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《柳叶刀血液学》：新型三联疗法治疗晚期慢性髓性白血病疗效良好
根据德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员的研究，80%以前未经治疗或复发/难治性晚期慢性髓性白血病(CML) -包括疾病的加速期或髓性母细胞期-或费城染色体阳性急性髓性白血病(AML)的患者在使用地西他滨、venetoclax和ponatinib的新型组合治疗后实现了骨髓缓解。今天发表在《柳叶刀血液学》(the Lancet Haematology)上的II期临床试验结果，代表了晚期CML患者向前迈出的重要一步，这些患者往往预后较差。关于治疗该疾病的标准护理方法的有限数据，突出了研究其他治疗方法的必要性。“在过去的十年里，很少有研究评估治疗这种罕见疾病的方案，并确定潜在的标准治疗方法，”首
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一些糖尿病药物可以降低患痴呆和帕金森病的风险
2024年9月18日发表在美国神经病学学会医学杂志《Neurology》网络版上的一项研究表明，一类治疗糖尿病的药物可能与降低痴呆和帕金森病的风险有关。该研究着眼于钠-葡萄糖共转运蛋白-2 (SGLT2)抑制剂，也被称为格列净。它们通过使肾脏通过尿液排出体内的糖分来降低血糖。“我们知道，像痴呆症和帕金森病这样的神经退行性疾病很常见，随着人口老龄化，病例数量正在增加，糖尿病患者患认知障碍的风险也在增加，所以看到这类药物可能提供一些预防痴呆症和帕金森病的保护，这是令人鼓舞的，”研究作者、韩国首尔延世大学医学院的医学博士、医学博士李敏永(Minyoung Lee)说。这项回顾性研究调查了2014年至
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陈扎克伯格倡议加入了Scale Bio的“1亿个细胞挑战”，以加速单细胞基因组学研究
创新和可扩展单细胞分析解决方案的领导者Scale Biosciences (Scale Bio)今天宣布，Chan Zuckerberg Initiative (CZI)已加入开创性的“1亿个细胞挑战”，成为合作伙伴。CZI将全额资助价值5000万个单元的获奖项目。这一合作伙伴关系紧随对这一挑战的压倒性回应而来，研究人员承诺在最初宣布后的几天内分析超过1亿个细胞。上个月启动的“1亿个细胞挑战”旨在通过鼓励跨不同生物系统的大规模项目，突破单细胞基因组学研究的界限。在CZI和其他项目合作者、Ultima Genomics和NVIDIA的支持下，该计划有望对科学界产生更大的影响，帮助我们加深对复杂生
来源：Danielle Ellis, B.Sc.
时间：2024-09-20
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信达生物在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布全球首创PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363联合贝伐珠单抗治疗晚期结直肠癌的临床I期数据
美国旧金山和中国苏州2024年9月18日 /美通社/ -- 信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布了全球首创（First-in-class）PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363联合贝伐珠单抗治疗晚期结直肠癌的临床I期数据。目前， 信达生物正在中国、美国、澳大利亚同时开展 1/2 期临床研究探索 IBI363 在各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。 PD-1/IL-2α-bias双
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勃林格Nerandomilast在关键三期研究FIBRONEER™-IPF中达到主要终点
关键信息： FIBRONEER™-IPF试验数据显示：与安慰剂相比，接受在研化合物nerandomilast治疗的第52周，患者的用力肺活量（FVC，mL）较基线的绝对变化达到了主要终点。 FIBRONEER™-IPF是特发性肺纤维化（IPF）治疗领域迄今为止规模最大的研究。在30多个国家的330个研究中心招募了患者。[1],[5] 试验的疗效和安全性完整数据将于2025年上半年公布。 勃林格殷格翰将向美国食品药品监督管理局（FDA）及全球范围内的其他卫生监管机构提交nerandomilast用于治疗IPF的新药申请。 上海2024年9月1
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天演药业在2024年 ESMO大会上公布其潜在同类最佳抗CTLA-4 SAFEbody®安全抗体 ADG126（Muzastotug）联合KEYTRUDA®（帕博利珠单抗）治疗晚期/转移性 MSS CRC 的最新数据
在接受ADG126 10 mg/kg每3周一次联合帕博利珠单抗治疗的无肝和腹膜转移MSS CRC患者中，4例确认的临床缓解，总体缓解率24%（4/17） 在ADG126 10 mg/kg每3周一次的剂量水平下，无肝和腹膜转移患者的中位无进展生存期达8.5个月 在10 mg/kg剂量水平下，无肝转移患者的12个月总生存率为74%，无肝和腹膜转移患者为82% 在ADG126 10 mg/kg每3周一次与帕博利珠单抗联用的患者群中， 3级治疗相关不良事件发生率为16%，持续展示了联合治疗良好的耐受性 此联用疗法有望与标准治疗相结合并应用于更广泛
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《新英格兰医学杂志》：心衰患者经导管二尖瓣修复比药物治疗效果更好
这项研究的主要新颖之处在于即使在中度二尖瓣反流患者中也观察到显著的益处这项研究发表在新英格兰医学杂志德国特里亚斯医院的安东尼教授Bayés-Genís是管理团队的一员三分之一的心力衰竭患者患有心脏二尖瓣的问题:它不能正常关闭，这种情况被称为二尖瓣反流。因此，患有这种疾病的人会感到虚弱、疲劳或呼吸困难，无法进行日常活动，如走路、爬楼梯或搬运杂货。最近发表在《新英格兰医学杂志》上并在8月30日至9月2日举行的欧洲心脏病学会大会上发表的一项研究表明，在瓣膜上放置一个夹子而不是通常的药物治疗的好处。这项由德国Trias医院的Antoni教授Bayés-Genís参与的研究表明，这种显著的益处也适用于中
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实验性mRNA癌症疫苗在1期试验中显示出对晚期癌症患者的潜力
mRNA癌症免疫疗法(mRNA-4359)的I期剂量递增部分的中期数据显示，在晚期实体癌患者中有希望。研究中的mRNA癌症免疫疗法针对肺癌、黑色素瘤和其他实体肿瘤患者。19名晚期癌症患者接受了1至9次剂量的免疫疗法治疗。科学家们发现，这种免疫疗法能产生对抗癌症的免疫反应，而且耐受性良好，副作用包括疲劳、注射部位疼痛和发烧。I期试验的结果，也是该疗法的首次人体研究，将于9月14日星期六在巴塞罗那举行的欧洲医学肿瘤学会会议上由来自伦敦国王学院和盖伊和圣托马斯NHS基金会信托的英国试验首席研究员公布。该试验由Moderna赞助。mRNA免疫疗法只是世界各地进入临床试验的许多癌症疫苗之一。这种疗法的原
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一项研究发现，西马鲁肽和替西帕肽可以改善1型糖尿病患者的血糖控制和体重减轻
在西班牙马德里举行的欧洲糖尿病研究协会(EASD)年会上(9月9日至13日)发表的一项新研究发现，在超重或肥胖的1型糖尿病(T1D)患者中，西马鲁肽和替西肽治疗可显著减轻体重并改善血糖控制。这两种相对较新的药物被批准用于治疗2型糖尿病和减肥。在2型糖尿病中，它们在需要时帮助身体产生更多的胰岛素。它们还能减少肝脏产生的葡萄糖量，减缓食物的消化，所有这些都有助于降低血糖水平。而且，虽然它们还没有被批准用于治疗T1D，但越来越多的人开始为此开处方，通常是超重或肥胖的患者。美国科罗拉多州奥罗拉市科罗拉多大学安舒茨医学院的Janet Snell-Bergeon博士说:“西马鲁肽和替西肽降低2型糖尿病患者
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基因工厂云探秘系列2--免费序列优化，提升载体构建成功率 解锁高效基因表达
北京2024年9月12日 /美通社/ -- 载体构建是蛋白表达等很多实验的起点，也许你知道可以通过优化启动子、调整表达载体、选择合适的宿主细胞、控制培养条件等来提高蛋白表达量，但你是否关注过密码子优化这个关键步骤呢？当遇到片段扩增失败，或载体难构建的情况，也许你会不停优化引物设计、或更换试剂，你是否知道可以通过序列优化增加载体构建成功率呢？ 在理解密码子优化的重要性之前，需先了解密码子在基因表达中的作用。DNA序列通过转录和翻译产生蛋白质，而每个密码子由三个核苷酸组成，指定一个特定的氨基酸。这种对应关系在密码子表中明确列出，例如，密码子"ATG"
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抗糖尿病药物可以帮助免疫系统识别HIV病毒的储存库
蒙特里萨大学附属医院研究中心(CRCHUM)的研究人员说，这一发现可能有助于减少甚至消除接受抗逆转录病毒治疗的人体内的病毒载量。加拿大研究人员在一项新研究中称，用于治疗2型糖尿病的药物二甲双胍可以帮助接受抗逆转录病毒治疗的艾滋病病毒感染者耗尽病毒库，并完全消除病毒。2021年，由蒙特里萨大学附属医院研究中心的免疫学家Petronela Ancuta领导的一个团队表明，服用三个月的二甲双胍可以提高患者的免疫力，减少通常与心血管疾病等并发症相关的慢性炎症。这些益处如此有效的一个原因是二甲双胍抑制了mTOR(雷帕霉素的机制靶点)分子的活性，从而减缓了感染病毒的患者细胞中的HIV复制。在iScienc
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药物治疗显示对危险的打鼾状况，阻塞性睡眠呼吸暂停有希望
在奥地利维也纳举行的欧洲呼吸学会(ERS)大会上发表的一项临床试验结果显示，服用硫磺胺(一种目前用于治疗癫痫的药物)的患者，其阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)症状有所减轻。 阻塞性睡眠呼吸暂停症患者经常大声打鼾，他们的呼吸在夜间开始和停止，他们可能会醒来几次。这不仅会导致疲劳，还会增加患高血压、中风、心脏病和2型糖尿病的风险。阻塞性睡眠呼吸暂停综合症很常见，但很多人并没有意识到自己患有这种疾病。 这项新研究是由瑞典萨尔格伦斯卡大学医院和哥德堡大学的Jan Hedner教授介绍的。他说:“阻塞性睡眠呼吸暂停的标准治疗方法是睡觉时用一个机器通过面罩吹气，以保持呼吸道畅通。”不幸的是
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医联MedGPT控费测试表现惊艳 累计为患者节省八成诊疗费
在医疗健康领域，随着人工智能技术的飞速发展，AI辅助诊断与治疗方案优化正逐步成为现实。近期，医联MedGPT会员版系统的测试报告，深入对比了病例原始记录与测试分析记录，探讨MedGPT在未来医疗控费的应用场景，展示了MedGPT在治疗和用药方案方面的显著成效。特别是其超高的诊断正确率，以及MedGPT推荐的治疗和用药方案带来的控费能力全面提升，为医保控费、商保控费以及降低个人医疗费用的可能带来了新的曙光。当前，国家医保局推行的DRG/DIP付费2.0版分组方案落地实施，改革目标旨在引导医疗机构向低成本、高效率、高质量的“价值医疗”转变。商业医疗险公司可以通过与医疗机构的合作，共同推动医疗资源的
来源：医联MedGPT
时间：2024-09-12
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激素疗法的使用率仍然很低，尽管已被证明有好处
绝经学会2022年激素治疗立场声明建议，65岁以上的女性可以在适当的咨询和风险评估下继续使用激素治疗(HT)。一项新的回顾性分析表明，80岁高龄的女性仍然受益于激素疗法并不罕见。分析结果将于9月10日至14日在芝加哥举行的绝经学会2024年年会上公布。据估计，70%到80%的女性会经历更年期症状，这些症状会对她们的生活质量和生产力产生不利影响。激素疗法仍然是治疗许多症状最有效的方法，尤其是潮热。潮热的平均持续时间是7到11年。然而，高达40%的60多岁女性和10%至15%的70多岁女性仍会出现潮热。一项新的回顾性分析对100多名65岁以上仍在使用激素疗法的妇女进行了研究，旨在研究这些妇女的特点
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解决甲酰胺治疗遗传病siRNA药物的副作用问题
小干扰RNA (siRNA)药物是一类沉默与遗传疾病相关的特定基因的治疗药物。然而，siRNA药物面临挑战，因为siRNA通常会使靶基因以外的基因沉默，从而产生副作用。日本名古屋大学的一个研究小组利用甲酰胺成功地用化学方法改变了siRNA，从而降低了这些脱靶效应的风险，提高了用于基因治疗的siRNA药物的安全性。研究结果发表在《核酸研究》杂志上。sirna是短的双链rna。sirna与靶蛋白的信使RNA (mRNA)相互作用，阻碍其表达。通过沉默有害基因的产物，如致病蛋白质，sirna是一系列遗传疾病的潜在治疗方法。然而，siRNA的治疗潜力受到脱靶效应的限制，脱靶效应发生在siRNA与非靶m
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【ESMO 2024】耐立克®治疗SDH缺陷型GIST最新进展获口头报告，亚盛医药将亮相2024年欧洲肿瘤内科学会年会
美国马里兰州罗克维尔市和中国苏州2024年9月9日 /美通社/ -- 致力于在肿瘤等领域开发创新药物的领先的生物医药企业——亚盛医药（6855.HK）今日宣布，公司将在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，以小型口头报告（mini oral）形式公布公司原创1类新药奥雷巴替尼（商品名：耐立克®；研发代号：HQP1351）治疗琥珀酸脱氢酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃肠间质瘤（gastrointestinal stromal tumor, GIST）的最新临床研究进展。
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鱼跃医疗举办合作伙伴参访交流会，共谋未来发展新篇章
南京2024年9月9日 /美通社/ -- 9月8日，鱼跃医疗参访交流会在南京举行，董事长吴群及高管团队陪同来自全国的一百多名合作伙伴参观扩址新建的鱼跃科技中心，探讨前沿医疗科技，共谋未来发展新篇章。 合作伙伴参访鱼跃科技中心 鱼跃科技中心位于南京市玄武区，承载了多功能展厅、数字化运营、研发、营销、智慧医疗生态等业务领域，此次参观加深了合作伙伴对鱼跃医疗技术创新与企业实力的了解。 欢迎晚宴上，鱼跃医疗董事长吴群致辞，围绕"战略一致、迭代升级、聚焦资源、围点打援、长期主义、健康前行"六大关键词，详细阐述了鱼跃医疗未来两到三年的发展战略
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复锐医疗科技：全球首款专利肽类长效A型肉毒毒素达希斐®正式获得中国上市批准
香港2024年9月9日 /美通社/ -- 复锐医疗科技有限公司（英文"Sisram"；简称"公司"或"复锐医疗科技"，股份代号：1696.HK，连同其附属公司统称"集团"），今日宣布公司旗下商标为达希斐®（英文商标为DAXXIFY®）的革命性长效A型肉毒毒素产品（DaxibotulinumtoxinA-lanm，项目代号RT002）的注册申请已正式获中国国家药品监督管理局批准，该产品用于暂时性改善成人因皱眉肌或降眉间肌活动引起的中度至重度眉间纹，成为首款于中国境内获得上市
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《柳叶刀》：首次利用基因疗法恢复罕见遗传性失明
治疗后，一个病人看到了她的第一颗星星。另一个人第一次看到雪花。其他病人最近能够走出家门，或者阅读孩子万圣节糖果上的标签。这些看似奇迹般的改善的原因是什么?一项由佛罗里达大学科学家开发的基因疗法，在一项小型试验中，使大多数罕见的遗传性失明患者恢复了有用的视力，这种失明被称为利伯先天性黑朦I型(LCA1)。那些接受最高剂量基因治疗的人，他们的光敏感度提高了1万倍，能够在视力表上阅读更多的线条，并提高了他们在标准迷宫中的导航能力。研究人员说，对许多病人来说，这就像多年来在漆黑的家中摸索，终于打开了昏暗的灯。该试验还测试了该疗法的安全性。副作用主要局限于轻微的手术并发症。基因疗法本身引起轻度炎症，用类
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梅奥诊所的一项研究发现，功能失调的白细胞与黑色素瘤风险增加有关
明尼苏达州罗彻斯特。大约有800万到1000万40岁以上的美国人有过多的克隆白细胞或淋巴细胞，这妨碍了他们的免疫系统。尽管许多患有这种被称为单克隆b细胞淋巴细胞增多症(MBL)的人没有任何症状，但一项新的研究表明，他们患几种健康并发症的风险可能会增加，包括黑色素瘤，一种皮肤癌。梅奥诊所研究人员的研究结果发表在《临床肿瘤学杂志》的一篇新论文中。MBL患者的这些功能失调淋巴细胞的数量从低到高不等。先前的研究表明，MBL是一种被称为慢性淋巴细胞白血病(CLL)的血液和骨髓癌的前兆。患有慢性淋巴细胞白血病的人患黑色素瘤的风险也更高。“我们的研究首次表明，患有MBL癌前阶段的人患黑色素瘤的风险增加了92
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