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PNAS重要成果：RNA靶向CRISPR/Cas9
生物通报道 CRISPR/Cas系统的潜在应用清单在一日日地变长。根据发表在4月27日《美国科学院院刊》（PNAS）杂志上的一项新研究，对抗病毒有可能很快也会被添加到这一清单中。埃默里大学的微生物学家David Weiss、免疫学家Arash Grakoui和同事们，采用了一种来自新凶手弗朗西丝菌(Francisella novicida)的Cas9酶来结合丙型肝炎病毒(HCV) RNA，阻止了这一病原体在人类细胞中进行复制。去年夏天，另一研究小组证实了可以利用CRISPR/Cas9来找出并切除潜伏感染细胞基因组中的HIV DNA。埃默里大学研究小组随后发现新凶手弗朗西丝菌Cas9
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新型CRISPR/Cas9打靶预测工具
生物通报道：CRISPR/Cas9系统，为定向诱变和靶向基因组修饰提供了多种可能性。基因工程CRISPR-Cas核酸酶是由一种叫做Cas9的DNA切割酶，和一段与靶DNA片段匹配的20个核苷酸长度的短RNA片段所构成。它模拟了某些细菌的原始免疫系统。当这些微生物受到病毒或其他生物体的感染时，它们会拷贝入侵者的一段遗传密码，将它插入到自身的DNA中，并传递给细菌后代。如果在未来遇到相同的病原体，细菌的Cas9在与拷贝DNA片段匹配的RNA序列的引导下，通过在靶位点切割病原体的DNA而灭活它。由于20个核苷酸长度的序列可以多次出现在一个给定的基因组中，CRISPR/Cas9复合体可能就会接受一些错
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Nature子刊：基因编辑校正致病突变
生物通报道：囊性纤维化（cystic fibrosis）是一种损伤肺部和消化系统的致命遗传疾病。这种疾病目前还无法治愈，治疗以控制症状为主。耶鲁大学的研究人员通过基因编辑成功校正了囊性纤维化中最常见的基因突变。这一成果发表在四月二十七日的Nature Communications杂志上。囊性纤维化是由CFTR基因发生突变引起的。CFTR是一种cAMP激活的ATP门控性氯离子通道，在呼吸道、消化道等地表达。突变会使CFTR无法执行正常功能，丧失对一种通道蛋白的控制，导致多种器官出现问题，包括肺内层异常分泌浓稠粘液。这会引起复发性的致命肺部感染，使得患者呼吸越来越困难。目前科学家们已经发现了大量的
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类药物分子使基因编辑更精准 致癌风险有望降低
基因疗法致癌风险有望大大降低科技日报北京4月27日电 （记者房琳琳）设想有那么一天，科学家可以在实验室通过替换机体DNA来寻找一系列问题答案，或许医生还能设计改变病人基因的药物来治疗基因异常。有点像科幻小说？随着基因编辑技术（Cas9/CRISPR系统）的发展，这终将成为现实。但在实现之前，科学家必须克服一系列困难，包括如何提高基因组编辑修改目标DNA序列的速度。而这正是美国哈佛大学化学生物学教授刘大卫和他的同事要破解的难题。刘教授带领的科研团队开发出一种可以被小的类药物分子激发活性的Cas9形式，修改人类基因组中目标DNA序列的速度比标准Cas9形式快25倍。研究成果发表在最近的《自然·生物
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Nature:中山大学胚胎编辑论文引发科学界巨大争议
生物通报道 4月22日，国际顶级科学期刊Nature网站的新闻团队首次报道，来自中国的科学家们完成了对人类胚胎的基因组编辑工作（延伸阅读：Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎 ）。这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注，并引发了支持者和反对者激烈的辩论。一些专家就这项工作是否符合伦理道德发生了意见分歧。他们对于这些方法到底有多么接近成为疾病的治疗手段也存在争执。引发争论的这项研究是由中山大学的基因功能研究人员黄军就（Junjiu Huang）所领导。他的研究团队利用了一种叫做CRISPR/Cas9的技术，在不能存活的胚胎中切割并替换
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华南农大Cell子刊发表CRISPR/Cas9研究新文章
生物通报道 来自华南农业大学的研究人员报告称，他们开发出了一种适用于在单子叶植物和双子叶植物中，实现方便、高效多重基因组编辑的强大的CRISPR/Cas9系统。研究成果在线发表在Cell出版社旗下子刊《Molecular Plant》杂志上。领导这一研究的是华南农业大学生命学院长江特聘教授刘耀光（Yao-Guang Liu）。其主要研究领域为植物基因工程、水稻基因的定位与克隆、水稻分子生物学。近年来，各种遗传工具如潮水般涌现，尤其是序列特异性的核酸酶为位点特异性基因组编辑带来了重大的突破。锌指核酸酶（ZFNs）是利用3个锌指结构域来识别DNA，每个锌指结构域识别3个碱基。转录激活因
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华裔学者Nature子刊提高CRISPR/Cas9基因组编辑精确度
生物通报道 想象一下如果有一天科学家们能够在实验室中改变生物的DNA来寻找一大堆问题的答案，或是医生可以通过给予一些药物改变患者的基因组来治疗遗传疾病，会怎么样？这或许听起来就像是科幻小说，但随着基因组编辑蛋白Cas9和CRISPR的发展，终有一天会变为科学事实。而在这之前，科学家们必须克服许多的挑战，包括如何提高这些蛋白质的特异性——在确保基因组编辑蛋白改变靶DNA序列速率的同时，避开相似的脱靶序列。哈佛大学化学及化学生物学教授David Liu和同事们已经开始着手攻克这一挑战。David Liu领导科学家小组开发出了一种可以用一个药物样小分子开启的Cas9工程酶。通过利用这种可
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发明者谈CRISPR技术的机遇和风险
2012年6月，加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》杂志上发文，介绍了一种可编程的DNA核酸内切酶，从而开启了CRISPR/Cas9基因组编辑的黄金时代。近日，这位女科学家在MIT的《Technology Review》上评论这种技术的机遇和风险。CRISPR技术利用一种可编程的核酸酶Cas9以及向导RNA，让研究人员能够改变细胞、组织，甚至整个生物体中的遗传信息。目前，人们已经利用这种技术来产生新的小麦品种，治愈成年小鼠的肝脏遗传病，并产生能高效合成生物燃料的真菌细胞。Doudna认为，这是一种简单而高效的技术，能够精确改变那些基因组序列，有着广泛应
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Cell子刊详解CRISPR的作用机制
生物通报道：细菌在与入侵者的漫长斗争中演化出了多种防御机制，比如成簇的规律间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas组成的适应性免疫系统。这个监控体系是原核生物抵御入侵者的重要武器，能在CRISPR RNA（crRNA）的引导下，靶标并降解入侵者的遗传物质。就在几年前，人们还只知道CRISPR在细菌和古生菌的免疫中起作用。现在，它已经成为了炙手可热的基因组编辑工具，帮助世界各地的研究者们解决实际问题。近年来，CRISPR已经在多个领域中展现了自己强大的特异性基因编辑能力，催生了大量的重要成果。根据功能元件的不同，CRISPR/Cas系统可以分为I类系统、II类系统和III类系统。这三类系统又可以
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Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎
生物通报道 来自中国的科学家们报告他们编辑了人类胚胎的基因组，这可以说是世界首次。这些在线发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果证实了广为流传的谣言：已经有人在开展这类的实验——在上个月这些传闻引发了科学界对于这类工作伦理影响的激烈争论。这项研究也引起了国际顶级期刊Nature网站的热点关注，4月22日Nature以“Chinese scientists genetically modify human embryos”为题对此进行了新闻报道。在这篇论文中，中山大学基因功能研究人员黄军就（Junjiu Huang）领导研究人员，试图通过利用“不能存活”的胚胎
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著名干细胞专家Cell发表基因组编辑重大成果
生物通报道 线粒体疾病是一种母系遗传病，其可造成一系列令人衰弱的疾病，当前没有治愈方法。在发表于4月23日《细胞》（Cell）杂志上的一项研究中，Salk研究所的研究人员报告称首次成功尝试使用基因编辑技术阻止了与多种人类线粒体疾病相关的突变线粒体DNA从小鼠母亲处传递给后代。领导这一研究的是Salk生物研究所资深教授Juan Carlos Izpisua Belmonte。Belmonte教授主要从事干细胞和再生医学领域的研究，利用多种模式生物和人多能干细胞等工具探索心脏和血管等系统的发育与再生，以及通过体细胞重编程、去分化和转分化等手段获得功能性细胞的技术突破。在Cell，Nat
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中山大学基因编辑研究引国际广泛关注
生物通报道 来自中国的科学家们报告他们编辑了人类胚胎的基因组，这可以说是世界首次。这些在线发表在《Protein & Cell》杂志上的研究结果证实了广为流传的谣言：已经有人在开展这类的实验——在上个月这些传闻引发了科学界对于这类工作伦理影响的激烈争论。上接：Nature：中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎 他的研究小组还发现了惊人数量的“脱靶”突变，CRISPR/Cas9复合物对基因组的其他区域起作用导入了它们。这一效应是当前围绕着生殖细胞基因编辑主要的安全担忧之一，因为这些意外的突变可能会是有害的。这样的突变率比在小鼠胚胎或人类成体细胞基因编辑研究中观察到的突变率要高得
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《细胞》特辑：CRISPR/Cas9技术
生物通报道：“Cell Press Selections”是由Cell出版社推出的一份推荐文章集合手册，主要介绍某个生命科学研究领域最新的进展及突出成果。相关特辑内容包括研究论文，评论性文章以及snapshots，涉及了同一领域的方方面面，更为重要的是这些文章由赞助商赞助，可以免费获取。 CRISPR-Cas系统已经成功作为一种工具，在人类细胞中执行高效、高特异性的全基因组筛选，2014年在增强靶标特异性方面又取得了巨大的进步，为寻找人类健康和疾病相关的基因功能，开辟了无限的可能性。Cell杂志以这种新技术为焦点，介绍了CRISPR/Cas9的研究进展，以及在不同领域中的应用。在过去两年中，共
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清华大学首席科学家Cell子刊：CRISPR/Cas9助力lncRNA研究
生物通报道 来自清华大学、南京大学及约翰霍普金斯大学等处的研究人员，利用CRISPR/Cas9基因组编辑技术揭示出在胚胎干细胞分化过程中lncRNA Haunt和它的基因组位点（Genomic Locus）在调控HOXA基因的激活中发挥了相反的作用。这一重要的研究发现发表在《细胞干细胞》（Cell stem cell）杂志上。清华大学973项目首席科学家沈晓骅(Xiaohua Shen)是这篇论文的通讯作者。其主要研究方向是运用跨学科生物手段，包括小鼠遗传学，分子及细胞生物学和基因组及疍白组学等系统生物学技术，研究表观遗传学机理在干细胞分化，细胞功能和命运决定中的作用。胚胎干细胞(
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Nature Methods：利用CRISPR实现快速遗传筛查
生物通报道 尽管已有传统的正向和反向遗传操作技术被用来鉴别维持生命必需的关键分子信号通路，通常评估的靶标数量有限，且非常的费时。诸如RNAi一类的反向遗传筛查技术虽然在无脊椎动物模型和细胞培养系统中显示出强大的效力，可用于快速鉴别与许多生物学过程相关的基因和信号通路，目前仍然缺乏适用于体内脊椎动物模型系统的高效、廉价的方法。近日，来自Fred Hutchinson癌症研究所的研究人员报告称，他们发现可通过改变Cas9和sgRNA浓度的方式来提高CRISPR的效率，并证实CRISPR可以作为一种强大的反向遗传筛查策略适用于脊椎动物系统。研究结果发布在4月13日的《自然方法》（Natu
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Nature揭秘CRISPR系统的选择识别机制
生物通报道 细菌具有一种免疫系统来对抗称作为噬菌体的入侵病毒，也许会让你感到有些惊讶。并且像从单细胞到人类的所有免疫系统一样，细菌免疫系统面临的第一个挑战就是要检测出 “外源物质”与“自身物质”的差异。这并不简单，因为病毒、细菌和所有其他的生物都是由DNA和蛋白质构成。来自Weizmann研究所和以色列特拉维夫大学的一个研究小组，现在揭示出了细菌究竟是如何做到这一点的。他们的研究结果发表在4月13日的《自然》（Nature）杂志上。Weizmann研究所分子遗传学系Rotem Sorek教授说：“在大多数环境中，噬菌体的丰度比细菌要高约10倍。并且像所有的病毒一样，细菌利用了宿主细
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张锋Nature子刊再发CRISPR综述
生物通报道：麻省理工学院的张锋（Feng Zhang）博士是近两年大热的CRISPR/Cas9技术的先驱开创者之一。2013年，这位80后的年轻华人科学家开发出了可用来编辑DNA、敲除指定基因的CRISPR/Cas系统，自此之后一直致力于推动这一技术走向完美。他还与4 位 CRISPR 技术先驱合作创办了爱迪塔斯医药公司（Editas Medicine），旨在利用 CRISPR 基因编辑技术开发出直接更改致病基因的疗法。2013年底，张锋被《自然》（Nature）杂志评选为了年度十大科学人物之一。由于张锋取得的一系列突破性的CRISPR/Cas9技术研究成果，去年七月，他荣获了美国生物医学大奖
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中科院利用CRISPR/Cas9治疗人类疾病
生物通报道：近年来，基因组编辑工具应用广泛，而成簇的规律间隔的短回文重复序列（CRISPR）技术更是掀起了基因组编辑的热潮。CRISPR是自然存在于细菌DNA中的序列，与CRISPR相关（Cas）核酸酶共同起作用，指导RNAs保护细菌基因组免受侵入性噬菌体中检测到的靶向特异性序列的攻击。最近已经出现原理论证研究，利用该系统的高序列特异性，来治疗动物模型中的遗传性疾病，以及制备来源于受影响患者的无病干细胞。CRISPR还可让我们制备具有特异基因突变的小鼠模型，能比现有方法在更短的时间段内达到研究目的。据报道，在2014年早些时候， CRISPR-Cas系统已经成功作为一种工具，在人类细胞中执行高
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华人学者技术突破：将CRISPR应用于分子克隆
生物通报道 所有的分子生物学家都会告诉你：将DNA片段克隆到载体中去是一件棘手的事情。研究人员要查看复杂的限制性酶切图谱，费尽心力找到适当的限制性内切酶组合，然后熬过漫长的连接和转化过程，希望能够生成少数正确插入的克隆。那如果能够摆脱所有这些繁琐的步骤，在任意位点切割质粒，然后无缝插入你的靶DNA，会怎么样呢？南佛罗里达大学Morsani医学院变态反应和免疫学部助理教授王佳望（Jia-Wang Wang，音译）博士说：“我们过去一直在构建一个大尺寸的基因敲入靶载体，最终的步骤是将一个青色荧光蛋白( cyan fluorescent protein , CFP)插入到载体中。由于插入
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利用CRISPR/Cas9技术对抗艾滋病
生物通报道：艾滋病病毒（HIV）是一种有效和狡猾的逆转录病毒。一旦HIV将其DNA导入宿主细胞基因组，它就有一段很长的潜伏期，并能保持休眠状态潜伏很多年。虽然医生可以调制相匹配的抗逆转录病毒药物鸡尾酒，来抑制病毒，但是如果停止治疗病毒又会再度复活。为了使潜伏性HIV变得完全无害，美国麻省大学医学院的研究人员利用Cas9 / CRISPR——一种强大的基因编辑工具，开发出一种新型技术，有可能将潜在病毒的DNA从被感染细胞中去除。本研究共同作者、麻省大学医学院分子、细胞和癌症生物学副教授Scot Wolfe 说：“简单来说，我们使用一对非常精密的剪刀，夹出来所有或部分HIV基因组，并重新接上人类基
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