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华人研究组Cell Stem Cell利用CRISPR进行糖尿病基因治疗
来自芝加哥大学的一组研究人员发现可以通过CRISPR基因编辑技术，利用皮肤移植技术来帮助II型糖尿病和肥胖症患者改善生活质量。这一研究成果公布在8月3日的Cell Stem Cell杂志上。文章的通讯作者是芝加哥大学的助理教授Xiaoyagn Wu博士，这一华人研究组曾与广西师范大学合作， 揭示出Src/FAK介导的AFC7磷酸化对于ACF7在粘合斑处结合F-action及协调的细胞骨架动力学至关重要，阐明了在定向细胞移动过程中调控细胞粘附和细胞骨架协调的一个重要分子机制（广西师范大学Nature子刊揭示细胞迁移机制）。德州大学奥斯丁分校的结构生物学家David Taylor点评这
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“惹不起”选手 “疯狂”扭转CRISPR专利欧洲战场局面
生物通报道：制药与化工巨头德国默克（Merck KGaA）旗下的密理博西格玛（MilliporeSigma）已然成了CRISPR专利之争欧洲战场上的新一员猛将。7月27日，欧洲专利局（European Patent Office，EPO）表示，打算准予MilliporeSigma（美国和加拿大的默克新业务运营集团）CRISPR真核细胞编辑专利的使用权。最近几天的头条新闻，当属“使用CRISPR纠正人类胚胎中的致病基因”莫属。MilliporeSigma主张明确指出“该方法不包括改变人种系遗传特性的任何过程”。CRISPR专利战的白炽化焦点主要集中在加州大学研究团队与Broad研究所等合作团队的
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中科院学者Cell文章：CRISPR-Cas系统研究重大突破
生物通报道：来自中科院生物物理研究所的研究人员发表了题为“The Molecular Architecture for RNA-Guided RNA Cleavage by Cas13a”的文章，成功解析了Leptotrichia buccalis (Lbu)细菌中Cas13a与crRNA (CRISPR-RNA)及其target RNA三元复合物3.08Å的晶体结构、Cas13a与crRNA二元复合物3.2Å的电镜结构。这一研究成果公布在Cell杂志上，由生物物理研究所王艳丽研究员和章新政研究员领导完成，第一作者为刘亮(博士后)、李雪岩（硕士研究生）、李宗强（工作人员
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揭秘美国首次人类胚胎基因编辑：中国贡献受关注
美国首次编辑人类胚胎基因的研究２日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光，引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题，人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今，只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑，英国一个团队则获得政府的类似试验许可。那么，科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”？怎么实施？效果如何？将来有哪些应用？就这些问题，新华社记者采访了美国索尔克生物研究所华人研究员吴军，他是这篇论文的共同第一作者。伦理审批耗时久吴军说，２０１５年，中国中山大学黄军就团队在世界上第一个发表人类胚胎基因编辑研究，引起广泛关注和巨大争议。其实，美国俄勒冈卫生科学大学当时也在与索尔克生物研究所联系
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学术界呼吁“谨慎而积极”开展生殖细胞基因编辑
新华社华盛顿８月３日电（记者林小春）国际学术界多个机构３日发表联合声明，呼吁“谨慎而积极”地开展生殖细胞基因编辑，认为应继续推进基础研究，但反对把这项技术用于生殖目的。这份政策声明发表在新一期《美国人类遗传学杂志》上。此前一天，美国俄勒冈卫生科学大学等机构报告说，利用有“基因剪刀”之称的ＣＲＩＳＰＲ基因编辑技术，他们成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。“目前开展以怀孕为最终目标的人类生殖细胞基因编辑是不合适的，”最新政策声明写道，但同时强调，“在有合适监管和许可的情况下，现在没有理由禁止体外实施的生殖细胞基因组编辑研究，或者禁止公共资
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Nature头条：包括中国学者在内的研究组利用CRISPR成功实现人体胚胎编辑
生物通报道：一个由中美韩三国科学家组成的国际研究团队利用CRISPR-Cas9基因编辑技术在多个活体人胚胎中纠正了引发一种疾病的基因突变，这是第一次成功的利用CRISPR-Cas9技术在人类早期胚胎发育过程中，修复导致肥厚型心肌病的基因突变，而且这项研究也在技术效率和准确性方法得到了提升。这一重要的成果公布在今日（8月2日）Nature杂志上，这项研究由多个研究机构联合完成，主要研究组包括美国俄勒冈州健康和科学大学的俄裔研究员Shoukhrat Mitalipov，韩国基础科学研究所国立首尔大学Jin-Soo Kim研究组、加州Salk生物医学研究所Juan carlos izpisua Be
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关于CRISPR-Cas9制造转基因物种的安全性问题，物理学家们出手了
假设，你现在有一只转基因抗疟疾蚊子准备投放出去，你准备怎么办？总共需要多少转基因蚊子才能替换掉携带病毒的野生型？如何分销最有效果？如何阻止转基因蚊子的过早泄漏？将基因工程生物放到野外环境是否会对生态系统造成不可逆转的伤害？对许多没经历过现场调查的研究人员来说，如何回答以上问题？哈佛大学和普林斯顿大学的应用数学和物理学家们设计了一款数学模型，从取代野生蚊子的效率和安全控制等方面指导转基因的释放。文章最近发表在《PNAS》杂志。自然物种进化选择时期，任何特定性状注定只有一小部分能被后代遗传。但是，现如今，拜CRISPR-Cas9基因编辑技术所赐，实验工作者设计添加任意理想遗传性状的可能性接近100
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张锋：遗传变异影响CRISPR的精确编辑
生物通报道 之前的研究表明，人体中的遗传变异可能会削弱CRISPR/Cas9系统精确编辑人类基因组的能力。不过，这些变异在何种程度上混淆Cas9酶识别其预期的编辑位点的能力，目前还不太清楚。Broad研究院的David Scott和Feng Zhang（张锋）周一在《Nature Medicine》杂志上发表了对这个问题的分析。他们表示，利用全基因组测序对患者进行预筛查，然后结合此信息及以往的经验来选择向导RNA，可帮助研究人员设计出有效且安全的CRISPR疗法。以往的药物开发策略都是针对患者中高度保守的靶点，然而，基因组水平的治疗必须面对个体间巨大的遗传变异。“这种遗传变异混淆了
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王艳丽/章新政课题组合作在CRISPR-Cas系统切割RNA的研究中获得重大进展
2017年7月27日，国际顶尖期刊Cell杂志在线发表了王艳丽组和章新政组在VI型CRISPR-Cas系统效应蛋白Cas13a（亦称C2c2）结构研究中取得的新进展。该研究成功解析了Leptotrichia buccalis (Lbu)细菌中Cas13a与crRNA (CRISPR-RNA)及其target RNA三元复合物3.08Å的晶体结构、Cas13a与crRNA二元复合物3.2Å的电镜结构。研究结果证实target RNA的结合导致LbuCas13a的两个HEPN（发挥RNA干扰功能的结构域）结构域发生构象变化，从而激发LbuCas13a非特异性地切割任意单链R
来源：中科院生物物理研究所
时间：2017-07-31
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CRISPR专利衍生战：加州大学又起“幺蛾子”
生物通报道：加州大学诉讼当事人团队声称美国专利审判和上诉委员会（U.S. Patent Trial and Appeal Board，PTAB）Broad研究所和其合作伙伴——哈佛大学和麻省理工学院。今年2月的裁决结果判定了Broad研究所的胜利，相比加州大学，Broad研究所将CRISPR运用在真核细胞，推动了遗传学、疾病治疗、家畜育种等领域研究。然而，裁决结果公布后，加州大学又“上访”美国联邦巡回上诉法院（U.S. Court of Appeals for the Federal Circuit），7月25日向联邦巡回法院简陈，PTAB“忽视了关键的证据”和“犯了很多错误。”加州大学诉讼当
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美国科学家编辑转基因人胚
2015年广州中山大学黄军就团队在《Protein & Cell》发文报道利用CRISPR/Cas9基因编辑技术改造了导致一种潜在致命血液疾病——β-地中海贫血的基因。尽管研究团队用“不能存活”的胚胎来回避潜在的伦理批判，但是这个“敢为人先”的举动仍在国际上引起了轩然大波。Nature：中国大胆的CRISPR研究引发国际担忧 2016年广州医科大学附属第三医院范勇研究团队在《Journal of Assisted Reproduction and Genetics》发表文章，成为国际上第二个发表人类胚胎基因编辑实验成果的研究团队。中国发表全球第二篇人类胚胎基因编辑研究成果&n
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《Nature Communications》神经肌肉疾病基因疗法
生物通报道：杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种罕见的渐进性遗传疾病，据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。，它是儿童最常见的神经肌肉疾病，与编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的DMD基因异常有关。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。针对该病，医学界尚无有效疗法。DMD基因是人类基因组内最大的基因之一（230万碱基对，参与编码的碱基数超过11000个）。鉴于这种大小，技术上做不到将整个抗肌萎缩蛋白DNA插入
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CRISPR-Cas9治疗视网膜血管生成疾病
生物通报道：血管生成是导致视力丧失、失明和多种退化性眼部疾病（包括增生性糖尿病视网膜病变、湿性老年黄斑变性、早产儿视网膜病变等）的特征之一，随着病程发展，这些血管还会渗漏、破裂、甚至导致视网膜脱离，使视力受损。根据最新《Nature Communications》报道，研究人员提出用基因编辑技术防止视网膜血管生成，可作为以病理性眼内血管生成为特征的眼部疾病治疗的新途径。尽管市面上已有的血管内皮细胞生长因子（VEGF）抑制剂（如Lucentis®和Eylea®）能减少新生血管生长和视网膜疾病血管渗漏，但挑战依然存在，如需要持续治疗，以及有相当数量患者对抗VEGF治疗缺乏响应。
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Nature报道：CRISPR-Cas9系统迅速敲除上千基因，寻找肿瘤免疫疗法新药
这项由小儿肿瘤学家W. Nick Haining, B.M., B.Ch领导的研究团队报道称，缺失肿瘤细胞Ptpn2基因，能让它们更易受PD-1检查点抑制剂影响。PD-1阻断剂能解开免疫细胞“手刹”，使其更易找到并摧毁癌细胞。 “PD-1检查点抑制剂已经改变了很多癌症治疗，”哈佛医学院副教授、麻省理工学院&哈佛大学Broad研究所准成员、Haining博士说。“尽管这类新型癌症免疫疗法在临床实验上取得了成功，但大多数患者并不能从PD-1阻断剂上获得临床效益。这个现象引发了一系列额外试验，研究是否有其他药物与PD-1抑制剂联合使用可以提高对治疗有反应的癌症患者人数。”
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CRISPR如何寻找靶标？Jennifer Doudna在线发表Science文章
最近，人们利用Cas蛋白将一段动态图像插入了细菌基因组中（遗传学大牛Nature头条文章：CRISPR的另类用途），依托于CRISPR DNA的独特灵活性，细菌能识别一些允许病毒DNA插入的位点，确保有关病毒感染的“记忆”被正确储存。7月20日《Science》在线报道了CRISPR“女神”Jennifer Doudna的新发现。他们用Lawrence Berkeley国家实验室先进光源和Stanford线性加速中心的电子显微镜和X射线晶体学，以及加州大学Berkeley分校的HHMI电子显微镜设备，捕捉到了Cas1-Cas2将病毒DNA插入CRISPR区的动作。结构表明，第三蛋白IHF结合附
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微生物所向华研究组在微生物合成生物医学材料研究中取得新进展
地球上存在着一类喜欢生活在高盐环境中的微生物，极端的生活环境使这类嗜盐微生物进化出了特殊的生存能力。对嗜盐微生物的研究不仅为探索生命的极限适应机制提供了重要启示，同时也为其特殊功能和代谢产物的利用提供了可能。中国科学院微生物研究所向华研究组一方面从事极端嗜盐古菌遗传机制（如基因组复制和CRISPR功能）的基础研究，另一方面长期开展嗜盐微生物合成生物可降解塑料的应用基础研究。通过10余年的系统工作，该团队已从基因组层面系统阐明了以地中海富盐菌为代表的嗜盐古菌参与生物可降解塑料PHBHV合成与降解的关键酶、关键途径和相关调控因子，并利用代谢工程提高了PHBHV的产量。近两年，向华团队以此为基础，在
来源：中国科学院微生物研究所
时间：2017-07-21
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CRISPR女王最新发现：一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应
生物通报道：去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Jennifer Doudna教授，以及Jacob Corn等人领导完成。Corn表示，“CRISPRs是细菌免疫系统的组成部分，对于生物学来说一个基本的概念就是如果某种生物开发出了一种武器，那么它也会同时准备好一种防御手段。事实证明。 。 。噬菌体已经进化出了关闭CRISPR系统的方式，就是这些抗CR
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遗传学大牛Nature头条文章：CRISPR的另类用途
生物通报道：George M. Church是哈佛医学院著名的遗传学教授、Wyss研究所的核心成员，被誉为是个人基因组学和合成生物学的先锋。近年来其研究组围绕CRISPR这一红得发紫的技术展开了新的研究，取得了许多重大突破。在公布于最新一期（7月12日）Nature杂志上的一项成果中，Church更是玩起了新花样——他们利用基因编辑在DNA中储存上了电影！文章第一作者哈佛医学院合成生物学家Seth Shipman表示，这项研究利用基因编辑工具CRISPR，创造出世界上首个所谓的“分子记录仪”，朝着创建编码一系列事件的细胞记录系统迈出了重要的一步。研究人员表示这项研究的目的是在活体细胞基因组中记
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《Cell》新一轮CRISPR工具开发作战之Type I-E型CRISPR/Cas系统工作细节
CRISPR的冷冻电镜复原图像。中间红色和橘黄色的是待检测的DNA，蓝色的是与之相对应的CRISPR RNA，该蛋白机器能识别目标DNA是否可被Cas3酶剪切。生物通报道：生物学家利用CRISPR进行基因工程改造实验。然而，细胞进化出CRISPR的目的是用于防御——细胞利用CRISPR位置储存入侵者的分子记忆，以便在下次相遇时选择性地消灭它们。“细菌免疫系统像我们人类的一样高效，只不过人类的免疫系统是在蛋白质水平进行侦查识别工作，而CRISPR则是在核酸水平，”分子生物学和遗传学教授Ailong Ke解释道。细菌将入侵者的一点DNA插入基因组上的CRISPR位点。当细菌所储存的DNA被转录成R
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《Nature》首次公开基因组编辑器Cpf1蛋白结构
生物通报道：CRISPR Cas9系统已被广泛地用于动、植物基因组序列切割和粘贴，在人类疾病治疗领域，其癌症和视网膜疾病治疗应用也在迅速增长。全世界的研究人员正在努力完善这一基因编辑技术，使其更精准和高效。为了达成目的，他们也关注着其他特异性DNA切割蛋白，如Cpf1，它可以直接定位在基因组的特定位置。哥本哈根大学Novo Nordisk基金会中心蛋白质研究所（NNF-CPR）的科研团队成功地观察和描述了新基因组编辑系统Cpf1的工作原理。该蛋白质属于Cas家族，能使双链DNA裂解，启动基因组修饰过程。这项最新研究7月5日发表于《Nature》杂志。Guillermo Montoya是生化和分
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