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上海科技大学，中科院Cell Res开发出一种CRISPR增强型基因组碱基编辑器
生物通报道：来自上海科技大学生命学院，中国科学院－马普计算生物学研究所的研究人员发表了题为“Enhanced base editing by co-expression of free uracil DNA glycosylase inhibitor”的文章，开发了一种增强型碱基编辑器（enhanced base editor, eBE），其克服了原有碱基编辑技术保真度较低的缺陷，实现了更高准确度的基因组单碱基编辑。这一研究成果公布在Cell Research杂志上，文章的通讯作者分别为上海科技大学生命学院陈佳教授，免疫化学研究所副研究员杨贝，以及中科院－马普计算生物学研究所杨力研究员。第一作
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基因编辑已成狂，一家公司用“伪科学”筹到了1亿美金
这家位于麻省Bedford的初创公司现已筹集了127,000,000美元来治疗基因疾病，该公司称，他们所使用的病毒能有效地修复人类基因。相比CRISPR，它无需砍乱打开人类DNA双链。如果是真的，同源医疗无疑找到了一种最安全、最简单的人类基因编辑方式。华盛顿大学的研究人员David Russell说：“震惊了，这家公司竟然为一个伪科学筹到了这么多钱！”有利可图改变人类基因来消除疾病是基因编辑技术有利可图的重要原因之一，8月30日美国FDA批准了诺华公司使用基因修饰的免疫细胞治疗白血病的“第一例基因疗法”，据评估该药物市场价值超过10亿美金。里程碑进展：癌症免疫疗法首个CAR-T获批上市传统的基
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《Nature》9月最受关注的十篇论文
英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近期《Nature》下载论文最多的十篇文章（2017年8月5日 ～ 2017年9月4日）： 联想记忆系统的连接图Nature 548 (2017年8月10日)为了依据过去的经验来指导行动，动物演化出了高阶平行纤维系统，如哺乳动物的小脑和某些昆虫脑中的蕈形体。这些回路专门形成大量联想记忆，但是由于神经解剖学数据不完整，人们对它们的理解并不充分。Albert Ca
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六位科学家质疑《Nature》论文CRISPR实现人体胚胎编辑的结果
生物通报道：8月初，一组研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在人体胚胎中纠正了引发肥厚型心肌病的基因突变，这是第一次成功利用CRISPR-Cas9技术在人类早期胚胎发育过程中修复疾病基因突变（公布于Nature杂志），令不少人激动不已，但是也有一些科学家对此并不买账。本周，六位科学家就在生物学预印网站BioRxiv发表了一篇针对以上成果的质疑文章，包括纪念斯隆凯特琳癌症中心的Mari Jasin在内的六位科学家质疑的内容就是：胚胎采用的是健康母体DNA作为模版纠正缺陷序列，而不是由研究人员外源提供的DNA。原Nature论文报道成果这项由俄勒冈州健康和科学大学的俄裔研究员Shoukh
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CRISPR后起之秀Nature最新发现：“20,000个平行实验”发现增强子
生物通报道：我们人体每个细胞的基因组中都有大致相同的22,000个基因，但每个细胞采用的都是这些基因的不同组合，根据不同的需求开启或关闭某个基因。就是这些基因的表达以及抑制模式决定了细胞会成为什么细胞，是肾脏细胞，脑细胞，皮肤细胞，还是心脏细胞。要想操控这些转换模式，我们的基因中就必须有调节序列，比如“增强子”，这种序列可能会离它所调控的基因十万八千里，但是在有信号输入的时候，就会激活基因，令其大量表达。也就是说增强子就像一个基因的说明书，决定着何时何地打开一个基因。最开始大家都以为是“垃圾”DNA的基因组“暗物质”近年来备受关注，增强子就是其中之一，其中一个很重要的原因就在于科学家们发现如果
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Nature打破技术限制：CRISPRa截然不同的非编码调控序列分析技术
生物通报道：来自加州大学旧金山分校的一组研究人员修改了现有的基因编辑CRISPR技术，用以来寻找增强子，他们的方法并不是编辑增强子，令其发挥作用，而是利用一种称为CRISPRa（CRISPR activation）的工具，搜寻影响T细胞免疫细胞发育的一种基因的增强子。这项研究发现将有助于解析自身免疫疾病，如炎性肠病（IBD）和克罗恩病的病理机制。这一研究成果公布在8月30日的Nature杂志上，由加州大学旧金山分校的Alexander Marson博士，以及加州大学伯克利分校的Jacob Corn博士这两位助理教授领导完成。这两位科研人员是随着CRISPR技术共同成长的一批科学家，他们曾参与发
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治愈人类疾病的一把钥匙：肠道细菌DNA编辑
肠道细菌“我们称其为拟态（mimicry），”Rockefeller大学基因编码小分子实验室主任Sean Brady说。这项突破性发现发表在《Nature》杂志。Brady和同事Louis Cohen发现，肠道细菌和人类细胞虽然是两种生物，但它们却互通相同的以配体分子为基础的化学语言。他们开发了一种方法，利用基因工程使细菌生产通讯分子，从而改变人体细胞新陈代谢，最终治疗某些疾病。在小鼠模型试验中，他们引入改良后的肠道细菌，成功使动物血糖水平降低，以此类推，还能改变其他新陈代谢。分子模拟配体能与人类细胞膜上制造特定生物学效应的受体结合，课题组采用的方法基于“锁与钥匙”的关系。让细菌驱动生产模拟人
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CRISPR/Cas9专利侵权诉讼即将来临，如何确保应用无忧？
CRISPR/Cas9基因编辑技术因其可以对基因组进行精准编辑的特性，一问世便大放异彩，可以说正在给整个学术界和工业界带来革命性地变化。灵活多变的CRISPR/Cas9还被应用于体内操纵基因组，因其实用性而被“钱景”看好，却因此引发了专利大战。此后，和CRISPR/Cas9相关的专利如同雨后春笋般冒了出来，广泛涵盖了该项技术的各种应用。根据瑞士洛桑附近的咨询公司 ipstudies 2016年的数据，全世界有860余个CRISPR专利家族，平均每天都有一项新的专利加入其中。有些专利更是指向某些特定应用，比如有一项专利是专门针对CRISPR/Cas9技术在治疗亨廷顿舞蹈病上的应用。然而，因CRI
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基因编辑先驱杜德纳给“基因魔剪”安“刹车”：避免伤及无辜
受热捧的基因编辑技术CRISPR-Cas9并非完美，它犹如一辆没有刹车装置的汽车，可能失控伤及无辜，即产生脱靶效应——编辑了不该编辑的基因片段。从去年12月开始，科学家们争先恐后地开启为CRISPR安上“刹车”的研究，他们试图从自然界，找出这个“刹车”。美国生物学家、最先提出CRISPR-Cas9可以进行基因编辑的詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）也是其中的一员。当地时间8月24日，她与同事的相关论文发表在顶级期刊《细胞》（Cell）杂志，揭示了两个可以为CRISPR的基因编辑画上停止键的蛋白质是如何发挥作用的。此外，这两个抑制蛋白具有广谱性，也就是说可以适用不同的CRISPR系
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Cell Stem Cell公布年度最佳论文 多篇中国学者成果上榜
生物通报道：《Cell Stem Cell》杂志是2007年Cell出版社新增两名新成员之一（另外一个杂志是Cell Host & Microbe），这一杂志内容涵盖了从最基本的细胞和发育机制到医疗软件临床应用等整个干细胞生物学研究内容，特别关注胚胎干细胞、组织特异性和癌症干细胞的最新成果。《Cell Stem Cell》自创刊以来就倍受关注，影响因子一路攀升，近期《Cell Stem Cell》公布了2016年度最佳论文，其中包括两篇综述，九篇研究论文。在研究论文中，有多篇关于寨卡病毒，以及CRISPR技术研究成果，比如“CRISPR Interference Efficiently
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邱金龙研究组受邀在Nature Plants杂志上发表植物CRISPR-Cas9研究综述
来自中科院微生物研究所的邱金龙研究组受邀在Nature Plants杂志上发表了题为“Progress and prospects in plant genome editing”的文章，综述了植物基因组编辑研究的相关内容，介绍了新近发展出的基因组编辑工具、方法及其在植物中潜在的应用。文章最后还展望了植物基因组编辑的前景和未来方向。序列特异性核酸酶使得基因组编辑成为可能，快速推动了基础和应用生物学的发展。CRISPR-Cas9系统自出现以来，作为可转化植物的基因组编辑工具已得到广泛应用。CRISPR-Cas9对基因组靶位点进行定向切割，造成DNA双链断裂。DNA双链断裂主要通过两种高度保守的机
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基因编辑加速迈向临床应用
新华社记者林小春本月，先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生；上个月，美国一个专家委员会以１０比０的投票，建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……在新一代基因编辑工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推动下，新型基因疗法正加速迈向临床应用。四大热点值得关注基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力，其中一大热门是治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。据估计，大概有一万种疾病由单个基因的突变引起，其中多数属于遗传病。通过筛选排除有问题的受精卵，能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。但当受精卵全部存在问题时，唯一可求助的只有基因编辑。目前，科学家已针对多种遗传病
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基因编辑小猪“见证”中国科研竞争力提升
新华社记者黄堃、林小春、岳冉冉近日，世界首批内源性逆转录病毒灭活猪诞生，从根本上解决了猪器官用于人体移植的异种病毒传播风险，对未来人类健康有着重要意义。这一全球科学界关注的重大突破，由美国生物技术企业ｅＧｅｎｅｓｉｓ公司领衔发表。但鲜为人知的是，这批小猪其实诞生在中国云南的西南生物多样性实验室。新华社记者在实验室看到，才几个月大的小猪们活泼好动，外表黑白相间、非常干净。它们是先由美方科学家使用基因编辑技术，随后由中方团队通过克隆技术培育获得的。为什么美方会找中国科研机构合作？“中国有世界上最好的猪克隆平台和技术人员”，ｅＧｅｎｅｓｉｓ公司科学家这样回答。此外，中国日趋上升的科研竞争力让全世界科
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两位高产，高引用学者Nature：利用CRISPR技术鉴定出关键lncRNA位点
生物通报道：来自麻省理工MIT，哈佛医学院等处的研究人员发表了题为“Genome-scale activation screen identifies a lncRNA locus regulating a gene neighbourhood”的文章，研发出了一种全基因组范围的CRISPR-Cas9激活筛选方法，并利用这种方法找到了11个lncRNA位点，这些lncRNAs参与了人体黑素瘤细胞BRAF抑制剂的耐药性发展。这一研究成果公布在8月14日的Nature杂志上，文章的通讯作者为MIT的张锋（Feng Zhang），以及哈佛医学院的Eric S. Lander，这两位学者都是近年来发表
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中国科研团队参与研发“器官移植安全猪”，人类异种器官移植还会远吗？
生物通报道： 把猪的器官移植到人体内一直是个老生常谈的问题，如今这个梦想真的快要实现了！ 推进这项重要进展，打造人类移植友好型猪的团队中，我们看到了许多中国面孔。他们分别来自：浙江大学动物学院、云南农业大学生物资源保护与利用国家重点实验室、云南大学动物科学与技术学院、第三军医大学基础医学科学学院实验动物学科学部、深圳市金新农科技股份有限公司的科研机构。 项目主要带头机构是生物技术企业eGenesis公司。该公司由哈佛大学遗传学家George Church和中国土生土长的80后科学家杨璐菡博士于2015年创立。 猪是一种可能的移植器官的来源，因为它
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Cell：利用CRISPR来对付罕见遗传病的元凶
生物通报道 一个国际研究团队近日在《Cell》上发表文章，称利用CRISPR-Cas9技术可以查看和消除由微卫星DNA重复扩增（MRE）产生的病原体RNA，而这种重复扩增正是一些遗传疾病的元凶，如亨廷顿舞蹈症和肌萎缩性侧索硬化（ALS）。去年3月，加州大学圣地亚哥分校的研究人员开发出RNA靶向的Cas9（RCas9）系统，并用于追踪体内特异的RNA序列和过程。那时，他们表示可以利用此系统来观察应激颗粒中的RNA分子。在这项新研究中，他们与佛罗里达大学和新加坡的研究人员合作，希望将RCas9系统转化成诊断和治疗工具。他们发现，这个系统能够靶定和破坏外源表达的MRE RNA。对于一些遗
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美女科学家最新发表Science文章：CRISPR-Cas9灭活逆转录病毒
生物通报道：早年毕业于北京大学的杨璐菡（Luhan Yang）曾因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis公司，而被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域(30 under 30)领军人物之一。这家公司是由杨璐菡和她在哈佛大学的博士生导师、遗传学领军人物George M. Church共同创立的致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起，杨璐菡做为异种器官移植课题带头人，带领10个人的科研团队在哈佛和eGenesis利用CRISPR-Cas9技术，敲除猪基因组中可能的致病基因。去年，他们与浙江大学动物科学学院等处合作使用CRISPR/Cas9基
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CRISPR先驱Jennifer Doudna谈人体胚胎编辑
生物通报道 上周，一篇发表在《Nature》杂志上的论文在生物医学界引起轰动。一个国际研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术，首次纠正了人类活体胚胎中引发疾病的基因突变。这项成果在引发欢呼的同时，也引起了广泛的争论。人们担心，“设计婴儿”很快就会出现。为此，美国《新闻周刊》（Newsweek）采访了加州大学伯克利分校的著名微生物学家Jennifer Doudna，请她谈谈目前的技术进步，以及她对未来有什么期望。大家都知道，Doudna是基因组编辑领域的先锋人物。在谈及最近这项研究成果时，Doudna表示，“这不是一项令人惊讶的研究。显然人们一直对利用基因组编辑来治疗遗传病感
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Nature发布癌症免疫研究重大成果：CRISPR筛选发现免疫治疗的奥秘
设计基于CRISPR的筛选思路。上图为抗肿瘤T细胞杀死靶细胞；下图为靶基因被破坏，导致清除肿瘤的T细胞细胞毒性下降或者消失。生物通报道：免疫检查点抑制剂是一种新型的癌症药物，目前已被批准用于治疗晚期黑色素瘤患者，以及患有某些肺部，膀胱，头颈部，肾脏和其他类型晚期癌症的患者。一些患者在进行此类治疗的时候疗效不错，缓解期延长，但一些患者情况却不佳。这是为什么呢？来自美国国家癌症研究所（NCI）的一组研究人员通过全基因组CRISPR大规模筛选，发现肿瘤中表达特定蛋白编码基因的患者就能对这种癌症免疫疗法做出应答，这也就是说一些癌基因是免疫检查点抑制剂治疗方法的必需元件。这一研究成果公布在8月8日的Na
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11机构呼吁谨慎对待生殖细胞基因编辑
近日，由11个开展基因研究相关工作的机构组成的国际团体就人类生殖细胞基因编辑研究发布联合声明，反对把这项技术用于生殖目的，但支持公共资本注入以探究其潜在的临床应用价值。同时，该声明还概括了在此类临床应用实施之前，人们应考虑的科学和社会问题。这份政策声明近日发表在《美国人类遗传学杂志》上，签署者共有11个机构，包括美国人类遗传学协会、英国遗传学护士与咨询师协会、国际遗传流行病协会和亚洲遗传咨询师职业协会等。它还获得美国生殖医学学会、亚太地区人类遗传学学会、英国遗传学协会等的支持。“我们的基因组编辑工作组包括人类遗传学以及来自那些具有不同卫生系统和研究基础体系国家的专家。”该报告第一作者、美国斯坦
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