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利用CRISPR/Cas9技术对人多能干细胞进行高效基因组编辑
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：CRISPR/Cas9技术提供了一个全新的基因组编辑体系。来自中国科学院上海生命科学研究院营养科学研究所的研究人员利用CRISPR/Cas9平台，在人胚胎干细胞株中对选取的一段特定基因组区域进行了多种基因组编辑。基因组测序技术的发展极大推动了人类对各类疾病遗传致病因素的认识。针
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CRISPR揭示癌症药物遭遇的抵抗
生物通报道：合成致死（synthetic lethality）是指两个非致死基因同时失活导致细胞死亡的现象。利用这种效应开发的抗癌药物，可以特异性杀死癌细胞，不危害健康细胞。ATR激酶的抑制剂就是这样一种药物，对表达特定癌基因的细胞特别有毒性。现在ATR抑制剂正逐步走向临床，但还没人研究过癌细胞对ATR抑制剂的抵抗机制。西班牙国家癌症研究中心的研究人员对此进行了深入研究。他们通过全基因组CRISPR-Cas9筛选发现，CDC25A决定着癌细胞对ATR抑制剂的敏感性。这项研究发表在四月七日的Molecular Cell杂志上。研究显示，CDC25A缺陷细胞能够抵抗高剂量的ATR抑制剂，因为它们不
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利用CRISPR/Cas系统快速高效构建血友病乙小鼠模型
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：血友病乙是由凝血因子Ⅸ(Factor Ⅸ,FⅨ)缺乏或功能缺陷导致的出血性疾病,为伴X染色体隐性遗传病。小鼠模型对于血友病乙的研究具有十分重要的意义,而基因组编辑技术又为小鼠模型的构建提供了一种快捷而且高效的途径。来自复旦大学生命科学学院,遗传工程国家重点实验室等处的研究人员通
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华人学者惊人发现：HIV可以逃避CRISPR/Cas9治疗
生物通报道 当前CRISPR/Cas9已被成功改造成基因组定点编辑工具。因此，如何利用CRISPR/Cas9系统对HIV-1病毒基因进行高效靶向修饰，从而达到治疗HIV-1感染病患的目的成为了国内外许多实验室的研究热点。2015年10月，来自吉林大学和斯坦福大学的研究人员，利用一种工程设计的CRISPR Csy4 RNA内切核糖核酸酶，来抑制HIV-1病毒感染。相关研究结果发表在国际学术期刊《PLOS ONE》上（吉林大学用CRISPR抑制HIV感染 ）。哺乳动物细胞编码的限制因子，可以限制HIV-1和其他病毒的复制。不过，被病毒感染的细胞往往不表达这样的限制因子。人们普遍认为，诱
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基因编辑技术：人类获得“改写生命剧本的神笔”
新华社广州４月７日电（记者王凯蕾）遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血，将来有没有可能得到根治？国家首批“****”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答，并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”，为战胜疾病提供全新的有效工具。２０１５年４月，中山大学生命科学学院副教授黄军就及其同事完成了全球首次对人类胚胎进行的遗传性致病基因的修复实验，引发全球科学界和社会的关注。“那是一把特异剪切基因的‘剪刀’。”松阳洲在接受采访时说。中山大学人类胚胎遗传性致病基因修复实验采取了ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９基因编辑技术。该技术是近年在锌指核酸酶（ＺＦＮ）
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《Nature》4月最受关注的十篇论文
英国著名杂志《Nature》周刊是世界上最早的国际性科技期刊，自从1869年创刊以来，始终如一地报道和评论全球科技领域里最重要的突破。其办刊宗旨是“将科学发现的重要结果介绍给公众，让公众尽早知道全世界自然知识的每一分支中取得的所有进展”。近期《Nature》下载论文最多的十篇文章（2016年3月7日 ～ 2016年4月6日）： CRISPR–Cas9 基因编辑工具Nature 531 (2016年3月10日)CRISPR–Cas9 基因编辑工具的发展使分子生物学发生了革命性变化。被用来改变病毒、细菌、动物和植物基因组的该工具，具有揭示基因组组织的秘密、对抗疾病、改良作物和培育定制宠物以及很多其
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中国农科院Nature子刊CRISPR新成果
生物通报道：精确的DNA/基因替换，是一种很有前景的基因组编辑工具，很容易推广到分子工程和设计育种。目前，CRISPR/Cas9系统能够很好地作为一种工具用于植物基因敲除，例如：中国农科院用CRISPR实现大豆基因组编辑；安徽农科院用CRISPR编辑水稻基因；基因组编辑技术在植物基因功能鉴定及作物育种中的应用。然而，植物中的基因替换却很少有报道。4月1日，Nature旗下子刊《Scientific Reports》在线发表了中国农科院作物科学研究所与安徽农业大学的一项研究成果，题为“An alternative strategy for targeted gene replacement in
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运用CRISPR技术构建CTCF蛋白降解细胞系
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：CTCF是脊椎动物关键的绝缘子蛋白，在细胞生命过程中发挥重要作用，敲除CTCF基因会导致小鼠胚胎死亡。为进一步探讨CTCF的功能，来自军事医学科学院的研究人员利用CRISPR/Cas9介导的同源重组，将 MD 插入到进基因组 CTCF 表达框上游，以期周期性持续降解细胞内 CT
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快速标识CRISPR系统PAMs的新工具
生物通报道：CRISPR-Cas系统被广泛誉为新一代的遗传学工具。但是，这些工具的发展，需要研究人员识别间隔序列前体临近基序（PAMs），它们可开启每个系统的功能。最近，一系列新的技术加快了PAM的识别——早期测试发现，实际上许多CRISPR-Cas系统有多种不同强度的PAMs。延伸阅读：为CRISPR设计高效sgRNA的新方法；基于PCR评估sgRNA特异性的方法。CRISPR-Cas系统可保护细菌免受入侵者（如病毒）的侵害。它们通过创建与给定入侵者特有DNA序列相匹配的小RNA片段，做到了这一点。当这些CRISPR RNAs找到一个匹配对象时，它们就释放蛋白质，切断入侵者的DNA，从而防止
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CRISPR先驱发表最新研究成果
生物通报道：Argonaute蛋白是真核生物RNAi的关键效应子，它还参与了原核生物的基因组防御。加州大学伯克利分校的研究人员最近在细菌中发现了一种CRISPR相关的非经典Argonaute。研究显示，这种Argonaute蛋白有着与众不同的特异性。这项研究发表在三月三十日的美国国家科学院院刊PNAS杂志上，文章的通讯作者是著名CRISPR先驱Jennifer A. Doudna。Doudna教授是CRISPR技术的共同开发者，曾因这一技术获得了“生命科学突破奖”（Breakthrough Prize），是CRISPR专利的有力竞争者。细菌在与入侵者的漫长斗争中，演化出了多种防御机制，比如适应
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武大学子开发CRISPR新技术探索非编码区域
生物通报道：CRISPR-Cas9原本是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。现在CRISPR-Cas9基因组编辑系统的应用延伸到了基因敲除、删除、染色体重排、RNA编辑、全基因组筛选等众多领域。在CRISPR系统的基础上使用sgRNA文库进行遗传筛选，是鉴定基因调控子的一种有效方法。研究者们可以通过CRISPR筛选在基因组非编码区域中寻找功能性元件。不过这样的应用需要高度覆盖又简单实用的自定义s
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基于CRISPR-Cas9系统高通量筛选研究功能基因
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。利用功能缺失型（Loss-of-function）或者功能获得型（Gain-of-function） 策略高通量筛选功能基因，是研究人员快速寻找调控特定表型的重要或关键基因的主要方法。RNA干扰（RNA interference，RNAi）的遗传筛选方法因操作简单、成本相对较低等优势，尽管
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从随机突变到精确编辑：果蝇基因组编辑技术
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：黑腹果蝇(Drosophila melanogaster)是研究生命科学的重要模式动物,基因组编辑技术的发展有助于人们更好地利用果蝇来进行遗传学、发育生物学、生物医学等领域的研究。从20世纪开始,果蝇基因组编辑技术经历了从随机突变到精确敲除、从单纯的基因突变体制作到多样化的基因
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CRISPR新工具助力sgRNA文库设计
生物通报道： CRISPR-Cas9原本是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。规律成簇的间隔短回文重复CRISPR与内切酶Cas9的组合，可以在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。 2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。现在CRISPR-Cas9基因组编辑系统的应用延伸到了基因敲除、删除、染色体重排、RNA编辑、全基因组筛选等众多领域。用CRISPR/Cas9进行遗传筛选是对基因组进行功能分析的有力方法。虽然人们已经为人类和鼠类开发了基因组规模的CRISPR文库，但越来越多的研究者希望采用其他CRISPR酶对其他生物的特定基因进行研究
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CRISPR/Cas9技术及其在转基因动物中的应用
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：CRISPR/Cas9技术是一种新型的基因组定点编辑技术,具有设计简单、特异性强、效率高及可以在目标位点产生多种类型的编辑结果等特点,适用于在多种细胞中进行大规模的基因编辑。来自内蒙古大学生命科学学院的学者们综述了CRISPR/Cas9技术的研究背景、基本原理和研究进展,从靶基
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3月王牌聚焦：CRISPR百花齐放的春天
生物通报道：CRISPR技术势如破竹，基于这一系统的第三代基因组编辑技术已成功应用于动物、植物和微生物等诸多物种的基因组改造，而且应用也越来越广。在这个百花齐放的春天里，CRISPR也呈现出了一派欣欣向荣之态。三月，首先是来自法国的研究人员称发现了一种类似CRISPR系统的新防御方式：巨型拟菌病毒（mimiviruses）利用了与细菌和其他微生物采用的CRISPR系统相似的防御来抵御入侵者。研究人员认为就像解开CRISPR免疫的运作机制促成了其改变用途成为一种基因组编辑工具，研究拟菌病毒有可能会带来惊喜。这些巨型病毒极有可能包含着许多新生物学，其中一些包括MIMIVIRE有可能找到一些新应用。
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中国学者最新文章获得完全产生人胰岛素的基因编辑猪
3月18日，Journal of Molecular Cell Biology（《分子细胞生物学杂志》）在线发表了中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组的研究成果“Genetically humanized pigs exclusively expressing human insulin are generated through custom endonuclease-mediated seamless engineering”。该研究利用精确基因编辑技术对猪胰岛素基因进行了无痕定点修饰，使猪胰岛素基因编码生产人胰岛素，成功建立了完全分泌人胰岛素的基因编辑猪。 根据国际糖尿病
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上海海洋大学国家项目CRISPR研究成果
生物通报道：七鳃鳗（Lampreys）是无颌类动物的现存代表。对于七鳃鳗发育学、生理学和基因组学的描述，为脊椎动物的早期进化，提供了重要见解。然而，目前一直没有开发出一种有效的方法，在无颌纲动物中进行遗传操纵，从而阻碍了对这些重要演化发育生物学模型的基因进行功能性研究。3月23日，Nature旗下子刊《Scientific Reports》在线发表了上海海洋大学、密歇根州立大学的一项学术成果，题为“Biallelic editing of a lamprey genome using the CRISPR/Cas9 system”。这项研究报道了为七鳃鳗基因组而优化的一个CRISPR/Cas系
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CRISPR/Cas9系统中sgRNA设计与脱靶效应评估
生物通“核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.com）。生物通报道：基于CRISPR/Cas9系统介导的第三代基因组编辑技术,已成功应用于动物、植物和微生物等诸多物种的基因组改造。如何提高CRISPR/Cas9技术的基因组编辑效率和最大限度降低脱靶风险一直是本领域的研究热点,而使用高效且特异的sgRNA(Small guide RNA)是基因组
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Nature子刊：新型CRISPR大片段基因敲入技术
生物通报道 由日本大阪大学医学研究生院实验动物科学研究所副教授Tomoji Mashimo，及日本信息与系统研究组织国立遗传学研究所小鼠基因组学资源实验室助理教授Kazuto Yoshimi领导的一个研究小组，开发出了两种基因改造新技术：lsODN（long single-stranded oligodeoxynucleotide）和2H2OP(two-hit two-oligo with plasmid)）。这两种方法利用了CRISPR-Cas系统和ssODN（单链寡核苷酸）。他们的研究论文发布在近期的《细胞通讯》（Nature Communications）杂志上。CRISPR
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