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CRISPR技术让稀有血型供给不再恐慌
世界范围内，血液供应一直是一项长期挑战。虽然，大多数人可以安全地从血库中拿到所需血液，但是少部分需要频繁反复输血的遗传疾病患者最终会因次要血型抗原水平的不相容性，对几乎所有供体血液产生免疫反应。使用CRISPR-Cas9介导的基因编辑技术，（布里斯托）NIHR血液和移植研究所（BTRU）等机构的的科研团队建立了一种个性化红细胞系，细胞上的特定血型基因被更改了，以防止引起免疫反应的血型蛋白表达。联合删除单细胞系上的多种血型（blood groups），再将其分化为功能性新型红细胞，从而生产具有非常广泛输血相容性的功能红细胞。编辑血红细胞有助于提高输血兼容性，为血库难以提供配型的患者带来福音。作者
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解读重要表观调控因子：保护端粒的非编码RNAs
在2008年，西班牙国家癌症研究中心（CNIO）的Maria A. Blasco博士领导的端粒和端粒酶研究组是世上首个发现TERRAs的团队。这是一段非编码端粒RNAs，属于染色质端粒的一部分。从那时起，该团队就致力于研究这些序列有什么作用。最近他们在《Nature Communications》发表论文，正式回答了这一问题：TERRAs能与多梳复合体（polycomb complex，PRC）互动，后者是著名的基因表达表观遗传调控因子，它们的这种合作促进了端粒的异染色质（heterochromatin）装配。2016年，CNIO团队发现了这些RNAs的遗传起源。在人类细胞中，大多数TERRA
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默克在华获得CRISPR技术专利
德国达姆施塔特2018年4月23日电 /美通社/ -- 领先的科技公司和基因组编辑领导者默克(Merck)今天宣布，中国专利局已下发默克专利申请的准许通知书。申请涵盖默克用于真核细胞基因组整合方法的CRISPR技术。默克执行委员会成员兼生命科学业务部首席执行官吴博达(Udit Batra)表示：“包括中国在内，我们已经为基础性的CRISPR技术获得七项重要专利。这项技术为癌症、遗传性和罕见疾病等疑难杂症的医学研究和治疗确定了一条振奋人心的新途径。作为基因组编辑领导者，我们正积极授权将我们的整合专利用于治疗用途、基础科学研究和农业生物技术。”默克在基因组编辑领域拥有13年的历史，该公司已在美国、
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类器官探秘致命脑癌
多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme，GBM）是一种极其致命的脑癌，因为你几乎不可能在自然条件下观察到这些脑内肿瘤的形成和运作，动物模型也并非理想研究对象，所以在肿瘤领域有关GBM的研究是一项黑箱挑战，如今，Salk研究所接受了这项挑战，并向前迈出了重要一步。通过编辑人脑类器官中几个细胞的两个基因，Inder Verma实验室成功制造出了侵袭性GBM肿瘤模型，这种新模型将加快新药研发，论文发表在4月24日的《Cell Reports》。许多在动物身上起效的药物对人却无效，研究人员已经尝试使用异种移植来克服这个问题，但是这种方法也有局限性，因为缺乏足够人类肿瘤组织，
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Cell子刊：CRISPR与表观遗传学
生物通报道：确定不同染色质特征和基因表达之间的因果关系，并最终了解细胞行为，依然是目前生物学的一大挑战。近期靶向表观基因组编辑工具（targetable epigenome-editing）的发展为我们带来了新的希望，帮助研究人员将直接转录，功能结果与位点特异性染色体修饰连接在了一起。“CRISPR/Cas9-Based Engineering of the Epigenome”这篇综述探讨了CRISPR-Cas9技术带来的前所未有研究和操控表观遗传元件的机会，让我们进一步了解干细胞生物学和干细胞工程的治疗应用。同时综述也提到了关于标准化和进一步改进基于CRISPR-Cas9的工具来设计表观基
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Nature Genetics：打破原有观点，发现四肢真正的起源
上图：具有正常背鳍和成对胸鳍/腹鳍的青鳉鱼；下图：当ZRS和sZRS增强子被剔除时，鱼鳍不能正常发育。免费索取CRISPR-Pro基因敲除斑马鱼技术方案 当我们想到第一条从原始水域爬到陆地上的鱼时，很容易将它的那对鱼鳍想象成最终演化为现代脊椎动物（包括人类）的手臂和腿部。但是来自芝加哥大学和西班牙Andalusian发育生物学研究中心的研究人员完成的一项最新研究表明，这些生物其实有自己原初遗传图谱来发育其原始肢体，即所有具有下颌的鱼共同包含的单个背鳍。这一研究成果公布在Nature Genetics杂志上，这一研究表明鱼类，小鼠以及所有现代脊椎动物可能具有共同的遗传元件，这些遗传元
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干细胞和基因编辑强强联手，绘制人类基因组图谱
胚胎干细胞是一种独特的资源，它们可以变成我们身体中任何成体细胞。它的多才多艺造就了再生医学、疾病模型和新药发现。与人类胚胎干细胞的发现并行的另一项生物里程碑是人类基因组测序和赋予我们遗传身份的全套基因鉴定。“人类基因组计划”让我们有机会深入了解基因在基因组中的功能。如今，科学家们正在尝试将二者联合起来，尝试用人类胚胎干细胞来绘制所有人类基因功能。通过生成超过180000个有区别的突变，研究人员实质上分析了人类基因组中所有基因。为了产生如此大规模的突变，他们将一种复杂的基因编辑技术（CRISPR-Cas9筛选）与研究小组最近分离的一种新型胚胎干细胞结合，这种新型干细胞只含有一个拷贝的人类基因组（
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为10年前的《Neuron》文章 “翻案”，CRISPR助力发《Nature》
20多年前，诺奖潜力股“瘦素”的发现改变了肥胖研究，然而，瘦素的作用机制至今仍是一个谜。科学家们看到现象：白色脂肪细胞分泌瘦素，促进人类等许多动物的大脑生成抑制食欲的饱腹信号，从而稳定体重和血糖。瘦素及其受体功能失调会令动物产生贪食和极端暴饮暴食、肥胖和II型糖尿病等症状。然而，瘦素补充剂对这些症状通常无效。由于未知原因，大多数肥胖人群是瘦素抵抗的，尽管相关研究很多，瘦素的临床应用仍然有限。“许多神经元类型都表达瘦素受体，但是还未发现任何一种起主要作用，神经元细胞群中是否存在这类特定细胞还有争议。在没有识别到瘦素作用的真正靶标之前，很难研究其主导回路，更无法有效地检验任何假说，”文章通讯作者、
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Nature子刊：人多能干细胞CRISPR-Cpf1精准基因编辑新技术
来自浙江大学生命科学研究院的研究人员发表了题为“Small molecules promote CRISPR-Cpf1-mediated genome editing in human pluripotent stem cells”的研究论文，建立了对人多能干细胞进行更高效和精准的基因编辑技术体系。这一研究成果公布在4月3日的Nature Communicaitons杂志上，由浙江大学生命科学研究院祝赛勇实验室完成，马晓洁为论文的第一作者。人多能干细胞，包括胚胎干细胞和诱导型多能干细胞，可以分化出人体所有类型的细胞，比如神经细胞、心肌细胞、肝脏细胞和胰岛细胞，在疾病模型、药物筛选和再生医学中，
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全新CRISPR期刊：能识别并区分CRISPR-Cas系统的新工具
生物通报道：《The CRISPR Journal》是一份全新的开创性同行评审期刊，由Mary Ann Liebert Inc.出版，旨在介绍CRISPR杰出研究成果和各方面评论。最新期刊公布了一项重要成果：研究人员研发出了一种新型CRISPRdisco自动化系统，能用于鉴定基因组组装中的CRISPR重复序列和cas基因。这一免费提供的软件提出了标准化的高通量分析方法，可以检测CRISPR重复序列并准确分析类别，类型和亚型。CRISPRdisco由北卡罗来纳州立大学的Rodolphe Barrangou博士研发，文章标题为：CRISPRdisco: An Automated Pipeline
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欧洲即将开展第一次基于CRISPR的人类基因改造试验
CRISPR生物科技公司的科学家们希望对一种破坏性的血液疾病（β地中海贫血）采用新型疗法。中国是率先使用CRISPR旨在治愈β地中海贫血的国家，同样是这种疾病，如今，欧洲也将迈出试验性的第一步。延伸阅读：Nature头条：包括中国学者在内的研究组利用CRISPR成功实现人体胚胎编辑课题组长伦敦Francis Crick 研究所的Robin Lovell-Badge教授表示：“有朝一日，当我们回顾今天，这将是基因疗法的一个崭新开始。”血红蛋白（haemoglobin）携带着身体所需的氧气，如果细胞得不到充足氧气，有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望
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《Nature》4月最受关注的五篇论文
英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近期《Nature》下载论文最多的十篇文章（2018年3月10日 ～ 2018年4月11日）：更强健的CRISPR革命性的基因编辑方法CRISPR创造了不少奇迹，但它还不是最完美的：它的标准成分只能在有限的基因组中寻找并切割DNA，作为分子剪刀它的表现却不稳定，容易导致“非靶基因”突变。许多团体都在努力完善CRISPR，哈佛大学的化学家刘大卫（David Li
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《Nature》子刊巧妙运用CRISPR-Cas9诱导遗传伤疤
每一本生物学教材都指出，细胞是生命的基石。但是直到最近几年，科学家们才开始了解细胞的多样性。RNA测序等技术揭示单个细胞的基因表达，通过类似的表达谱，所有细胞得以被系统地排列。“无论什么时候，当我们用这类技术探索器官或有机体时，我们不仅看到了熟悉的细胞类型，而且总能发现未知和罕见的细胞类型，”Max Delbrück分子医学中心量化发育生物学研究组组长Jan Philipp Junker博士说。“显而易见的问题是：这些不同类型的细胞从哪来的？”Junker课题组在《Nature Biotechnology》发表最新文章公布最新技术LINNAEUS，它将帮助研究人员确认细胞类型以及每个细胞的血统
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世界帕金森日：新技术带来新希望
生物通报道：神经退行性疾病（Neurodegenerative Disease）又称为神经退化性疾病，是一种大脑和脊髓的细胞神经元丧失的疾病状态，其中最有名的就是帕金森病和阿兹海默症。此类疾病近年来发病率不断攀升，部分原因在于人类寿命增长，却仍然缺乏治疗此类疾病的方法。今日（4月11日）是第22个世界帕金森日，全球有一半以上的帕金森病人在我国，总数已接近300万，每年都新增超过10万名帕金森患者，而且近年来帕金森病正呈现低龄化趋势，“青少年型帕金森病”患者占据患病总人数的10%。简单来说，帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，一般认为其中的致病因子就是α-突触核蛋白，α-突触核蛋白会在帕金森氏病
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三名博士生带头共创基因疗法里程碑：破解50岁古老谜题
由悉尼新南威尔士大学领导的国际研究小组解决了一个50岁的古老谜题：少部分人天生携带的一些已知突变为什么能操纵和改变人类基因。“我们的新方法可被视为针对包括β-地中海贫血、镰状细胞性贫血等一系列常见遗传性血液疾病有机基因疗法的先驱，”Merlin Crossley教授说。“之所谓是‘有机’，原因在于无需导入新DNA。尽管我们相信它肯定是安全和有效的，但是距离实际应用，我们还要做更多规模性验证工作。”地中海贫血、镰状细胞性贫血患者的成人血红蛋白（adult haemoglobin）有缺陷，该蛋白负责血氧运输，因此患者需要终身输血和药物治疗。然而，其中一些患者的症状有所减轻，因为他们携带的突变能开启
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Bioinformatics：针对大规模CRISPR筛选的Green Listed
瑞典卡罗林斯卡学院和哥德堡大学的研究人员研发出了一个基于网络的软件——Green Listed，可以方便CRISPR方法的使用。该软件发表在《Bioinformatics》，可以通过greenlisted.cmm.ki.se网站免费获取。卡罗林斯卡学院医学系分子医学中心（CMM）的Fredrik Wermeling说：“我们使用CRISPR方法来研究免疫细胞和癌细胞。目的是为免疫系统相关疾病的患者，开发新的治疗方法，如关节炎、以及癌症。”CRISPR方法是基于天然存在于许多细菌的一个系统，该方法在最近几年已经引起了广泛的关注。使用CRISPR的一种非常行之有效的方法是，同时、平行地研究DNA的
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暨南大学，中科院等发表Cell文章：
利用CRISPR构建世界首例神经疾病基因敲入猪
来自暨南大学，中科院广州生物医药与健康研究院等处的研究人员发表了题为“A Huntingtin Knockin Pig Model Recapitulates Features of Selective Neurodegeneration in Huntington’s Disease”的文章，首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。这一研究成果公布在3月29日的Cell杂志上。文章的通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授，广州生物医药与健康研究院赖学良教授，以及美国埃默里大学李世
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啪啪打脸！引发争议的CRISPR突变研究论文被逆转
物通报道：去年，Nature Methods发表的一篇论文引发了CRISPR研究领域的震动，这篇论文“体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变（Unexpected mutations after CRISPR–Cas9 editing in vivo）”，称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。消息一传出，CRISPR相关生物技术公司的股票应声而跌，Editas和Intellia两家公司的科研人员们分别写信给Nature杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿。时隔一年，同一研究组公布了后续分析论文，竟然反转了之前研究的结论。这一结果公布在bioR
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CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（二）
CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（一）CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基因组进行有针对性的切割。它的特异性和易用性使其成为了颇具潜力的工具，可用于去除缺陷基因，治疗遗传疾病或癌症，编辑作物的基因组增加其产量或抗病性等。然而，研究人员也首先必须克服CRISPR的主要限制之一：不仅在其目标位置切割，而且在具有相似序列的非预期位置上也会进行切割。这些脱靶切割可能发生在整个基因组中，导致产生损害细胞功能或直接杀死细胞的有害突变。要想研发检测CRISPR脱靶突变的方法并不容易，但在过去几年中，研究人员提出了各种新方法。The Scientist杂志最新介绍了这些方法。体外全基因组
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CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（三）
CRISPR能帮助研究人员快速有效地对基因组进行有针对性的切割。它的特异性和易用性使其成为了颇具潜力的工具，可用于去除缺陷基因，治疗遗传疾病或癌症，编辑作物的基因组增加其产量或抗病性等。然而，研究人员也首先必须克服CRISPR的主要限制之一：不仅在其目标位置切割，而且在具有相似序列的非预期位置上也会进行切割。这些脱靶切割可能发生在整个基因组中，导致产生损害细胞功能或直接杀死细胞的有害突变。要想研发检测CRISPR脱靶突变的方法并不容易，但在过去几年中，研究人员提出了各种新方法。The Scientist杂志最新介绍了这些方法。前文：CRISPR实验指南：如何检测CRISPR脱靶突变（一） CR
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