争原因，无法透露第一位用户是谁，但首席执行官Jim Blome表示，这种油“正在使用和被食用”。这家总部位于明尼苏达州的公司希望这一声明能鼓励食品行业对基因编辑油产生兴趣，因为，据说这种油不含反式脂肪，保质期更长。供应这种油，无疑表明基因编辑有潜力在转基因食品（GMOs）被口诛笔伐的情况下，迂回改变食物。并且，该公司还在探索其他基因编辑作物：包括非褐色的蘑菇、纤维含量更高的小麦、产量更好的西红柿、耐除草剂的菜籽油和在生长过程中不吸收土壤重金属的水稻。与传统转基因食品不同的是，基因编辑可以让科学家通过剪断或添加特定基因来改变植物性状。包括Calyxt在内的初创公司表示，他们
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浙江大学加入默克CRISPR核心合作伙伴项目
中国杭州，2019年3月14日-全球领先的科技公司默克今日宣布和浙江大学建立CRISPR核心合作伙伴关系，浙江大学还将首次在国内引进默克CRISPR矩阵型全基因组文库来发现基因与特定生物学功能的相关性。该文库的特点是更灵活，适应性更强且能满足高内涵的基因筛选。“我们的CRISPR核心合作伙伴项目为一流科研机构的顶尖科学家们提供了一个集默克的专业技术支持、业界享有盛誉的专家网络、生命科学行业最丰富的知识产权库以及最新的CRISPR技术于一身的强大平台，来积极推动符合伦理道德的相关科学探索。” 默克执行董事会成员兼生命科学业务首席执行官吴博达（Udit Batra）表示。“默克在生物研究和医学领域
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Nature新闻：张锋等18位科学家提出暂停生殖系基因编辑的临床应用
生物通报道：在3月13日的Nature杂志上，来自7国，18名科学家和伦理学家呼吁暂停生殖系基因编辑的临床应用，这些科学家包括Broad研究所Eric S. Lander，张锋，马普研究院Emmanuelle Charpentier，以及国内的邵峰研究员，李劲松研究员，中国社科院哲学研究所研究员和北京协和医学院生命伦理学研究中心学术委员会主任邱仁宗、北京大学生命科学学院魏文胜等人。这些科学家呼吁建立共同框架，各国同意不批准任何生殖系基因编辑的临床应用，除非满足某些条件。但他们也强调这并不是指永久禁令。同时，美国国立卫生研究院也发表了一项最新声明，表示支持全球范围内暂停生殖系基因编辑的临床应用，
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点亮基因组——基于CRISPR/Cas9的新方法
自从2012年CRISPR/Cas9（通常被称为基因组编辑工具）问世以来，该系统在科学界一直受到关注，许多科学家发现了它的不同应用。来自Leibniz研究所植物遗传学和作物植物研究的科学家们最近发现了一种新型RNA引导核酸内切酶原位标记（RNA-guided endonuclease - in situ labelling-tool，RGEN-ISL）工具，从而无需变性DNA，在染色质保持完整的情况下，对样品的结构进行研究。此外，RGEN-ISL可以与蛋白质检测方法相结合，允许标记过程的实时可视化。RGEN-ISL虽然是基于植物基因组开发的，但在所有生物体中都可以使用，将成为染色体生物学领域一
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中国卫生部发布了限制人类使用基因编辑的法规草案
国家卫生健康委员会（简称委员会）起草了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，并于2月26日起征求社会意见。条例草案指出，任何类型的细胞（包括胚胎）中的基因编辑都需要委员会的批准，其他高风险的生物医学程序也是如此。这项规定是为了回应贺建奎在2018年11月下旬声称利用基因编辑技术CRISPR-Cas9改变胚胎基因组（这一过程被称为“种系编辑”），制造了CCR5基因缺陷（其声称对艾滋病毒具有抵抗力）的胚胎，然后把胚胎植入女性体内，娩出婴儿。有消息称双胞胎女孩是因实验而生，这一消息引发了国际社会对贺建奎滥用一种危险且未经证实的技术的强烈抗议。有关拟议处罚委员会的拟议条例包括对未经批准使用
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CRISPR迈入临床前奏：科学家找到了提高CRISPR效率的方法
红色标记的肌营养不良蛋白：治疗前（左）；治疗后德州西南大学的研究人员使用单切割基因编辑技术编辑小鼠和人类细胞，以纠正DMD常见突变。在测试这项技术的同时，科学家们发现，调整CRISPR基因编辑成分的剂量可以显著改善被编辑基因产生肌营养不良蛋白（dystrophin）的数量。进一步发现了根据被编辑DNA调整的最优组分比例。“当我们在肌营养不良蛋白基因的缺陷部位测试CRISPR时，配方对结果优化可能非常重要，”文章作者Eric Olson博士说。“这一新见解将指导CRISPR作为DMD等疾病的治疗策略。”意外发现研究人员使用的基因编辑技术需要两种成分：切割DNA的Cas9酶和引导Cas9酶进入待编
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