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Cell子刊：酵母中的基因组编辑
生物通报道：最近，在Cell子刊《Cell System》发表的一项研究中，来自美国Amyris Inc的研究人员，在酵母中实现了快速便捷的多点突变和大片段缺失构建。与之前的复杂操作相比，这让酵母中的基因供能研究变得更加快速和高通量化。延伸阅读：基于CRISPR的诱导性体内基因组编辑。设计微生物用于原材料的工业化生产涉及：设计、构建、测试和学习周期的反复进行。目前，构建阶段（菌株设计）是最占用时间的。迫切需要并行进行这些工程步骤，以加快这一过程。设计的核酸酶可以促进多重整合，RNA引导的CRISPR-Cas系统大大简化了位点特定性限制性内切酶的生产。与异二聚体的TALEN和锌指核酸酶相反，在C
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Science：知名科学家呼吁谨慎使用CRISPR技术
生物通报道 因担心可能产生的不良后果，一群知名的科学家近日在《Science》杂志上发表评论文章，强烈反对利用CRISPR基因组编辑技术对人类生殖细胞进行修饰。他们还提议举行一次国际会议，讨论使用这一快速发展技术的社会、法律和伦理问题。这些科学家包括诺贝尔奖得主David Baltimore、著名遗传学家George Church、CRISPR技术的共同开发者Jennifer Doudna，以及法律、伦理和医学方面的专家。他们提议科学界内外的广泛讨论和透明度。作者认为，开始讨论将是明智的，这将联合科学界、相关行业、医疗中心、监管机构和公众，以便探索这一技术的合理应用。他们指出，CRISPR/C
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广州生物院JBC发表干细胞新成果
生物通报道：三月二十日，来自中科院广州生物医药与健康研究院、武汉菲沙基因信息有限公司（Frasergen）和加拿大西蒙佛雷泽大学的研究人员，在国际著名学术期刊《Journal of Biological Chemistry》发表学术论文，该研究检测了iPSC生成及随后基因校正过程中的基因组不稳定性，指出重编程和基因打靶可能会产生大量但却不同的基因组变化，因此，在iPSC诱导时及基因打靶之后，必须进行严格的基因组监控和选择。延伸阅读：更安全的干细胞培养新方法。 本文通讯作者是中科院生物医药与健康研究院研究员潘光锦博士，其2002年硕士毕业于山东医学科学院，2005年博士毕业于清华大学医学院，随后
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Science：当CRISPR技术遇上孟德尔遗传定律
生物通报道：近期，美国加州大学圣地亚哥分校的生物学家，开发出一种新的方法，可在一个基因的两个副本产生突变，这一技术将迅速加快不同物种的基因研究，为科学家们提供一种强大的新工具，来控制疟疾等虫媒传染病，以及动物和植物病虫害。这一新成果发表在三月十九日的《科学》（Science）杂志，是由加州大学圣地亚哥分校的两位生物学家完成。他们以果蝇为实验对象，采用一种新的基因组技术，来改变基因突变在一个种群中的传递——在植物中长期建立的一个概念，是由现代遗传学之父孟德尔提出。加州大学圣地亚哥分校生物学教授Ethan Bier与他的研究生一起开发了这种方法，Bier教授解释说：“孟德尔用豌豆进行的经典实验，发
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Science发布CRISPR技术又一突破
生物通报道：CRISPR技术自2012年首次作为一种基因组编辑工具登台以来，关于这种技术的论文数量就大幅增加，最好的证明之一就是2015年两位科学家由于在CRISPR基因组编辑技术方面的重要贡献而获得“科学突破奖”，其中一位获奖者：Jennifer Doudna 最近在范德堡大学进行客座演讲，主会场和分会场都挤满了人，从中可以窥见这一技术的火热程度。 2015这种技术更是成果不断，不但在衰老研究，癌症研究方法取得了重要成果，而且技术上也突破了一个个难题，具体见CRISPR明星技术2015开年精彩不停。而最近来自加州大学圣地亚哥分校的一组研究人员又在这一方面取得了新进展：研究人员利用CRISPR
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一场关于胚胎基因组编辑的争论
生物通报道 上周，Sangamo BioSciences、美国再生医学联盟及其他机构的研究人员在Nature杂志上发表评论文章，呼吁停止使用基因组编辑工具，对人类生殖细胞进行改造。他们认为，利用现有技术对人类胚胎进行基因组编辑，可能对后代产生无法预测的后果，而这些技术的滥用可能引起公愤，继而波及这些工具在医疗领域的使用。周一，New Scientist杂志发表文章，称编辑人类胚胎已成为遗传学的新战场。据Technology Review报道，中国和美国的一些研究小组已开始这方面的工作，并准备发表文章。不过，一些国家下了禁令，而许多专业团体都表示这太过冒险。至于具体情况，New Scientis
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用CRISPR/cas9编辑精原细胞基因
生物通报道：利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大鼠中产生靶向胚系突变以及研究精子发生，提供了一个平台。延伸阅读：确定新致癌基因的高效CRISPR/Cas9平台。CRISPR/cas9 RNA引导的DNA内切酶技术被广泛用来在不同类型细胞和生物体中生成靶向基因突变，以研究它们的生物学过程。在哺乳动物中，用CRISPR / cas9进行的基因
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CRISPR明星技术2015开年精彩不停
生物通报道：可以毫不夸张地说，CRISPR-Cas9已经风靡生物技术世界。无论是在基础研究，还是临床研究方面，RNA引导性核酸酶使研究人员能够以单核苷酸分辨率编辑活细胞的基因组，这为生物技术不少领域带来了新希望。借助于CRISPR-Cas9基因编辑技术，科学家们能够调查一些基因和遗传突变在人类生物学及疾病中的作用。这一系统可以在DNA水平上消除基因的功能，相比之下像RNA干扰一类的遗传干扰技术则是在RNA水平上发挥作用。在2015年刚刚开年的这三个月里，CRISPR技术相关的成果如潮水一般的涌来，单从NCBI上的数据就可以看出，发表的论文已经达到了上万个，从成果上来说，不但在衰老研究，癌症研究
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PNAS：用CRISPR技术编辑蚊子基因组
生物通报道 来自弗吉尼亚理工大学的生命科学研究人员，推动了一种改变游戏规则的技术用于研究地球上最致命的一种带病动物。在本周的《美国国家科学院院刊》（PNAS）上研究人员报告了一种改进的方法，利用称作为CRISPR-Cas9的基因组编辑技术来研究蚊子的基因。编辑生物的基因组使得科学家们可通过删除某些基因或是添加新基因来观察生物体受累的情况。这一新技术让编辑过程变得更有效，并有可能加快研究努力开发出新的蚊虫防治或疾病预防策略。农业和生命科学学院昆虫学副教授、Fralin生命科学研究所成员Zach N. Adelman说：“我们将评估带病蚊子中一些基因的人力资本降低了10倍。许多的研究小
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Nature：基因编辑引起轩然大波
生物通报道：坊间传闻，已经有人用精确的基因编辑技术改写了人类胚胎的DNA。为此，美国再生医学联盟的主席Edward Lanphier联合四位学者在三月十二日的Nature杂志上发表评论文章，号召研究者们暂时不要对人类生殖细胞进行基因编辑。因为用现有技术对人类胚胎进行基因编辑，可能对后代产生无法预测的后果。“这样的技术可能被利用，进行非治疗性的基因编辑。我们担心这样的伦理问题会引起公众抗议，影响基因编辑技术在医疗领域的美好前景，”Lanphier等人指出。基因编辑技术的先驱Fyodor Urnov也是这篇文章的作者之一。现在有许多研究团队正在尝试用基因编辑工具（尤其是CRISPR）治疗人类的基因
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基因组编辑为罕见病带来希望
生物通报道：对于患有重症联合免疫缺陷（SCID）的婴幼儿来说，一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统，也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”，即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染，即便这样，大多数患者都不会活过一年或两年。这是因为在SCID患者骨髓中的干细胞携带一个基因突变，可阻止他们发育出关键的免疫细胞——称为T细胞或自然杀伤（NK）细胞。现在，美国索尔克生物研究所的研究人员找到了一种方法，首次将来自X-连锁SCID患者的细胞转化为干细胞样状态，修复基因突变，并在实验室中促使修复的细胞成功产生NK细胞。这一新技术的成功
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Cell子刊：组织特异性的CRISPR载体
生物通报道：细菌一直在与病毒或入侵核酸（质粒）进行斗争，为此它们演化出了多种防御机制。CRISPR/Cas适应性免疫系统就是其中之一。在CRISPR和Cas的帮助下，细菌可以经由小RNA分子的引导，靶标和沉默入侵者遗传信息的关键部分。 现在，CRISPR与Cas9的组合已经成为了一个通用工具，被用来对真核生物进行位点特异性的基因组编辑。这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的可扩展性。日前，波士顿儿童医院和Dana-Farber癌症研究所的科学家们构建了一个以CRISPR/Cas9为基础的载体系统。这个载体可以在斑马鱼中介导组织特异性的基因失活。这项研究发表在近期的Developmental
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CRISPR专家发表CRISPR/Cas9综述
生物通报道：CRISPR技术的确在科学界掀起了基因组编辑的狂潮。在Pubmed中快速检索“CRISPR”，目前已有1400多项结果。也相继有专家为该技术撰写了综述论文，例如：Science综述：CRISPR-Cas9系统的历史和未来；北大魏文胜最新发表CRISPR综述。最近，来自美国加州大学伯克利分校和布罗德研究院的CRISPR专家John Doench和Ella Hartenian在国际知名学术期刊《FEBS J》发表题为“Genetic screens and functional genomics with CRISPR/Cas9 technology”的综述文章。在这篇综述中，两位专家
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教授程临钊：用CRISPR技术实现iPS细胞治疗
生物通报道 来自约翰霍普金斯大学的研究人员利用一种称作为CRISPR的强大的基因组编辑技术，成功地纠正了来自镰状细胞病患者的干细胞中的一种遗传错误，随后利用这些细胞生成了成熟的红细胞。对于某些镰状细胞病的患者而言当前没有很好的治疗方法可供选择，他们需要接受频繁的输血。这项研究代表人们朝着更有效地治疗这些患者迈出了重要的一步。研究结果发表在最新一期的《干细胞》（Stem Cells）杂志上。领导这一研究的是霍普金斯大学血液学教授、细胞工程学研究所成员程临钊(Linzhao Cheng)博士。他于2012年入选第七批国家“****”。主要研究干细胞生物学、人类胚胎干细胞和其它多能干细胞
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Nature子刊重大成果：用CRISPR技术根除艾滋病毒
生物通报道 想象一下用一种药物就可以防止人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，治疗已经感染了HIV的患者，甚至清除掉疾病晚期患者体内所有的潜伏病毒拷贝。这听起来就像科幻小说，而来自Salk生物研究所的科学家们通过定制许多细菌利用的一种强大的防御系统，并训练这一剪刀样机器来识别HIV病毒，朝着研发出这样的一种药物迈近了一步。这项研究发表在3月10日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。论文的资深作者、Salk生物研究所基因表达实验室教授Juan Carlos Izpisua Belmonte说：“进化促成了一些最令人惊讶的机制保护生物体免受自然病原体的侵袭。了
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北大魏文胜最新发表CRISPR综述
生物通报道：探索基因及其表达的蛋白在特定生理、病理、发育等过程中所起的作用一直是生命科学领域研究的重要内容。尽管利用RNA干扰鉴定高等生物基因功能的技术已经普及，但是这种方法经常伴随脱靶现象；而且由于只能部分抑制基因表达，往往不足以造成表型变化从而影响对其基因型的判断。近几年基因编辑技术的出现，使得对单一基因进行修饰的遗传手段得到迅速发展，然而在哺乳细胞内基于基因完全敲除进行大规模功能性筛选的方法依然空缺。生命科学学院魏文胜课题组为此开发了一种基于CRISPR/Cas9系统的慢病毒聚焦型人源细胞文库、功能性基因筛选平台以及基于高通量深度测序技术解析数据的完整技术路线。利用这一高效的新型遗传筛选
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3篇权威：光激活的CRISPR-Cas9系统
生物通报道：最近，分别在Cell子刊《Chemistry & Biology》、Nature子刊《Nature Chemical Biology》和《Nature Biotechnology》发表的三项研究中，研究人员开发出一种光激活的CRISPR-Cas9系统，能够按需打开和关闭转录。可以毫不夸张地说，CRISPR-Cas9已经风靡生物技术世界。延伸阅读：PNAS：基于CRISPR的多色荧光标记系统。RNA引导性核酸酶使研究人员能够以单核苷酸分辨率编辑活细胞的基因组，这种技术为基础研究、药物开发与临床应用都带来了希望。从根本上说，Cas9只是一种RNA 引导的DNA结合蛋白，由一个单
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张锋博士Cell：让CRISPR在癌症领域大放异彩
生物通报道 第一次CRISPR-Cas9基因编辑技术被用于整体生物模型中系统地靶向基因组中的每一个基因。来自Broad研究所和麻省理工学院David H. Koch综合癌症研究所的一个科学家小组，率先利用这一技术在一个癌症动物模型中系统地“敲除”（关闭）了整个基因组的所有基因，揭示出了与肿瘤进化和转移相关的一些基因，这为在其他细胞类型和疾病中从事类似的研究铺平了道路。这项研究工作在线发表在3月5日的《细胞》（Cell）杂志上。共同资深作者、哈佛-麻省理工Broad研究所核心成员、麻省理工McGovern脑研究所研究员、麻省理工学院大脑、认知科学与生物工程学系助理教授张锋（Feng
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著名遗传学家获重要突破：Cas9随心所欲地激活基因
生物通报道：就基因表达而言，人们主要还是一次研究一个基因。哈佛大学Wyss研究所的研究人员在著名遗传学家George Church的领导下利用CRISPR/Cas9系统开发了一种革命性技术。该技术可以揭示一连串基因回路对生物过程的影响（比如组织发育或疾病发生），也可以精确指导干细胞分化，生成再生医学所需的移植器官。相关论文最近发表在Nature Methods杂志上。这项研究意味着人们可以开发出精确的基因疗法来预防和治疗疾病，是高度个性化医疗的曙光。个性化医疗是非常重要的，因为人的个体差异对疾病发展影响很大。CRISPR/Cas9是时下最热门的基因编辑系统，Cas9蛋白可以说是基因工程的瑞士军
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确定新致癌基因的高效CRISPR/Cas9平台
生物通报道：操纵感兴趣的基因，对于解密细胞或整个生物体内许多信号转换器、基因表达调节器和结构部件的作用，一直都是及其重要的。几十年来，在细胞系或原代细胞中的基因异位表达一直都是容易实现的，但是基因消融（及其产品）已经成为一个相当困难的任务，特别是在小鼠之外的物种。抑制基因表达的最初尝试包括RNA反义技术，但是没有研究证明它是非常强大的和有效的。RNAi的发现改进了基因打靶方法，使其在首次能够体外及体内敲除几个物种细胞内的基因表达。然而，某些基因产物的水平只能降低到一个较小的程度或根本没有；特别是在细胞持续生长必不可少的基因的情况中。大量新的基因组编辑技术，如锌指核酸酶（ZFNs）或转录激活因子
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