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Genome Res：借助CRISPR技术构建首个人类完全单倍体细胞系
生物通报道 来自奥地利的一个科学家小组构建出了第一个人类完全的单倍体细胞系——每个细胞均只包含23条染色体的单个副本。为了生成这些细胞，研究人员借助了称作为CRISPR/Cas9的基因编辑技术（延伸阅读：973首席科学家Nature子刊发表CRISPR新文章 ）。他们的研究结果发布在11月4日的《基因组研究》（Genome Research）杂志上。由于缺少第二基因拷贝大大简化了基因失活，人类近单倍体细胞系成为了遗传筛查和基因组工程的重要工具。然而，一直以来缺乏人类完全单倍体细胞系，阻碍了对某些基因的遗传操控。除15号染色体的一个30兆碱基（megabase）的杂合片段外，人类近单
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生命科学突破奖：2位科学家因CRISPR技术获奖
生物通报道：“科学突破奖”是由俄罗斯亿万富翁Yuri Milner等企业家共同设立的一个巨奖，旨在奖励在生命科学等领域取得重要成就的科学家，给他们提供更自由和更多的机会，帮助他们取得更大的成就。每年的获得者将加入评选委员会，参与下一届获奖者的评选。 自去年这一奖项首次颁发以来，已有多位科学家荣获了巨额奖金，最新的突破奖在物理和生命科学外还增加了数学奖项，Milner本人表示我们的世界总是围绕体育和娱乐名人转。但科学名人可能进入不了前200或300名，这相比他们的贡献来说完全不相称。此次荣获生命科学突变奖的分别是法国格勒诺布尔第一大学的Alim Louis Benabid，美国洛克菲勒大学的C.
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973首席科学家Nature子刊发表CRISPR新文章
生物通报道 来自深圳大学第一附属医院的研究人员基于CRISPR-Cas9系统，构建出了可以鉴别、靶向和控制膀胱癌细胞的与门（AND gate）遗传回路。这一重要的研究成果发表在11月6日的《自然通讯》（Nature Communications）杂志上。国家973计划首席科学家蔡志明（Zhiming Cai）教授以及深圳大学第一附属医院的黄卫人（Weiren Huang）博士是这篇论文的共同通讯作者。蔡志明教授主要研究方向为泌尿生殖系统肿瘤、男性不育的发病机制和转化医学研究。并担任中组部“****”等高层次人才评审专家，国内外多个学术刊物主编、副主编、编委，Nature Genet
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Cell子刊封面：用CRISPR技术靶向人类干细胞
生物通报道 来自哈佛干细胞研究所(HSCI)、麻省总医院(MGH)和波士顿儿童医院(BCH)的研究人员，第一次利用一种相对较新的基因编辑技术，构建出了一种能够阻断HIV侵袭和破坏患者免疫系统的有效治疗方法。这是首次报道，一个研究小组利用CRISPR Cas技术有效及精确地编辑删除了直接从患者处采集的细胞——人类造血干细胞和T细胞中的临床相关基因。尽管研究人员相信，在五年内这种新方法有可能准备好进入人类安全试验，他们自己也提出了三个需谨慎的方面：第一个、也是最显著的一个方面是，它们有可能会遭遇意想不到的并发症；第二是，艾滋病毒/艾滋病传染病史上有着一些“治愈”的例子，但最终被证明并未
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盘点2014年100个热点研究 CRISPR上榜
生物通报道：来自ScienceWatch.com的消息，近期汤姆森路透旗下的知识产权与科技事业部公布了《2014研究前沿》报告，这一报告由汤姆森路透与中国科学院文献情报中心联合成立的“新兴技术未来分析联合研究中心”推出。主要是基于Essential Science Indicators (ESI) 数据库中的9,700多个研究前沿，甄选出了2014年排名最前的100个热点研究前沿和44个新兴研究前沿，涉及自然科学和社会科学的10个大学科领域。其中生物类是全基因关联分析、CRISPR/Cas基因组编辑技术等方面的研究被列入最活跃研究领域，另外十大学科领域中年均被引频次最高的热点前沿分别为：领域&
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2014年CRISPR技术独领风骚 盘点引用最多的论文
生物通报道：在汤姆森路透旗下的知识产权与科技事业部公布的《2014研究前沿》报告中，全基因关联分析、CRISPR/Cas基因组编辑技术等方面的研究被列入最活跃研究领域，其中CRISPR技术自公布以来就受到了广泛关注。前文：盘点2014年100个热点研究 CRISPR上榜 CRISPR (clustered regularly interspersed short palindromic repeats)/Cas是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导Cas蛋白对靶位点序列进行修饰。自2013年以来，CRISPR/Cas系统已经成功应用于人类、小鼠、斑马
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Nature：超越CRISPR的基因组编辑新技术
生物通报道 能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中，对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在，斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases ameliorates haemophilia B in mice”发布在10月29日的《自然》（Nature）杂志上。这种方法不同于其他一些广受欢迎的技术，它不需要共传递内切核酸酶在特异位置剪切受体的DNA。它也不依赖于共同插入称作为启动子的遗传“on”开关来激活新基因表达。这些差异有可能使
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Nucleic Acids Research：CRISPR实现可逆的基因沉默
生物通报道：北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用细菌和古生菌自身的免疫系统，开发了可逆的基因沉默技术。这一成果发表在近期的Nucleic Acids Research杂志上，为相关领域的研究提供了一个强大的工具。“这一技术不仅能够加快科研发现，还能帮助我们更好的改造微生物，”文章的资深作者，北卡罗莱纳州立大学的助理教授Dr. Chase Beisel说。“举例来说，我们可以用这个技术开发更有效的工程菌，将植物的生物质转化为液态燃料。”规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9，原本是细菌保护自身抵御入侵者（比如病毒）的重要武器，其中I型CRISPR-Cas系统最为常见。该系统生成的CRI
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清华大学Cell子刊发表CRISPR新文章
生物通报道 来自清华大学、哈佛医学院和斯坦福大学等机构的研究人员，通过优化sgRNA的参数提高了CRISPR/Cas9系统在果蝇中的特异性和效率。研究结果发布在10月23日的《Cell Reports》杂志上。清华大学医学院的倪建泉（Jian-Quan Ni）博士和斯坦福大学的Jin Billy Li教授是这篇论文的共同通讯作者。倪建泉的主要研究方向包括干细胞增殖与分化机制、细胞信号的调控与协同、细胞信号与表观遗传学，以及分子和遗传工具的研发。在过去的几年里，人们见证了序列特异性的DNA 核酸内切酶技术的惊人发展，其能够在模式生物中实现精确的基因组编辑，为大大提高我们对于发育生物学
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吉林大学等新建立两种基因敲除克隆猪模型
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员、吉林大学教授赖良学博士的研究团队利用最新的CRISPR/Cas9基因敲除技术成功地培育出两种基因敲除克隆小型猪，即酪氨酸酶基因敲除猪和PARK2和PINK1双基因敲除猪，建立了人类白化病和帕金森综合征两种猪模型。 课题组杨化强博士、博士研究生周小青和信吉阁，针对猪的酪氨酸酶、PARK2和PINK1基因的外显子设计了Cas9打靶质粒，将其分别转染版纳小型猪的胎儿成纤维细胞和巴马小型猪的胎儿成纤维细胞后，获得了纯合的酪氨酸酶基因敲除以及PARK2和PINK1双基因敲除的细胞系。细胞系用于体细胞核移植后获得15头酪氨酸酶基因敲除克隆猪，20头PARK2和P
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Nature：CRISPR技术在癌症领域大放异彩
生物通报道 测序肿瘤细胞基因组揭示出了成千上万与癌症相关的基因突变。然而，要对这样海量的信息进行筛查从中找出真正驱动癌症生长的突变，已被证明是一个繁琐且费时的过程。来自麻省理工学院（MIT）的研究人员，现在开发了一种方法在小鼠体内模拟这些基因突变的效应。他们的方法是基于一种叫做CRISPR的基因组编辑技术，其速度比要求构建出携带致癌突变遗传工程小鼠的现有方法速度要快得多。相关研究论文“Rapid modelling of cooperating genetic events in cancer through somatic genome editing”发布在10月22日的《自然
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Cell子刊发表CRISPR研究新成果
生物通报道 能够编辑所需序列，在其中添加、删除、激活或抑制特异的基因，制定化的基因组编辑技术具有很大的潜力应用于医学、生物技术、食品和农业等领域。现在，来自北卡罗来纳州立大学的研究人员和同事们，针对帮助驱动CRISPR-Cas基因组编辑系统的6个核心分子元件展开了调查。他们的研究论文发表在《分子细胞》（Molecular Cell）杂志上。北卡罗来纳州立大学食品、生物加工和营养科学副教授Rodolphe Barrangou博士，以及化学和生物分子工程学助理教授Chase Beisel博士，均利用CRISPR-Cas来靶向修饰细菌和人类细胞中的某些DNA序列。CRISPR代表的是“规
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Sci Rep：新技术助力基因组编辑
生物通报道 借助于锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALENs)或是CRISPR/Cas9系统来进行基因组编辑，已使得研究人员能够在胚胎中实现精确、高效的基因编辑（延伸阅读：基因组编辑三大技术：CRISPR、TALEN和ZFN[创新技巧]）。尤其是如果你能够给予它们美好一击，那无疑是如虎添翼！遗传工程小鼠和大鼠对于了解发育过程及构建一些疾病模型至关重要。新的基因组编辑技术使得直接导入突变变为可能，但这些方法通常是利用显微注射法将基因组编辑机械装置所需的DNA或RNA导入到原核期的胚胎中，其面临着自身的一些挑战；胚胎很容受损，且一次只能注射一个胚胎。电穿孔是导入核酸
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张锋博士Nature子刊再发CRISPR重要成果
生物通报道：规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，原本是细菌抵御病毒的重要武器，现在这一组合已经成为了一个通用工具，被用于在真核生物中进行位点特异性的基因组编辑。由于这种基因组编辑技术更易于操作，也具有更强的扩展性，CRISPRs-Cas9迅速成为了科研领域的新宠儿。日前，麻省理工的张锋（Feng Zhang）博士领导研究团队向人们展示了CRISPR-Cas9的新应用。他们用这一技术在哺乳动物大脑中进行了基因功能的活体研究，文章发表在十月十九日的Nature Biotechnology上。张锋博士是CRISPR/Cas9技术的先驱之一。他是麻省理工学院脑与认知科学助理教授
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两篇Cell文章：发布CRISPR研究重大突破
生物通报道 发表于10月9日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自加州大学旧金山分校的科学家报告称他们应用一种新型的、精确的方法开启和关闭了细胞内的基因。这一成果有可能促成更好地了解疾病以及开发出新的治疗方法。这一研究进展的核心是一个叫做SunTag的新发明。SunTag实质上是一套分子挂钩，其能够将多个拷贝的生物活性分子挂到可用来靶向一些基因或其他的分子的蛋白质支架上。相比于没有这些挂钩的组装分子，整合了SunTag的分子生物活性显著放大。开发这一SunTag的是加州大学旧金山分校分子和细胞药理学教授、霍华德休斯医学研究所(HHMI)研究员Ron Vale博士实验室的研
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广州生物院利用CRISPR/Cas9技术建立基因敲除克隆猪
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员、吉林大学教授赖良学博士的研究团队利用最新的CRISPR/Cas9技术成功地培育出两种基因敲除克隆小型猪，即酪氨酸酶基因敲除猪和PARK2和PINK1双基因敲除猪，建立了人类白化病和帕金森综合征两种猪模型，该研究成果于10月2日在线发表在Cellular and Molecular Life Sciences上。 课题组杨化强博士、博士研究生周小青和信吉阁，针对猪的酪氨酸酶、PARK2和PINK1基因的外显子设计了Cas9 打靶质粒，将其分别转染版纳小型猪的胎儿成纤维细胞和巴马小型猪的胎儿成纤维细胞后，获得了纯合的酪氨酸酶基因敲除以及PARK2和PIN
来源：广州生物医药与健康研究院
时间：2014-10-15
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将CRISPR-Cas系统用于抗菌“基因疗法”
生物通报道：CRISPR于1987年出现于日本，当时的研究人员报告称，他们在大肠杆菌基因组中发现了一种不寻常的结构，其中包含一系列重复片段，中间以独特的间隔序列隔开。后来的研究表明，间隔序列对应了感染细菌细胞的噬菌体的序列。在一些原核生物和古生物中，CRISPR和CRISPR相关蛋白（Cas）作为一种适应性免疫系统，抵御入侵的噬菌体和质粒。在之后的文章中，科学家将CRISPR系统描述成一种独特的RNA沉默系统，通过RNA的同源依赖切割来起作用。最近，研究人员发明了一种策略，利用广受欢迎的CRISPR-Cas基因编辑系统，可选择性地杀死引发疾病或产生耐药性的细菌。了解更多……今天我们使用的许多抗
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中国学者利用CRISPR/Cas9技术建立基因敲除克隆猪
中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员、吉林大学教授赖良学博士的研究团队利用最新的CRISPR/Cas9技术成功地培育出两种基因敲除克隆小型猪，即酪氨酸酶基因敲除猪和PARK2和PINK1双基因敲除猪，建立了人类白化病和帕金森综合征两种猪模型，该研究成果于10月2日在线发表在Cellular and Molecular Life Sciences上。 课题组杨化强博士、博士研究生周小青和信吉阁，针对猪的酪氨酸酶、PARK2和PINK1基因的外显子设计了Cas9 打靶质粒，将其分别转染版纳小型猪的胎儿成纤维细胞和巴马小型猪的胎儿成纤维细胞后，获得了纯合的酪氨酸酶基因敲除以及PARK2和PI
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Nature发布CRISPR重大突破：可编程的RNA编辑工具
生物通报道 一种用来编辑基因组中DNA指令的强大科学工具现在也可以应用于RNA。来自加州大学伯克利分校和劳伦斯伯克利国家实验室的一个研究人员小组，证实借助于一种方法可以编程CRISPR/Cas9蛋白复合物在序列特异性的靶位点识别并切割RNA。这一研究发现有可能改变RNA功能研究的模式，为检测、分析和操控RNA转录物铺平了道路。相关论文发表在9月28日的《自然》（Nature）杂志上。由生物化学家、CRISPR/Cas9复合物研究权威人士Jennifer Doudna领导的这一研究小组，揭示出Cas9酶可与称作为“PAM”（ protospacer adjacent motif）的短
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Nature Methods十周年，十大技术盘点（上）
生物通报道：Nature Methods杂志在十周年之际推出了纪念特刊，点评了在过去十年中对生物学研究影响最深的十大技术。二代测序、CRISPR、单分子技术、细胞重编程、光遗传学、超高分辨率显微镜等纷纷上榜。二代测序二代测序或大规模并行测序的出现，几乎影响了生物学领域的每一个角落。这一技术允许科学家们测序基因组、评估遗传学变异、定量基因表达、研究表观遗传学调控、探索微观生命，将各种分析和筛选轻松升级。技术革新使测序数据的数量和质量不断攀升，测序文库的构建也在不断的进步。现在人们已经可以检测限制性材料或发生降解的样本，灵活靶标序列空间的一部分，标记细胞中各种各样的分子，捕捉分子相互作用和基因组结
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