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专家释疑基因编辑“大规模杀伤性”
基因编辑技术近年来风生水起：在巴西，它被用来生产转基因蚊子，以对抗猖獗的寨卡病毒；在英国，它将被用于改变人类胚胎的基因，以揭示受精卵发育成健康胚胎的基因之谜。很多人担忧，基因编辑技术的过快发展会让人类社会陷入伦理难题。不过，估计很少有人料到，它在近日公布的美国情报界年度全球威胁评估报告中，登上了“大规模杀伤性与扩散性武器”威胁清单。“飞跃”的基因编辑令人担忧这份报告称：“由于这种军民两用的技术分布广、成本低，而且在加速发展之中，对其蓄意或无意的误用可能会对国家经济和国家安全带来广泛影响。”基因编辑技术包括多种在活细胞内改造DNA的新技术。据麻省理工学院《技术评论》杂志官网报道，这份体现美国中央
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《科学通报》：对话周琪-基因编辑的未来
生物通“核心刊物”迎来了新期刊：科学通报，中国科学C辑:生命科学，这两份期刊均是由中国科学院和国家自然科学基金委员会共同主办的，我国学术期刊中的知名品牌，被国内外各主要检索系统收录，如国内的《中国科学论文与引文数据库》（CSTPCD）、《中国科学引文数据库》（CSCD）等；美国的SCI、CA、EI，英国的SA，日本的《科技文献速报》等。目前针对每期的重点内容，生物通将展开详细推荐，欢迎读者共同参与……基因编辑技术的飞速发展, 特别是近年来CRISPR技术的广泛应用, 使得人类拥有了前所未有的改变和修饰基因组的能力. CRISPR技术来源于细菌本身对抗噬菌体的“免疫系统”. 这项技术利用单链引导
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华人学者PNAS发表CRISPR新技术
生物通报道：复杂的生物学现象受到不同基因的协调控制。在人类细胞中系统地鉴定这些基因组合是非常麻烦的，亟需一种可扩展的多重筛选技术。美国麻省理工的研究人员最近在美国国家科学院院刊PNAS杂志上发布了多重条码的CRISPR-Cas9筛选平台。该平台结合了CRISPR-Cas9和CombiGEM技术，能够在人类细胞中对带条码的基因扰动组合进行大规模平行筛选。CRISPR-Cas9原本是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 CRISPR-Cas系统不仅操作简便，还有着很强的可扩展性，
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李家洋等提出植物基因组编辑监管框架
生物通报道：CRISPR/Cas9是靶向基因变化的一种新方法。与其他方法一起，构成了所谓的基因组编辑工具箱的一部分。目前，基因组编辑主要讨论的是医学应用，相继有使用基因组编辑治疗人类疾病的研究出现，例如：CRISPR基因编辑助力肺癌治疗；华人女学者用CRISPR技术改善遗传性失明；我科学家用CRISPR纠正癫痫致病突变。但将其用于植物育种也许是更有前途的，已有研究集中在使用基因组编辑对作物进行改良和育种，例如：南京农大用TALENs和CRISPR实现大豆高效定向诱变；Cell Res：中国学者利用CRISPR技术解析水稻灌浆；Cell子刊：基因编辑水果即将来临？。最近，来自中国、美国
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Cell发布CRISPR重要新发现
当一些细菌设法保护自身免受病毒侵袭时，它们会采用一种看似冒险的策略：等到入侵病毒已开始复制之时。洛克菲勒大学的研究人员在一项研究中，阐明了细菌在延迟采取行动后利用两种新发现的酶来对抗感染的机制。细菌学实验室主任及助理教授Luciano Marraffini说：“病毒感染可以杀死细菌细胞——但在某些情况下，病毒遗传材料也可以提供一些利益，例如对抗其他的病毒。有害的病毒会立即启动复制，但有益的病毒会将自身植入到细菌基因组中。通过采用一种等待观望（wait-and-see）的策略，容忍感染的初始阶段，细菌能够做出明智的选择。”这项发表于《细胞》（Cell）杂志上的研究，帮助解释了尽管响应迟缓细菌却能
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世界抗癌日：盘点癌细胞的各种死法
生物通报道：2月4日是一年一度的“世界抗癌日”。目前，肿瘤已成为威胁人类生命和健康的首要敌人，其发病率也在逐年上升。至20世纪末，全世界每年肿瘤新发病人数超过1000 万人，年死亡人数超过700万。科学高效的防癌治癌是世界级的难题，也是全人类共同的强烈愿望与迫切要求，世界卫生组织倡导积极发展长期的国家控制癌症战略。科学家们也在坚持不懈地探索新的抗癌方法，最终目标是将癌细胞置于死地，下面我们就来回顾一下以往癌症研究中癌细胞的各种死法。靶定细胞“生物钟” 杀死癌细胞2015年1月5日，美国UT西南医学中心的细胞生物学家，用一种称为6-thiodG的小分子靶定染色体端粒，这种小分子能利用细胞的“生物
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Nature、Science：CRISPR编辑人类胚胎终获批准
生物通报道：二月一日，英国人类受精和胚胎学管理局（HFEA）终于批准了Francis Crick研究所的人类胚胎基因组编辑研究。这意味着人类胚胎基因组编辑首次得到了国家监管机构的支持，无疑为相关领域注入了一针强心剂。Francis Crick研究所的发育生物学家Kathy Niakan计划用CRISPR/Cas9技术对人类胚胎进行基因编辑，由此研究人类胚胎发育的最初阶段，以便更好地理解关键基因起到的作用。她的团队主要关注受精后的头几天，将在七天后停止实验并摧毁胚胎。HFEA的这项决定让科学家们感到非常振奋，因为人类胚胎基因组编辑的伦理争议已经沸沸扬扬持续了很久。发育生物学家Robin Love
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薛文博士Nature子刊：高效、安全地利用CRISPR治疗疾病
生物通报道 CRISPR基因组编辑技术使得科学家们能够剪掉一段特异的DNA序列，用新序列来替代它，其有潜力治愈缺陷基因引起的一些疾病。为了实现这种潜能，科学家们必须找到一种方法安全地将CRISPR机器和校正的DNA拷贝传送到病变细胞中去。现在麻省理工学院（MIT）的研究人员开发出了一种方法，能够比以往更有效地传送CRISPR基因组修复元件，他们相信这种方法也能够更安全地供人类使用。在小鼠研究中，他们发现能够在6%的肝细胞中修正引起酪氨酸血症（tyrosinemia）的突变基因——这样的效率足以治愈罹患这种罕见肝病的小鼠。突破性的成果发布在2月1日的《自然生物技术》（Nature B
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Nature Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果
生物通报道 第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型，纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明，将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存，但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上。论文的资深作者是Perelman医学院医学教授、罕见病中心主任James Wilson博士。去年8月，Nature Biotechnology杂志公布了2014年度转化领域最顶尖的20名研究者的排名，
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1月王牌聚焦：2016开年生命科学新鲜事
生物通报道：2016年的第一个月份，生命科学领域依然热闹非凡，从各大期刊杂志发布的新年新展望，到年尾红到年头的CRISPR临床实验成果大跃进，从Nature Methods公布的年度技术，到中国学者的表观遗传突破性进展。从中不难看出随着历史车轮的滚滚前行，生命科学也许真的将会站在科学界的第一线。两大顶级期刊Nature和Science的2016新年新展望都中规中矩，毫无疑问的都聚焦了基因编辑技术，Nature认为2016年有可能会看到第一批基因编辑猴的诞生，并且指出它们将表现出设计模拟的人类疾病的症状；而Science强调的则是基因编辑的规范管理，他们指出美国有可能会对一些打算将人类细胞置于动
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CRISPR新应用：寻找基因调控元件
生物通报道：人体内所有的组织都是由蛋白质构成的，每一种蛋白质都是由人类基因组中一段DNA“编码”的。但是这些编码区仅占基因组的大约百分之1，而分散在基因组中的其他百分之99的序列，参与了调节基因的表达，或决定哪些编码区将被翻译成蛋白质，以及何时被翻译。1月25日在《Nature Biotechnology》杂志发表的一项研究中，麻省理工学院（MIT）和哈佛医学院的研究人员描述了一种新的技术，可系统而有效地在长的基因组片段中寻找调控元件。在这项技术的第一次应用过程中，他们发现了证据表明，当前人们对于基因调控的看法是不完整的。本文资深作者、麻省理工学院电气工程和计算机科学教授David Giffo
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中国学者Nature Genetics：基因组编辑作物管理框架
DNA重组技术的诞生为克服传统遗传育种中周期长、工作量大、效率低、随机性强等缺点提供了重大技术突破和进步，产生了以转基因抗虫棉为代表的具有重大经济效益的所谓遗传修饰产品(genetic modified organisms, GMO)。虽然目前没有任何表明GMO产品对人类健康不良影响的科学证据，但公众对GMO安全性的关注始终存在，而部分媒体的偏见性报道导致公众对GMO产品的关注甚至恐惧日益增加，使得绝大部分GMO产品的应用遥遥无期。近年来发展的基因组编辑技术成为摆脱这一困境的希望。 基因组编辑技术是对特定基因进行精准定点诱变，从而改变其调控的特定性状。其
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任兵教授利用CRISPR发现新型增强子
生物通报道：人类基因组只有不到2%编码蛋白质，因此解析非编码DNA的功能是一个很大的挑战。科学家们已经通过分析DNA甲基化、染色质修饰、核酸酶敏感性、转录因子结合，在人类基因组中预测了数百万个调控序列，但只有少数序列在天然条件下得到证实。加州大学的研究团队为此开发了基于CRISPR/Cas9的高通量筛选策略，并由此发现了一类新型增强子。这项研究发表在一月二十六日的Genome Research杂志上，文章的通讯作者是加州大学的任兵（Bing Ren）教授。研究人员用自己开发的CRISPR/Cas9方法，在人胚胎干细胞（hESC）中研究了1Mbp POU5F1位点的174个候选调控序列。他们鉴定
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CRISPR治疗疾病又有新突破
生物通报道：最近，来自哥伦比亚大学医学中心（CUMC）和爱荷华大学的科学家们，使用新的基因编辑技术CRISPR，修复了一个引发视网膜色素变性（RP）的基因突变，RP这种遗传性疾病，可导致视网膜退化，并导致全世界至少150万人失明。这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》，标志着研究人员首次在患者组织来源的干细胞中，替换了一个与感观疾病相关的缺陷基因。本文共同资深作者、CUMC眼科学和病理学&细胞生物学副教授Stephen Tsang博士指出：“我们的目标是，开发一种个性化的方法，来治疗眼部疾病。我们仍然有很长的路要走，但我们认为，CRISPR的第一种治疗应用将会
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CRISPR技术实现早期干细胞谱系转换
1月19日，NPG集团期刊Scientific Reports发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组研究成果Conversion of embryonic stem cells into extraembryonic lineages by CRISPR-mediated activators。该研究首次利用CRISPR技术直接调控内源性基因表达，将胚胎干细胞分别诱导为胚外滋养层干细胞和原始内胚层细胞，成功实现早期胚胎细胞之间的谱系转换。 自2012年CRISPR/CAS9技术发明以来，该技术被广泛应用于基因编辑，取得了许多重要的研究成果。随着研究的深入，该技术逐渐应用到其它
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用CRISPR构建转基因动物的简单方法
生物通报道：转基因动物（GM）在基因功能和人类疾病研究中起到了重要的作用。CRISPR-Cas是一种强大的基因组编辑工具，注射到受精卵之后可以生成相应的转基因动物。不过，用CRISPR在受精卵中靶向敲入（KI）大片段并不容易。 日本京都大学的研究团队在一月二十日的Nature Communications杂志上发表文章，展示了一种在受精卵中实现CRISPR大片段敲入的简单策略。文章的通讯作者是日本京都大学的Tomoji Mashimo。 研究人员将CRISPR-Cas与单链寡聚脱氧核苷酸（ssODN）结合起来，在大鼠基因组中进行了有效的基因敲入。他们把引导RNA（gRNA）
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赖良学教授连发CRISPR研究成果
生物通报道：CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制，经过了2012年的机制阐述，2013年的崭露头角，以及2014年的技术备受推崇之后，迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里，CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。详情阅读：2016开年CRISPR技术大爆发。中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，但在中国，新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customize
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Nature Biotechnology：实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率
生物通报道 加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进，在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》（Nature Biotechnology）杂志上描述了他们的这项新技术。这一改进的技术在试图去修复导致遗传性疾病，如镰状细胞病或严重联合免疫缺陷的遗传突变之时尤其有用。它使得研究人员能够用正常的序列来修补异常的DNA片段，并有潜力修复这一缺陷，其已在细胞培养物中发挥作用促进了修复缺陷基因。加州大学伯克利分校创新基因组学计划科学主任Jacob Corn说：“CRISPR-Cas9令人兴奋的地
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Cell杂志最新CRISPR文章引发巨大争议
生物通报道 麻省理工学院与哈佛大学Broad研究所主席兼主任Eric Lander，在发表于1月14日《细胞》（Cell）杂志上的一篇观点文章中，简要介绍了精密基因编辑技术CRISPR背后的成果史（延伸阅读：遗传学大牛Cell亮点文章：CRISPR英雄谱 ）。一些批评者对此提出了激烈的反对意见。问题在于，Broad研究所作为共同专利权人，卷入了美国专利和商标局（USPTO）正在展开调查的一场知识产权战之中。并且Lander的Cell文章没有披露潜在的利益冲突。加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna与德国Helmholtz感染研究中心的Emmanuelle Charpen
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GenomeResearch：升级版CRISPR测序研究
生物通报道：很少有什么技术能像CRISPR那样在一夜之间改变整个领域。CRISPR-Cas9原本是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且扩展性强，很快便成为了基因编辑领域中最耀眼的明星。虽然CRISPR-Cas9基因组编辑已经被广泛应用于生物医学研究，但是Cas9核酸酶在基因组中的靶标特异性仍然存在争议。2015年2月韩国首尔大学的研究人员在Nature Methods杂志上发布
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