• 靶向U1 snRNP复合物调控异常剪接的创新策略APT20TTMG在胶质母细胞瘤治疗中的潜力研究

  U1小核核糖核蛋白（U1 snRNP）复合物作为pre-mRNA剪接和抑制提前多聚腺苷化的关键调控者，其功能失调已被证实与胶质母细胞瘤等多种癌症的致癌性剪接及肿瘤进展密切相关。本研究探索了合成cDNA分子APT20TTMG通过调控U1 snRNP错误组装在胶质母细胞瘤治疗中的潜力。在U-87 MG细胞模型中，APT20TTMG展现出超过50%的内化效率，并产生细胞毒性、细胞静止及促凋亡效应。通过裸鼠体内实验发现，22天静脉给药治疗显著减小肿瘤体积、延缓肿瘤生长，并呈现体重增加趋势。分子机制研究表明该治疗下调了致癌信号通路，组织病理学结果也显示改善倾向。初步联合用药实验表明，APT20TTMG与

  来源：Medical Oncology

  时间：2025-10-04

• 局部晚期宫颈癌同步放化疗后预后因素分析：MRI特征与临床指标的预测价值研究

  宫颈癌是全球女性第四大常见恶性肿瘤，其中超过50%的新确诊患者属于局部晚期宫颈癌(Locally Advanced Cervical Cancer, LACC)，即国际妇产科联盟(FIGO)2018分期中的IB2-IVA期。尽管同步放化疗(Concurrent Chemoradiotherapy, CCRT)已成为LACC的标准治疗方案，但仍有约35%的患者在治疗后出现疾病进展，5年无病生存率仅为58%。复发多发生在随访初期，预后依然严峻。因此，识别有效的预后因素，对于改善患者生存、指导后续治疗具有重要意义。以往研究提示，肿瘤分期、组织学类型、淋巴结受累以及残留病灶(Residual Dise

  来源：BMC Cancer

  时间：2025-10-04

• III期非小细胞肺癌脑转移预测新突破：动态列线图模型助力精准放疗决策

  在肺癌这个长期占据癌症死亡率首位的疾病领域，非小细胞肺癌（NSCLC）约占全部病例的85%，而其中III期患者经过根治性同步放化疗（CCRT）后虽生存期显著延长，脑转移（BM）却仍是困扰临床的突出问题——约10-30%患者会在病程中发生脑转移，导致神经功能障碍、生活质量下降及生存期缩短。尽管预防性全脑放疗（PCI）能降低50%的脑转移发生率，却因神经认知毒性且未能改善总生存期（OS），现行指南并未推荐常规应用。如何精准识别高风险患者群体，成为优化PCI临床应用的关键。传统预测模型多基于晚期NSCLC患者，且未纳入现代免疫治疗时代的新变量。随着PACIFIC研究确立CCRT后度伐利尤单抗免疫维持

  来源：BMC Cancer

  时间：2025-10-04

• 肝移植治疗Caroli综合征临床预后回顾性分析：单中心20例长期随访研究

  在先天性胆管发育异常疾病谱中，Caroli综合征（Caroli syndrome, CS）是一种罕见却极具挑战性的常染色体隐性遗传病。患者不仅面临肝内胆管多发性囊状扩张的解剖学异常，更常合并先天性肝纤维化（congenital hepatic fibrosis, CHF）和不同程度的多囊肾病（polycystic kidney disease），构成复杂的多系统病变。这类患者临床进程凶险，反复发作的胆管炎、进行性门静脉高压、肝硬化失代偿以及潜在的胆管癌变风险，使其生活质量急剧下降，长期生存面临严重威胁。对于已出现终末期肝病并发症的患者而言，肝移植（liver transplantation,

  来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

  时间：2025-10-04

• 填补空白：解决儿童期发病罕见病成人过渡照护缺口的战略路径与行动共识

  在全球医疗体系中，一个长期被忽视的群体正面临严峻挑战：数百万因儿童期发病罕见病（Childhood-onset rare diseases）而存活至成年的患者，当他们从精心呵护的儿科医疗体系“毕业”后，突然发现自己站在了一座“无处可去”的断桥之上。这些患者童年时期往往能在多学科协作的儿科诊所中获得全方位照护，然而成人医疗系统却尚未准备好接纳这些带着复杂罕见病的年轻人。成人专科医生因缺乏培训和经验而犹豫接手，保险支付模式未能体现其照护复杂性，医疗机构物理环境可能存在无障碍障碍，更不用说像儿科那样提供整合医疗、社会支持和心理服务的多学科诊所了。随着医学进步，越来越多罕见病患者得以延长寿命步入成年，

  来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

  时间：2025-10-04

• 法国成人非进展性肥大细胞增多症管理指南：基于循证共识的诊疗路径与临床实践更新

  肥大细胞增多症是一种因肥大细胞异常增殖和累积引发的罕见疾病，临床表现异质性极高，可从轻微的皮肤病变到危及生命的全身性症状。成人患者中约85%为系统性肥大细胞增多症（SM），其余15%为孤立性皮肤肥大细胞增多症（CM）。该病不仅影响患者日常生活，还可导致骨质疏松、严重过敏反应甚至器官功能损害，诊疗极为复杂且缺乏统一标准。在这一背景下，法国研究团队通过全国性专家协作，制定了首部针对成人非进展性肥大细胞增多症的管理指南，发表于《Orphanet Journal of Rare Diseases》，旨在为临床医生提供循证依据与实操框架。本研究基于法国国家卫生管理局（HAS）2022年发布的建议，依托罕

  来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

  时间：2025-10-04

• 地奈德乳膏与乳液的体外释放(IVRT)与体外渗透(IVPT)研究及其与人体验证生物等效性的关联分析

  局部外用制剂的生物等效性(Bioequivalence, BE)研究对于确保仿制药与品牌药具有相当的安全性和有效性至关重要，但传统的临床终点研究存在成本高、周期长、操作复杂等挑战。本研究探索了采用体外释放测试(In Vitro Release Testing, IVRT)和体外渗透测试(In Vitro Permeation Testing, IVPT)结合人体研究的新策略。研究方法中，IVRT采用50%乙醇-pH 4.0醋酸缓冲液作为受体介质及Nylon 66合成膜，经验证该方法具备线性、精密度、灵敏度及稳健性；IVPT则以猪皮作为人体皮肤的替代模型，生理盐水为受体介质，成功使受试制剂与参比

  来源：Journal of Pharmaceutical Innovation

  时间：2025-10-04

• 血清IgE水平预示BioBreeding Gimap5-/-大鼠胰岛T淋巴细胞和巨噬细胞浸润的时序动态分析揭示1型糖尿病早期免疫机制

  在探索1型糖尿病（T1D）发病机制的长河中，科学家们一直试图揭示免疫系统是如何错误地攻击并摧毁胰腺中产生胰岛素的β细胞。BioBreeding（BB）大鼠自1978年被发现以来，就成为研究自发型糖尿病的重要动物模型。这些大鼠会发展出严重的胰岛炎症（insulitis），其特征是免疫细胞浸润并选择性破坏β细胞。然而，尽管经过数十年的研究，关于哪些免疫细胞最先到达胰岛、它们如何协调攻击以及是否存在可靠的早期生物标志物等问题，仍存在许多未解之谜。尤其令人困惑的是，传统的自身抗体（如针对胰岛素、GAD65、IA-2和ZnT8的抗体）在人类T1D前期扮演着重要角色，但在某些BB大鼠模型中却几乎检测不到。

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 综述：膳食纤维在肺部炎症中的作用：微生物群、代谢物与免疫互作

  背景肺部疾病仍是全球发病与死亡的主要原因，其流行程度深受西方饮食等生活方式因素影响。慢性肺部炎症作为多种肺病的标志性特征，由免疫反应失调驱动并加剧疾病进展。新兴证据揭示了膳食纤维及其代谢产物——尤其是短链脂肪酸（SCFAs，包括乙酸、丁酸和丙酸）在调节肠道-肺轴和肺部免疫应答中的关键作用。目标本文综述当前证据，阐明膳食纤维与SCFAs如何通过系统性和局部性机制影响肺部免疫与炎症反应。方法通过回顾有关膳食纤维摄入、SCFAs生成及免疫调节在肺病领域的文献，梳理关键效应与机制路径。发现SCFAs由肠道微生物发酵膳食纤维产生，主要通过G蛋白偶联受体（GPCR）信号传导和组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 肠道菌群中的梭菌通过免疫调节介导对肌萎缩侧索硬化的神经炎症调控：一项多组学与功能免疫学研究

  通过整合基因组学与功能免疫学方法，本研究揭示了梭菌纲(Clostridia)在肌萎缩侧索硬化(ALS)神经炎症调控中的关键作用。采用双向孟德尔随机化(Mendelian randomization, MR)和中介分析发现，p_Firmicutes.c_Clostridia等16个细菌类群与ALS风险呈负相关，其保护效应可能通过上调CD33+HLA-DR−髓系来源抑制性细胞(myeloid-derived suppressor cells, MDSCs)实现（中介效应占比23.8%）。实验验证显示ALS患者MDSCs比例显著降低（4.0±0.8% vs. 7.5±1.0%, p<0.001, C

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• SCA3外周炎症特征揭示：遗传与临床表现的新型关联及诊断潜力

  背景：神经炎症（Neuroinflammation）在脊髓小脑共济失调3型（SCA3）发病机制中的作用已获认可，然而系统性炎症反应的参与程度尚不明确。目的：本研究旨在表征SCA3患者的外周炎症特征，分析外周炎症生物标志物与临床/遗传特征的关系，并评估这些标志物的诊断价值。方法：这项横断面研究纳入101名SCA3患者和101名健康对照（HCs）。通过多变量线性回归分析血细胞计数衍生指标（包括中性粒细胞-淋巴细胞比率(NLR)、单核细胞-淋巴细胞比率(MLR)、系统性炎症指数(SII)、系统性炎症复合指数(AISI)）、C反应蛋白（CRP）与SCA3临床/遗传特征的关联，并采用ROC曲线评估标志物

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 肺上皮损伤通过重塑巨噬细胞功能削弱宿主对结核分枝杆菌的早期免疫应答

  结核病（Tuberculosis, TB）是由结核分枝杆菌（Mycobacterium tuberculosis, Mtb）引起的一种慢性传染病，至今仍是全球重大的公共卫生负担。据世界卫生组织2024年全球结核病报告，2023年全球约有1080万人罹患结核病，并导致约125万人死亡，使其成为全球单一传染源导致死亡的首要原因。结核分枝杆菌感染的临床结局呈现高度异质性，部分感染者能够完全清除病原体（称为“抵抗者”），部分会发展为具有高传染性的活动性结核病（Active Tuberculosis, ATB），还有相当一部分感染者则会进入潜伏性结核感染（Latent Tuberculosis Infe

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 载脂蛋白E通过低密度脂蛋白受体调控2型固有淋巴细胞在变应性鼻炎中的功能机制及治疗潜力

  背景：载脂蛋白E（ApoE）此前被证实可促进过敏性哮喘模型中的中性粒细胞性气道炎症。虽然2型固有淋巴细胞（ILC2s）已被确认为变应性鼻炎（AR）发病机制中的关键介质，但其过度活化的内源性调控机制尚未明确。ApoE是否影响AR中的ILC2s仍属未知。目的：本研究旨在探究抑制性调节分子ApoE在调控ILC2s介导的过敏性气道炎症中的关键作用。方法：研究纳入15例儿童AR患者及匹配的健康对照，评估血清ApoE信使RNA（mRNA）表达及蛋白水平，并分析其与白细胞介素（IL）-5、IL-13及鼻部症状总评分（TNSS）的相关性。通过流式细胞术和酶联免疫吸附测定（ELISA）等体外实验验证ApoE对I

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 肾去神经术通过抑制小胶质细胞Ifi27l2a/cGAS-STING信号轴缓解神经炎症

  肾去神经术（RDN）可缓解顽固性高血压，但其作用机制尚未明确。研究人员发现干扰素刺激基因Ifi27l2a在神经炎症中起关键作用。通过单细胞RNA测序技术分析显示，RDN处理后小胶质细胞中Ifi27l2a表达显著下调。体内实验证实cGAS（cyclic GMP-AMP synthase）-STING信号通路活性降低，表现为cGAS、磷酸化STING（p-STING）和磷酸化IRF3（p-IRF3）表达下降，神经炎症反应减弱。体外采用siRNA敲低BV2小胶质细胞的Ifi27l2a基因后，同样观察到炎症因子释放减少及cGAS-STING通路活性抑制。该研究阐明Ifi27l2a是连接RDN与神经炎症

  来源：Inflammation Research

  时间：2025-10-04

• 综述：先天性肾上腺皮质增生症的当前治疗格局

  Abstract先天性肾上腺皮质增生症（CAH）是一组由肾上腺皮质类固醇合成障碍和皮质醇分泌不足引起的常染色体隐性遗传性内分泌疾病。其中最常见的是21-羟化酶缺乏症，由CYP21A2基因突变引发。这种酶缺陷导致类固醇合成途径受阻，进而引起类固醇激素前体物质积累并产生过量肾上腺雄激素，最终造成女性患者男性化表现。近二十年来，在优化皮质类固醇替代治疗策略方面取得了显著进展，重点聚焦于减少雄激素过量同时最小化糖皮质激素暴露。改良释放型氢化可的松制剂（如Efmody®和Plenadren®）以及持续皮下输注疗法的开发，更好地模拟了生理性皮质醇节律。此外，促肾上腺皮质激素释放激素-1（CRH1）受体拮抗

  来源：Drugs

  时间：2025-10-04

• CASK相关神经发育障碍谱系的扩展：基于新诊断队列的多维度表型分析与预后因素探索

  在神经发育障碍研究领域，CASK基因相关疾病一直以其表型多样性和严重程度差异备受关注。既往研究多集中于通过回顾性医疗记录描述患者特征，缺乏标准化评估和多维功能分析。随着基因检测技术普及，新诊断患者数量激增，但临床医生和家庭面临两大难题：一是传统认知中严重表型（如MICPCH综合征）是否仍代表主流群体？二是如何预测个体化发育轨迹？这些空白严重制约精准干预和预后评估。为破解这些难题，英国剑桥大学MRC认知与脑科学单位的Kate Baker团队在《Journal of Neurodevelopmental Disorders》发表最新研究，系统分析151例文献报道与31例新诊断队列（BINGO项目）

  来源：Journal of Neurodevelopmental Disorders

  时间：2025-10-04

• 消退素RvD1在慢性创伤性脑损伤中的免疫调节作用及组织修复研究

  当大脑遭受创伤性损伤时，不仅会立即产生机械性损伤，还会引发一系列复杂的分子和细胞事件，形成所谓的"继发性损伤级联反应"。这种反应以神经炎症、氧化应激和神经元死亡为特征，可能持续数月甚至数年，最终导致进行性组织损失和神经退行性病变。尽管调节这一继发性损伤过程具有改善预后的潜力，但目前有效的药物治疗方案仍然有限。specialized pro-resolving lipid mediators (SPMs，特异性促消退介质) 作为ω-3多不饱和脂肪酸的衍生物，在主动消退炎症方面扮演着关键角色。其中，由 docosahexaenoic acid (DHA，二十二碳六烯酸) 衍生的消退素D1 (Res

  来源：Journal of Inflammation

  时间：2025-10-04

• 综述：不同饮食限制方案对衰老和寿命的影响：从酵母到人类

  饮食限制概述饮食限制（Dietary Restriction, DR）是指在不导致营养不良的前提下，通过限制特定营养素或总体食物摄入（包括数量或时间）的一系列饮食干预方案。这其中包括但不限于热量限制（Caloric Restriction, CR）、蛋白质限制（Protein Restriction, PR）、氨基酸限制（Amino Acid Restriction, AAR）、间歇性禁食（Intermittent Fasting, IF）和限时进食（Time-Restricted Fasting, TRF）。DR被视为最有效且保守的延长健康寿命和寿命的干预策略，其效应在从酵母到非人灵长类的多

  来源：Journal of Biomedical Science

  时间：2025-10-04

• 综述：揭示抗体药物偶联物在癌症治疗中的分子与免疫学驱动机制

  分子组成与分布特性抗体药物偶联物（ADC）通过单克隆抗体（mAb）靶向肿瘤细胞表面抗原，偶联的细胞毒性载荷（payload）在细胞内释放后发挥杀伤作用。其分子设计包含抗体、连接子（linker）和有效载荷三个核心组分，三者共同决定ADC的系统性分布、组织渗透性及细胞内核定位效率。研究表明，连接子的稳定性直接影响血液中毒性释放风险，而抗体对靶抗原的亲和力需平衡肿瘤摄取效率与正常组织交叉反应性。免疫调控机制ADC疗效不仅依赖直接细胞毒性，更通过免疫调控增强抗肿瘤应答。载荷诱导的免疫原性细胞死亡（ICD）释放损伤相关分子模式（DAMPs），促进树突细胞（DC）成熟和抗原呈递，进而激活细胞毒性T细胞。

  来源：Nature Reviews Cancer

  时间：2025-10-04

• 综述：妊娠期抑郁症及抗抑郁药使用与母婴不良结局的系统评价和荟萃分析

  AbstractObjective近年来，妊娠期抗抑郁药（Antidepressant）的使用率持续上升。大量证据表明，此类药物可能对孕妇及其后代的健康构成多重风险。然而，这些关联可能受到产前抑郁症（Antenatal depression）或心理健康状态等未控制混杂因素的干扰。为此，本研究通过系统评价和荟萃分析（Meta-analysis），全面评估抑郁症、抗抑郁药与生殖结局之间的关联。Methods研究检索了建库至2025年7月29日期间PubMed和Embase中收录的纵向队列研究，对象为使用抗抑郁药或患有抑郁症的孕妇。采用纽卡斯尔-渥太华量表（Newcastle-Ottawa Scal

  来源：Molecular Psychiatry

  时间：2025-10-04

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