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Nature Methods：提高Cas9靶向范围和精度的突破性技术
生物通报道 由麻省大学医学院分子、细胞和癌症生物学副教授Scot A Wolfe领导的一个研究小组报告称，他们开发了一项新技术通过融合可编程的DNA结合结构域(pDBD)和Cas9，可显著提高Cas9的精度及扩大它的靶向范围。这项研究成果发布在10月19日的《自然方法》（Nature Methods）杂志上。由于其易于使用且高效，CRISPR-Cas9基因组工程系统正在彻底地改变生物科学。最常研究的Cas9核酸酶(SpCas9)来自化脓链球菌。SpCas9和它的相关导向RNA基于两个阶段的序列审查才会向一段DNA序列颁发切割许可证：首先，要求前间区序列邻近基序(PAM)
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Nature：突破性CRISPR技术生成“安全”转基因作物
生物通报道 来自韩国的研究人员称，略微改变一种革命性的基因编辑技术，或许就能够在改造植物基因组的同时避开国家的生物安全法规。 植物科学家们迅速地采纳了广受欢迎的CRISPR/Cas9技术来开展实验，这一技术利用了一种叫做Cas9的酶，在两条RNA链的引导下精确切割基因组中的DNA片段。例如，通过让小麦和水稻中的特异基因丧失功能，研究人员希望能够生成抗病作物品种（延伸阅读：Science发布CRISPR基因编辑重大成果 ）。但这一过程可以将一些外源DNA片段导入到植物基因组中。首尔国立大学的遗传学家Jin-Soo Kim说，欧盟等一些管辖区域有可能会决定将这样的植物归为转基因生物(G
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PNAS：利用CRISPR成功实施人类基因组手术
生物通报道 来自Baylor医学院、莱斯大学、斯坦福大学、麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的一个多机构研究小组报道了第一个成功的基因组手术，其改变了基因在细胞核内的折叠。这一进展有可能促成一些新方法来认识和攻克遗传疾病。去年，Baylor医学院基因组结构中心的研究人员证实，当两米长的人类基因组在细胞核中折叠起来时，它形成了大约1万个环。这些环开启和关闭了一些基因，控制了长基因组片段的包装。这一折叠过程失常可导致疾病。研究小组还发现存在于几乎所有环两端的DNA“基序”（motif）：一段不到20个碱基的DNA链导致了DNA结合CTCF蛋白。这些基序常常存在于过去被认为是“垃圾”
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华中农大：利用I型及III型CRISPR-Cas系统实现基因组编辑
生物通报道 CRISPR-Cas系统广泛存在于细菌和古细菌中，近年来科学家们针对它们的分子机制开展研究促使开发出了基于II型系统的一些基因编辑技术(延伸阅读：中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果 )。然而，却未有研究报道利用I型及III型系统来实现基因组编辑。来自华中农业大学的研究人员报告称，他们开发出了一种利用I型和III型CRISPR进行基因组编辑的方法，实现了对冰岛硫化叶菌(Sulfolobus islandicus)的遗传操控。这项研究发布在10月13日的《Nucleic Acids Research》杂志上。华中农业大学的佘群新（Qunxin She）教授和梁
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一张图解CRISPR系统作用全步骤
生物通报道：2007年，来自丹尼斯克公司（一家总部位于丹麦哥本哈根的食品添加剂公司，目前被杜邦公司收购）的科学家找到了一种能增强细菌防御噬菌体能力的方法。之后2013年，四个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统，自此CRISPR技术红红火火的发展了起来，许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因。近期来自蒙大拿州立大学的两位学者以“CRISPR-RNA-Guided Adaptive Immune Systems”为题，介绍了CRISPR-Cas免疫应答系统。其中Blake Wiedenheft就是当年加州大学伯克利分校J
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中科院Cell发表CRISPR-Cas研究新成果
生物通报道 来自中科院生物物理研究所的研究人员，在新研究中揭示出了CRISPR-Cas系统依赖于PAM获取间隔序列(spacer)的结构基础及机制。这项重要的研究工作在线发布于10月15日的《细胞》（Cell）杂志上。论文的通讯作者是中科院生物物理研究所的王艳丽（Yanli Wang）研究员，其主要研究方向为RNA干扰相关蛋白的结构与功能研究。王艳丽研究组的王久宇（Jiuyu Wang）和李佳智（Jiazhi Li）为本文的共同第一作者。CRISPR和Cas蛋白一起形成了一种微生物适应性免疫系统，保护细菌对抗入侵噬菌体和质粒。CRISPR是由一些长度为30-60个核苷酸的“重复序列
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Cell：两位学者详解CRISPR“中心法则”
生物通报道：2007年，来自丹尼斯克公司（一家总部位于丹麦哥本哈根的食品添加剂公司，目前被杜邦公司收购）的科学家找到了一种能增强细菌防御噬菌体能力的方法。之后2013年，四个研究团队报告了这一被称为CRISPR的系统，自此CRISPR技术红红火火的发展了起来，许多科研团队利用它来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因。 近期来自蒙大拿州立大学的两位学者以“CRISPR-RNA-Guided Adaptive Immune Systems”为题，介绍了CRISPR-Cas免疫应答系统。其中Blake Wiedenheft就是当年加州大学伯克利分校
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王艳丽研究组最新《Cell》文章
10月15日，Cell 杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽研究组关于CRISPR-Cas系统中外源片段获取阶段的研究进展。标题为Structural and Mechanistic Basis of PAM-dependent Spacer Acquisition in CRISPR-Cas Systems。该文揭示了Cas1-Cas2-PAM-DNA复合物等一系列复合物的晶体结构，证明了新间隔区获取依赖于PAM的互补序列，并为该过程的作用机制提供了重要的结构生物学基础。 细菌和古菌等原核生物不断地遭受外界病毒的侵染以及水平核酸转移，成簇的且有规律间隔的短回文重复序列和它的辅助蛋
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Science发表CRISPR基因组编辑重要成果
生物通报道 利用两种互补的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们，第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。他们的研究结果和在该研究中开发出的材料，不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源，还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的遗传弱点。科学家们早就知道酵母一类微生物中的必需基因。酵母的基因组较小且更易于操控。大多数常见酵母菌株都是单倍体，这意味着基因以单拷贝存在，使得研究人员敲除个别基因及评估对酵母的影响变得容易。然而，由于包括人类在内的哺乳动物基因组更为复杂，一直抗拒这样的基因敲除技术，其中包括RNA干
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Nature：世界第一个CRISPR宝宝会诞生于何处？
生物通报道 他们在中国开会；他们在英国开会；上周他们还在美国碰过面。在世界各地，科学家们正汇聚一堂讨论编辑人类胚胎基因组的希望与隐忧。是否应该允许这样做——如果允许的话，是在什么情况之下？人们对于CRISPR/Cas9的兴趣呈爆炸式增长促成了这些会议的召开，这一强大的技术为遗传工程带来了前所未有的简便和精度（延伸阅读：Science发布CRISPR基因编辑重大成果 ）。这一工具以及其他与之类似的技术可被用来在培养皿中操控胚胎DNA以了解人类发育的极早期。理论上，基因组编辑还可用来“修复”导致人类遗传疾病的突变。如果胚胎中做到这一点，或可阻止这样的疾病传递给后代。这些前景引发了科学家
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清华****发表CRISPR新成果
生物通报道：CRISPR/Cas已成为强有力的基因组编辑技术，并已成功地应用于许多生物，其中包括几个植物物种。然而，在植物中，基因组编辑试剂载体的传递仍然是一个挑战。最近，来自清华大学和中科院微生物研究所的研究人员，在Nature子刊《Scientific Reports》发表的一项研究中，报道了一个基于病毒的引导RNA（gRNA）传递系统，用于CRISPR/Cas9介导的植物基因组编辑（VIGE），可以用来精确地靶定基因组位置，并引发突变。本文通讯作者是清华大学生命科学学院的刘玉乐教授。刘玉乐教授1988年毕业于南开大学，1992年在中科院微生物研究所获硕士学位，1997年，获中科院微生物研
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Science发布CRISPR基因编辑重大成果
生物通报道 多亏了强大的基因编辑新技术，研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》（Science）杂志上的一篇论文中，他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。这是有可能是迄今为止通过CRISPR实现精确、广泛遗传改变最极端的例子。它也为人们带了希望：这一技术最终可让猪器官适合于人体——这是论文的一些作者与一家私营公司正在进一步推进的目标（延伸阅读：Nature：遗传学大牛刷新CRISPR基因编辑记录 ）。仅在美国就有大约12.25万人在等待器官移植来挽救生命，一些人认为稳定供
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Cell Res：中国学者利用CRISPR技术解析水稻灌浆
水稻胚乳是人类最主要的粮食来源之一，其结构包含内侧的淀粉胚乳和外侧的糊粉层。叶片光合作用产生的碳水化合物主要以蔗糖形式从筛管组织运输到籽粒。前人的研究认为蔗糖在到达籽粒之后先分解成果糖和葡萄糖，然后通过单糖转运蛋白运输至淀粉胚乳进而合成淀粉。蔗糖是否直接进入、如何进入淀粉胚乳的机制一直不很清楚。 近日，中国科学院植物研究所刘春明研究组利用芯片杂交、荧光定量PCR和原位杂交等实验发现了一个在水稻籽粒背侧糊粉层特异表达的转录因子OsNF-YB1，并通过CRISPR-Cas9和RNAi等技术对该基因进行了敲除和表达干扰，发现OsNF-YB1直接调控水稻的灌浆和淀粉累积，并且OsNF-YB1敲除突
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Nature Biotechnology：CRISPR再获重要改良
生物通报道：Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9，就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann，CRISPR技术先驱张锋（Feng Zhang）博士也参与了这项研究。研究人员针对sgRNA进行改造，使其具备14-15bp靶标序列和MS2茎环结构（MS2 binding loops）。研究显示，这种sgRNA可以指导有催化活性的Cas9激活基因表达，而不造成双链断裂。CRISPR-Cas
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单细胞RNA-seq发现调节干细胞发育的新基因
生物通报道：最近，Wellcome Genome Campus的一项新研究演示了单细胞基因组学的力量，揭示了它如何能帮助科学家了解细胞的早期发育。这项研究发现了参与干细胞调控网络的新基因，以及新的细胞亚群，可让我们深入了解干细胞多能性——成为几乎所有不同类型细胞的能力。研究人员还为干细胞群落开发了新的资源，这将有助于解释未来的调查。相关研究结果发表在最近的《Cell Stem Cell 》。延伸阅读：刘澎涛博士：单细胞RNA-seq解析干细胞异质性。干细胞在被触发成为功能性细胞（如肝脏、心脏或血细胞）之前，存在于一种“基态”。是什么触发了这一变化，与细胞内的基因如何、何时、以什么顺序表达，或打
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首个CRISPR/Cas9靶序列数据库
生物通报道：近期，来自美国国立卫生研究院和瑞典乌普萨拉大学的研究人员，在国际著名学术期刊《Nucleic Acids Research》上发表的一项研究中，首次提出了一个已在斑马鱼中经过实验验证的CRISPR/Cas9靶序列数据库。延伸阅读：新型CRISPR/Cas9打靶预测工具。 CRISPR及CRISPR相关蛋白（Cas9），是在古细菌和细菌中发现的一种获得性免疫系统，可防御入侵的病毒、噬菌体和其他外源DNA。Cas9是一种可编程的、RNA引导的核酸内切酶，与CRISPR RNA crRNA和激活的crRNA (tracrRNA)共同起作用，产生一个用于切割的DNA靶位点。该CRISPR
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基因编辑研究热潮引发伦理学争论
生物通报道：对于生物学上最热门的工具，科学家们使用“变革”这个词来描述它的长期潜力：消灭某些携带疟疾的蚊子，治疗遗传性疾病（如镰状细胞），防止婴儿遗传到危及生命的疾病。这听起来像是科幻小说，但是，基因组编辑方面的研究正在蓬勃发展。因此，引发了一场关于其界限的争论：为了对抗疾病，什么是安全的，什么是人道的。相关阅读：专家称人类基因组编辑研究必不可少。是否需要用人类胚胎实验进行证明？中国的研究人员已经开展了相关实验。我们应该通过向后代传递性状的方式来改变人类基因吗？除了医学，假如说改造的蚊子逃跑，那么会对环境造成怎样的影响？加州大学伯克利分校的生物化学家Jennifer Doudna，帮助开发出了
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Science转化医学：用基因编辑击败HIV
生物通报道：基因编辑有着巨大的医疗潜力，可以用来校正致病突变和治疗人类疾病。日前，西雅图儿童研究所和华盛顿大学的科学家们找到了一条更有效的DNA改写途径，可以帮助人们治疗HIV和其他人类疾病。基因编辑大多是通过核酸酶向基因组引入DNA双链断裂，然后通过非同源末端连接（NHEJ）进行修复，不过这种修复有时并不准确。研究人员采用另一种修复机制（同源重组修复），实现了更有效更精确的基因编辑。这一方法不仅可以破坏基因，还能向特定基因组位点插入新序列。相关论文发表在最近的Science Translational Medicine杂志上。原代细胞的基因编辑效率目前还比较低，为此研究人员希望开发新的途径。
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Nature：遗传学大牛刷新CRISPR基因编辑记录
生物通报道 数十年来，科学家和医生们一直梦想着能够通过在猪体内培育器官，提供稳定的人类器官供应以满足移植手术之用。然而，人们对于诸如人类免疫器官的排斥以及嵌入在猪基因组中的病毒有可能造成感染等问题的担忧则阻碍了研究。现在，通过在猪胚胎中改造60多个基因（相比以往在其他动物中的基因编辑数量提高了10倍），研究人员认为他们有可能生成了一个合适的非人类器官供体。这项研究工作公布于10月5日美国国家科学院(NAS)在华盛顿召开的一次人类基因编辑会议上。哈佛医学院遗传学大牛George Church宣布，他和同事们利用CRISPR/Cas9基因编辑技术失活了猪胚胎中的62个猪内源性逆转录病毒
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Nature：中国机构将基因编辑猪当宠物出售
生物通报道 尖端的基因编辑技术生成了一个意想不到的副产品：迷你猪，中国一家领先的基因组学研究所将很快将它们当做宠物出售。深圳华大基因研究院（BGI）是中国的一家基因组学研究机构，其因在基因组测序中取得了一系列备受瞩目的研究突破而闻名。起初BGI通过将一种基因编辑技术运用于称作为Bama的小型猪，构建出了这些迷你猪来作为人类疾病的模型。9月23日，在中国深圳召开的国际生物技术领导峰会上，BGI透露将开始将这些猪当做宠物出售。这些动物成熟时的重量大约为15公斤，相当于一只中型狗的重量。在峰会上，BGI报出了这些迷你猪的售价为1万人民币（1600美元），“这只不过是为了帮助我们更好地评估
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